Badanie skuteczności sonidegibu u pacjentów z zespołem Gorlina i sporadycznym rakiem podstawnokomórkowym w stadium IIb.

To jest badanie II fazy dotyczące leku sonidegib u pacjentów z zespołem Gorlina (również zwanym zespołem brodawczakowatego raka podstawnokomórkowego skóry) oraz u pacjentów ze sporadycznym rakiem podstawnokomórkowym skóry w stadium IIb według klasyfikacji EADO. Zespół Gorlina to rzadka choroba genetyczna, która powoduje rozwój wielu nowotworów skóry zwanych rakami podstawnokomórkowymi, podczas gdy sporadyczny rak podstawnokomórkowy skóry to najczęstszy typ nowotworu skóry, który może wystąpić u każdego człowieka. Stadium IIb oznacza bardzo dużą liczbę guzów (powyżej 10 zwykłych lub powyżej 5 złożonych), które są trudne do leczenia standardowymi metodami takimi jak operacja czy radioterapia.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy nowy schemat dawkowania leku sonidegib będzie lepiej tolerowany przez pacjentów przy zachowaniu skuteczności leczenia. Sonidegib to lek, który blokuje sygnały powodujące wzrost komórek nowotworowych w tym typie raka skóry. Badanie ma na celu określenie, czy mniej pacjentów będzie musiało przerwać leczenie z powodu działań niepożądanych przy zastosowaniu nowego schematu dawkowania.

Badanie trwa łącznie 40 tygodni i składa się z dwóch etapów. W pierwszym etapie, przez 16 tygodni, pacjenci otrzymują sonidegib codziennie. Następnie, przez kolejne 24 tygodnie, stosowany jest pulsowy schemat dawkowania, co oznacza, że lek jest podawany z przerwami, a nie codziennie. Podczas całego badania lekarze będą regularnie monitorować stan zdrowia pacjentów, oceniać skuteczność leczenia poprzez badanie guzów oraz sprawdzać jakość życia pacjentów za pomocą specjalnych kwestionariuszy. Ten nowy sposób dawkowania ma na celu zmniejszenie działań niepożądanych przy jednoczesnym utrzymaniu skuteczności w kontrolowaniu choroby.