Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu efanesoctocogu alfa na aktywność fizyczną i zdrowie stawów u pacjentów z ciężką hemofilią A w wieku 12 lat i starszych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężką postacią hemofilii A, co jest chorobą, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku czynnika krzepnięcia VIII. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie efanesoctocog alfa, który jest podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły. Lek ten jest w formie proszku, który rozpuszcza się w płynie przed podaniem. Celem badania jest ocena zmian w aktywności fizycznej i zdrowiu stawów u pacjentów leczonych tym lekiem przez 24 miesiące.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać efanesoctocog alfa raz w tygodniu. Badanie ma na celu obserwację, jak regularne stosowanie tego leku wpływa na codzienną aktywność fizyczną oraz stan stawów. Uczestnicy będą monitorowani przez cały okres badania, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie i samopoczucie. Badanie potrwa 24 miesiące, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak ten lek może pomóc osobom z hemofilią A.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje świadomą zgodę na udział.

    Pacjent musi być w wieku co najmniej 12 lat i mieć zdiagnozowaną ciężką postać hemofilii A.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Pacjent przechodzi szkolenie z zakresu samodzielnego podawania leku efanesoctocog alfa w formie dożylnej w domu.

    Pacjent otrzymuje urządzenie do monitorowania aktywności fizycznej, które będzie używane przez cały okres badania.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje efanesoctocog alfa raz w tygodniu przez okres 24 miesięcy.

    Lek jest w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań i podawany jest dożylnie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent regularnie raportuje swoją aktywność fizyczną oraz ewentualne krwawienia za pomocą dostarczonego urządzenia i aplikacji na smartfonie lub tablecie.

    Co 12 miesięcy oceniana jest zmiana w poziomie aktywności fizycznej oraz stan stawów pacjenta.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 24 miesiącach pacjent kończy udział w badaniu.

    Oceniane są zmiany w aktywności fizycznej oraz zdrowiu stawów w porównaniu do stanu początkowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć podawać sobie lek efanesoctocog alfa dożylnie w domu.
  • Kobieta może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji podczas okresu badania i do wizyty kontrolnej. Muszą również mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent lub jego prawny opiekun musi podpisać i datować zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. W przypadku dzieci należy uzyskać zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką postać hemofilii A, co oznacza bardzo niski poziom czynnika VIII (<1 IU/dL).
  • Pacjent musi być wcześniej leczony z powodu hemofilii A za pomocą dowolnego dostępnego na rynku rekombinowanego lub osoczopochodnego czynnika VIII przez co najmniej 150 dni leczenia.
  • Pacjent musi otrzymywać profilaktyczne leczenie przez co najmniej 12 miesięcy przed zapisaniem się do badania. Jeśli stosował lek emicizumab, musi go odstawić co najmniej 26 tygodni przed zapisaniem się do badania.
  • Pacjent musi mieć udokumentowane dane dotyczące leczenia profilaktycznego przez 12 miesięcy przed badaniem oraz dane dotyczące epizodów krwawienia przez 6 miesięcy przed wizytą początkową.
  • Pacjent musi mieć liczbę płytek krwi wynoszącą co najmniej 100 000 komórek/µL podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent, który jest pozytywny na obecność przeciwciał HIV, musi mieć liczbę limfocytów CD4 powyżej 200 komórek/mm3 i poziom wirusa poniżej 400 kopii/mL. Wyniki te muszą być udokumentowane w ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym lub podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do ukończenia szkolenia z obsługi elektronicznego dziennika badania i korzystania z niego na swoim smartfonie lub tablecie przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do korzystania z urządzenia do śledzenia aktywności (fitbit) dostarczonego przez sponsora w celu mierzenia aktywności fizycznej i tętna.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej hemofilii A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 do 4 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efanesoctocog alfa to lek stosowany w leczeniu pacjentów z ciężką hemofilią A. Jest to białko, które pomaga w krzepnięciu krwi, co jest szczególnie ważne dla osób z hemofilią, ponieważ ich krew nie krzepnie prawidłowo. W tym badaniu klinicznym pacjenci otrzymują ten lek raz w tygodniu, aby ocenić, jak wpływa on na ich aktywność fizyczną i zdrowie stawów przez okres 24 miesięcy.

Co już wiadomo o tej terapii

Efanesoctocog alfa – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu hemofilii A. Obecnie znajduje się w fazie 3b badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów przed wprowadzeniem na rynek. Główne wskazania terapeutyczne obejmują profilaktyczne leczenie pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, aby poprawić ich aktywność fizyczną i zdrowie stawów. Działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika krzepnięcia VIII, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować spontanicznie lub po urazach. Krwawienia te mogą dotyczyć stawów, mięśni oraz narządów wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów ze stawami i ograniczenia ruchomości. Regularne monitorowanie i odpowiednia profilaktyka mogą pomóc w zarządzaniu objawami i zmniejszeniu ryzyka powikłań.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500275-31-00Kod protokołuSobi.BIVV001-001Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).