W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad ursodeoxycholic acid. Sprawdzają one skuteczność i bezpieczeństwo tego leczenia w różnych grupach pacjentów, m.in. po operacji odwarstwienia siatkówki, po ostrym zapaleniu trzustki związanym z kamieniami żółciowymi oraz w chorobach wątroby. Badania obejmują głównie fazy 2 i 3.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne nad ursodeoxycholic acid obejmują kilka różnych chorób i grup pacjentów. Sprawdzają one m.in. poprawę widzenia po operacji odwarstwienia siatkówki, zmniejszenie nawrotów i powikłań po ostrym zapaleniu trzustki związanym z kamieniami żółciowymi, leczenie cholestatycznego zapalenia wątroby oraz wpływ na objętość torbieli w chorobach wielotorbielowatych. W danych są badania fazy 2 i 3, więc część z nich ocenia skuteczność w większych grupach pacjentów. Najczęściej badania porównują ursodeoxycholic acid z placebo lub z innym leczeniem. Opisywane projekty są zatwierdzone do prowadzenia.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych opisano cztery badania interwencyjne dotyczące ursodeoxycholic acid, wszystkie ze statusem Authorised. Dwa badania są w fazie 3, jedno w fazie 2, a jedno również w fazie 3. Badania te sprawdzają różne zastosowania tego leczenia, dlatego obejmują różne grupy pacjentów i różne wyniki do oceny.
Badanie po operacji odwarstwienia siatkówki
Jedno badanie ocenia neuroprotekcyjne zastosowanie ursodeoxycholic acid jako leczenia wspomagającego po operacji odwarstwienia siatkówki typu rhegmatogenous retinal detachment. Jest to badanie fazy 3 z planowaną liczbą 120 uczestników. Badacze chcą sprawdzić, czy leczenie poprawia powrót widzenia po skutecznej operacji ponownego przylegania siatkówki.
Do badania mają trafiać pacjenci pseudofakijni lub afakijni, czyli osoby po operacji zaćmy z wszczepioną soczewką albo bez naturalnej soczewki oka. Główny wynik badania to różnica w poprawie ostrości wzroku między przed operacją a 3 miesiące po operacji, mierzona skalą EDTRS, i porównywana między grupą leczoną a grupą placebo. W praktyce oznacza to ocenę, czy wzrok po leczeniu wraca lepiej niż bez tego leczenia.
Badanie po ostrym żółciowym zapaleniu trzustki
Drugie badanie analizuje, czy ursodeoxycholic acid może zmniejszyć liczbę nawrotów i powikłań po ostrym żółciowym zapaleniu trzustki. To badanie fazy 3 z planowaną liczbą 332 uczestników i ma charakter wieloośrodkowy, randomizowany oraz podwójnie zaślepiony. Podwójnie zaślepione oznacza, że ani uczestnik, ani zespół badawczy nie wie od razu, kto otrzymuje badane leczenie, a kto porównanie.
Badanie dotyczy osób po pierwszym epizodzie ostrego żółciowego zapalenia trzustki, aż do czasu cholecystektomii albo do 1 roku obserwacji. Główny punkt końcowy obejmuje zgon lub powikłania związane z kamieniami żółciowymi, takie jak kolejny epizod zapalenia trzustki, zapalenie dróg żółciowych, zapalenie pęcherzyka żółciowego, kamienie w przewodzie żółciowym wspólnym lub kolka żółciowa. Celem jest sprawdzenie, czy leczenie zmniejsza ryzyko kolejnych problemów po pierwszym ataku choroby.
Badanie cholestatycznego zapalenia wątroby po immunoterapii
Trzecie badanie porównuje ursodeoxycholic acid z kortykosteroidami w leczeniu cholestatycznego zapalenia wątroby wywołanego inhibitorami punktów kontroli immunologicznej. Jest to badanie fazy 3 z planowaną liczbą 94 uczestników. Badacze chcą ocenić skuteczność obu terapii w ciągu 21 dni.
Główny wynik to odsetek pacjentów, u których nastąpi poprawa o co najmniej 25% w testach czynności wątroby, czyli w fosfatazie alkalicznej i/lub gamma-GT, w stosunku do wartości wyjściowej w dniu 21. To badanie sprawdza więc, czy leczenie szybciej poprawia wyniki badań krwi związane z odpływem żółci i pracą wątroby.
Badanie chorób wielotorbielowatych wątroby i nerek
Czwarte badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo ursodeoxycholic acid jako nowej terapii w hepatorenal polycystic diseases, czyli chorobach wielotorbielowatych obejmujących wątrobę i nerki. To badanie fazy 2 z planowaną liczbą 138 uczestników. W opisie badania zaznaczono także część genetyczną oraz ocenę biomarkerów prognostycznych, czyli wskaźników, które mogą pomagać przewidywać przebieg choroby.
Główny punkt końcowy to absolutna i procentowa zmiana total liver cyst volume (TLCV), czyli całkowitej objętości torbieli w wątrobie, na początku i na końcu leczenia między dwiema grupami. Celem jest sprawdzenie, czy leczenie może spowolnić wzrost torbieli i ograniczyć postęp choroby.
Najważniejsze punkty końcowe i kto może uczestniczyć
W badaniach nad ursodeoxycholic acid mierzone są różne punkty końcowe, czyli konkretne wyniki, które pokazują, czy leczenie działa. W jednym badaniu jest to poprawa widzenia po operacji, w innym liczba zgonów i powikłań po kamicy żółciowej, w kolejnym poprawa testów wątroby, a w czwartym zmiana objętości torbieli w wątrobie.
Udział w każdym badaniu zależy od bardzo konkretnego rozpoznania i sytuacji klinicznej, więc nie wszystkie osoby z podobną chorobą mogą się zakwalifikować. W dostępnych danych nie podano pełnych kryteriów włączenia i wyłączenia, ale opisano główne grupy pacjentów, do których kierowane są badania.