Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności sirolimusu w leczeniu złośliwych malformacji limfatycznych szyjno-twarzowych u pacjentów z niekorzystnym rokowaniem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia malformacji limfatycznych szyjno-twarzowych o złym rokowaniu. Malformacje limfatyczne to nieprawidłowe naczynia limfatyczne, które mogą prowadzić do obrzęków i innych problemów zdrowotnych. W tym badaniu stosowany jest lek o nazwie Rapamune, który zawiera substancję czynną sirolimus. Sirolimus jest lekiem, który może pomóc w zmniejszeniu objętości tych malformacji.

Celem badania jest ocena skuteczności Rapamune w zmniejszaniu objętości malformacji limfatycznych. Badanie będzie trwało kilka miesięcy, a jego uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, w tym MRI (rezonans magnetyczny), aby ocenić zmiany w objętości malformacji. Wyniki będą porównywane po 3 miesiącach od osiągnięcia stabilnego poziomu leczenia, a także po 6 miesiącach i roku od rozpoczęcia terapii.

Podczas badania będą również monitorowane ewentualne działania niepożądane leku. Uczestnicy będą oceniani klinicznie, a zmiany w malformacjach będą dokumentowane za pomocą zdjęć i nagrań wideo. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak sirolimus wpływa na malformacje limfatyczne i czy może być skutecznym sposobem leczenia dla pacjentów z tym schorzeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje Rapamune, roztwór doustny zawierający substancję czynną sirolimus. Lek ten jest stosowany w leczeniu malformacji limfatycznych w okolicy szyjno-twarzowej.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego, w zależności od stanu zdrowia pacjenta i odpowiedzi na leczenie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie postępów

    Po osiągnięciu stabilnego poziomu terapeutycznego, po 3 miesiącach przeprowadzana jest ocena zmniejszenia objętości zmiany chorobowej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).

    Pozytywną odpowiedź na leczenie uznaje się, gdy objętość zmiany zmniejszy się o co najmniej 1/5 początkowej objętości.

  3. Krok 3

    Dalsze oceny

    Kolejne oceny za pomocą MRI są przeprowadzane po 6 miesiącach i 1 roku, aby ocenić postęp leczenia oraz stan pacjenta po zakończeniu terapii.

    Podczas badania systematycznie sprawdzane są znane działania niepożądane, a także przeprowadzana jest kliniczna ocena rozległości zmiany, w tym dokumentacja fotograficzna i wideo.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest poprzez analizę wpływu Rapamune na białka sygnalizacyjne w próbkach komórkowych przed i po leczeniu.

    Dodatkowo, przed i po leczeniu mierzone są czynniki angiogenne w próbkach surowicy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjenci w wieku od 1 do 18 lat, niezależnie od płci, z malformacją limfatyczną w okolicy szyjno-twarzowej, która może mieć formę mikro-torbielowatą lub mieszaną, z jednostronnym lub obustronnym umiejscowieniem nadgnykowym, lub jakąkolwiek formą z rozszerzeniem do śródpiersia.
  • Pacjenci z przewlekłymi objawami bólowymi lub funkcjonalnymi, które mogą powodować trudności w oddychaniu, połykaniu lub mówieniu, z wynikiem CDS poniżej 8.
  • Pacjenci, dla których leczenie lecznicze nie jest możliwe lub wiąże się z dużym ryzykiem funkcjonalnym lub życiowym. Zmiany te obejmują rozprzestrzenienie się na więcej niż połowę ruchomego półjęzyka lub półpodstawy języka, infiltrację więcej niż jednej trzeciej dna jamy ustnej, więcej niż połowę błony śluzowej policzka, jedną trzecią półgardła, krtań, tchawicę, oba przestrzenie nawrotowe, śródpiersie, dół podskroniowy, mięśnie skrzydłowe, struktury wewnątrz kości żuchwy lub szczęki, struktury spojówkowo-powiekowe, struktury wewnątrzstożkowe oczodołu.
  • Wynik Karnofsky'ego (dla pacjentów powyżej 10 lat) lub wynik Lansky'ego (dla pacjentów do 10 lat) powyżej 50%.
  • Funkcje biologiczne w normie: liczba neutrofili co najmniej 1,0 x 109/L, liczba płytek krwi co najmniej 100 x 109/L, hemoglobina co najmniej 8 g/dL, bilirubina całkowita nie więcej niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy, transaminazy poniżej 2,5 razy górnej granicy normy, albumina w surowicy co najmniej 2 g/dL, cholesterol LDL poniżej 160 mg/dL, trójglicerydy poniżej 150 mg/dL, współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) obliczony według wzoru Schwartza powyżej 70 ml/min/1,73 m2.
  • Podpisana świadoma zgoda przez oboje rodziców lub osoby z władzą rodzicielską.
  • Negatywny test ciążowy, jeśli jest wymagany.
  • Osoba objęta systemem ubezpieczeń społecznych.
  • Dla pacjentów, którzy przeszli operację lub skleroterapię: możliwe włączenie, jeśli spełniają powyższe kryteria i minęły co najmniej 2 miesiące od zabiegu. Procedury chirurgiczne, które nie zmieniają obszaru docelowego, takie jak tracheostomia lub gastrostomia, nie wpływają na czas włączenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Pacjenci, którzy przyjmują inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń dotyczących badania.
  • Pacjenci, którzy mieli reakcje alergiczne na składniki leku stosowanego w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Pacjenci z historią nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rapamycyna to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu malformacji limfatycznych w okolicy szyjno-twarzowej, które mają złe rokowania. Celem badania jest sprawdzenie, czy stosowanie rapamycyny prowadzi do zmniejszenia objętości tych zmian o co najmniej 1/5 ich początkowej wielkości po trzech miesiącach od osiągnięcia stabilnego poziomu terapeutycznego.

Co już wiadomo o tej terapii

Rapamycyna – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie jest badany w kontekście leczenia złośliwych malformacji limfatycznych w okolicach szyi i twarzy. W literaturze medycznej rapamycyna jest znana jako środek immunosupresyjny, a jej działanie polega na hamowaniu mTOR, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie objętości malformacji limfatycznych. Rapamycyna jest klasyfikowana jako inhibitor mTOR, co oznacza, że wpływa na szlaki sygnałowe związane z wzrostem i proliferacją komórek.

Badane choroby

Malformacje limfatyczne szyjno-twarzowe – Są to wrodzone nieprawidłowości naczyń limfatycznych, które prowadzą do powstawania torbieli lub mas w okolicach szyi i twarzy. Mogą być obecne już przy urodzeniu lub rozwijać się w dzieciństwie. Zmiany te mogą powodować obrzęk, deformacje oraz problemy z oddychaniem lub połykaniem, w zależności od ich lokalizacji i wielkości. Często są miękkie w dotyku i mogą zmieniać rozmiar w odpowiedzi na infekcje lub urazy. W niektórych przypadkach mogą prowadzić do powikłań, takich jak infekcje lub krwawienia. Zmiany te są zazwyczaj diagnozowane za pomocą badań obrazowych, takich jak ultrasonografia czy rezonans magnetyczny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517769-17-00Kod protokołu2012_67Planowana liczba uczestników28 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Lille

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).