Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kwasu ursodeocholowego w leczeniu osób z wielotorbielowatością nerek i wątroby

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na wielotorbielowatość nerek i wątroby, czyli chorobę genetyczną, w której w tych narządach tworzą się liczne torbiele, czyli puste przestrzenie wypełnione płynem. Celem badania jest sprawdzenie, czy kwas ursodeoksycholowy może skutecznie spowalniać rozwój tej choroby. W trakcie testów pacjenci będą otrzymywać badany lek lub placebo.

Udział w procesie badawczym wiąże się z regularnym monitorowaniem stanu zdrowia. Podczas wizyt będzie oceniana objętość torbieli w wątrobie oraz nerkach, a także sprawdzana będzie praca tych narządów poprzez analizę krwi i badanie poziomu kreatyniny, która jest ważnym wskaźnikiem sprawności nerek. Dodatkowo analizowane będą wyniki badań laboratoryjnych, w tym parametry takie jak ALT, AST czy ALP, które pomagają ocenić kondycję wątroby. Badanie obejmuje również analizę genetyczną oraz poszukiwanie biologicznych wskaźników, które mogą pomóc w przewidywaniu przebiegu choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po przystąpieniu do badania, podjęte zostaną działania mające na celu ocenę skuteczności leku kwas ursodeoksycholowy w porównaniu z placebo (substancją obojętną, która nie ma działania leczniczego) w zapobieganiu powiększaniu się torebki cyst w wątrobie.

    Podczas wizyt będą przeprowadzane badania kontrolne, obejmujące pomiary objętości wątroby oraz objętości nerek.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Przyjmowanie leku kwas ursodeoksycholowy odbywa się drogą doustną.

    Dawka leku wynosi 30 mg na każdy kilogram masy ciała.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas każdej wizyty w ośrodku zostanie przeprowadzona ocena objawów za pomocą specjalnego kwestionariusza PLD-Q.

    Oceniona zostanie jakość życia przy użyciu kwestionariusza SF-36.

    Prowadzone będą regularne badania laboratoryjne, obejmujące parametry krwi (morfologia, biochemia, hormony, krzepnięcie), profil wątrobowy (ALT, AST, γGT, ALP, Bi) oraz marker CA-19-9.

    Monitorowana będzie funkcja nerek poprzez badanie wskaźnika filtracji kłębuszkowej (GFR) oraz poziomu kreatyniny w surowicy, a także sprawdzana będzie konieczność dializ lub przeszczepienia nerki.

    Przeprowadzane będzie badanie fizykalne, podczas którego zmierzone zostaną: masa ciała, wzrost, ciśnienie tętnicze oraz tętno.

  4. Krok 4

    Analizy dodatkowe

    Przeprowadzona zostanie analiza profilu genetycznego w celu zbadania genów związanych z chorobą.

    Może zostać przeprowadzona płynna biopsja, czyli analiza białek, RNA lub innych substancji krążących w organizmie w celu znalezienia markerów odpowiedzi na leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone od 18 do 80 lat.
  • U pacjenta musi zostać zdiagnozowana wielotorbielowatość wątroby (stan, w którym w wątrobie tworzą się liczne torbiele, czyli puste przestrzenie wypełnione płynem) lub wielotorbielowatość wątroby i nerek (choroba dotykająca oba te narządy).
  • Całkowita objętość wątroby musi mieścić się w przedziale od 2000 do 5000 ml.
  • W przypadku samej choroby wątroby, musi stwierdzono być więcej niż 10 torbieli wątroby.
  • W przypadku choroby obejmującej również nerki, wymagania dotyczące liczby torbieli zależą od wieku: co najmniej 2 torbiele w nerce lub po 1 torbieli w każdej nerce dla osób poniżej 30 roku życia; co najmniej 2 torbiele w każdej nerce dla osób w wieku 30-59 lat; oraz co najmniej 4 torbiele w każdej nerce dla osób powyżej 60 roku życia.
  • W momencie przystąpienia do badania pacjent nie może wymagać interwencji medycznej, takiej jak aspiracja (wyciąganie płynu z torbieli za pomocą igły) lub zabieg chirurgiczny (operacja).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Łączna objętość torbieli w wątrobie przekraczająca 5000 ml.
  • Przewlekła choroba wątroby, która nie jest związana z wielotorbielowatością wątroby.
  • Przeprowadzenie zabiegu odsysania płynu lub operacji w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Stosowanie leków z grupy analogów somatostatyny (leki wpływające na procesy hormonalne i metaboliczne) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Nadwrażliwość, czyli reakcja uczuleniowa, na lek UDCA.
  • Nietolerancja galaktozy, zaburzenia wchłaniania lub niedobór laktazy (brak enzymu pozwalającego trawić cukier mleczny).
  • Ostre zapalenie pęcherzyka żółciowego lub częste napady kolki żółciowej (silny ból brzucha spowodowany zablokowaniem dróg żółciowych).
  • Stosowanie leku tolwaptan w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Zaburzenia czynności nerek, określane jako niski wskaźnik GFR (sposób mierzenia, jak wydajnie nerki filtrują krew) poniżej 30 ml/min/1,73m2.
  • Stosowanie antykoncepcji hormonalnej lub suplementów estrogenu (hormonów żeńskich) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Udział w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Ciąża, karmienie piersią lub sytuacja, w której kobiety w wieku rozrodczym nie stosują skutecznej antykoncepcji (metody zapobiegania ciąży).
  • Wszelkie inne poważne schorzenia, które zdaniem lekarza prowadzącego badania uniemożliwiają bezpieczny udział w projekcie.
  • Odwrzodzenie żołądka lub dwunastnicy.
  • Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z UDCA, takich jak cholestyramina lub wodorotlenek glinu.
  • Stosowanie leku UDCA w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Kwas ursodeoksycholowy jest podawany doustnie w celu sprawdzenia, czy może on pomóc w spowolnieniu rozwoju zmian (cyst) w wątrobie u osób chorych na genetyczne choroby wielotorbielowate narządów.

Co już wiadomo o tej terapii

Kwas ursodeoksycholowy - Jest to lek przyjmowany doustnie, który od lat jest szeroko stosowany i dobrze opisany w literaturze medycznej. Stosuje się go głównie w chorobach wątroby i dróg żółciowych, aby chronić komórki przed uszkodzeniem. Działa on poprzez poprawę przepływu żółci oraz wspieranie regeneracji tkanek, co pomaga spowolnić rozwój zmian chorobowych. Należy on do grupy leków wspomagających działanie kwasów żółciowych.

Badane choroby

Wielotorbielowatość wątrobowo-nerkowa - Jest to grupa chorób genetycznych, które charakteryzują się powstawaniem licznych cyst w narządach wewnętrznych. W przebiegu tego schorzenia w wątrobie oraz nerkach tworzą się puste przestrzenie wypełnione płynem. Z czasem objętość tych cyst w wątrobie i nerkach może stopniowo wzrastać. Proces ten prowadzi do powiększania się objętości obu tych organów. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza systematyczne zmiany w strukturze narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513644-28-00Kod protokołuURSOPOLPlanowana liczba uczestników138 osóbSponsorAsociacion Instituto Biogipuzkoa

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).