Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu luspaterceptu na poprawę metabolizmu tlenu w mózgu u pacjentów z beta-talasemią niewymagającą transfuzji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną beta-talasemią, która nie wymaga regularnych transfuzji krwi. Jest to rodzaj niedokrwistości, czyli stanu, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. W badaniu używany jest lek o nazwie luspatercept, który ma na celu poprawę poziomu hemoglobiny we krwi. Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen do różnych części ciała.

Celem badania jest sprawdzenie, czy luspatercept może poprawić przepływ krwi i dotlenienie mózgu u pacjentów z beta-talasemią. Przepływ krwi i dotlenienie mózgu będą oceniane za pomocą badania MRI, czyli rezonansu magnetycznego, który pozwala na uzyskanie szczegółowych obrazów wnętrza ciała. Badanie będzie trwało około 27 tygodni, a uczestnicy będą regularnie poddawani różnym testom, w tym badaniom krwi i echokardiografii, czyli badaniu serca za pomocą ultradźwięków.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać luspatercept w formie zastrzyków. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, czyli substancję, która nie zawiera aktywnego leku. Badanie ma na celu ocenę, czy luspatercept jest skuteczny w poprawie zdrowia pacjentów z beta-talasemią, którzy nie potrzebują regularnych transfuzji krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, poziom hemoglobiny (Hb) poniżej 10,0 g/dL oraz ograniczona liczba transfuzji krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 24 tygodni.

    Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji od początku badania do 30 dni po ostatniej dawce leku. Mężczyźni muszą stosować barierowe metody antykoncepcji w tym samym okresie.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek Reblozyl (luspatercept) jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnie.

    Celem jest poprawa metabolizmu tlenu w mózgu u pacjentów z beta-talasemią niewymagającą transfuzji.

  3. Krok 3

    Badania i pomiary

    Podstawowym celem jest pomiar mózgowego wskaźnika metabolicznego tlenu (CMRO2) za pomocą techniki MRI.

    Pomiar przepływu krwi w mózgu (CBF) oraz echokardiografia przezklatkowa w celu oceny prędkości przepływu przez zastawkę trójdzielną (TRV) są wykonywane na początku badania i po 27 tygodniach.

    Analizy laboratoryjne krwi są przeprowadzane co trzy tygodnie do 27 tygodnia, obejmując poziom hemoglobiny, liczbę leukocytów i płytek krwi oraz ocenę funkcji nerek i wątroby.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 1 stycznia 2025 roku.

    Wyniki badań i pomiarów zostaną poddane analizie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć beta-talasemię niezależną od transfuzji. To rodzaj choroby krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek.
  • Poziom hemoglobiny (Hb), czyli białka w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen, musi wynosić 10,0 g/dL lub mniej na podstawie średniego poziomu Hb z 24 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi mieć 18 lat lub więcej.
  • Pacjent nie może mieć więcej niż 5 transfuzji jednostek czerwonych krwinek w ciągu 24 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować bardzo skuteczne metody antykoncepcji od początku badania do 30 dni po ostatniej dawce leku. Mężczyźni muszą być gotowi do stosowania barierowych metod antykoncepcji w tym samym okresie.
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu. Oznacza to, że pacjent lub jego prawny opiekun musi przeczytać i podpisać formularz zgody, a pacjent musi wyrazić zgodę na udział.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które miały przeszczep narządu, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają choroby psychiczne, które mogą wpływać na ich zdolność do zrozumienia badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu poprawę metabolizmu tlenu w mózgu u pacjentów z talasemią niewymagającą transfuzji. Lek ten działa poprzez korekcję anemii, co może prowadzić do zwiększenia poziomu hemoglobiny i poprawy perfuzji oraz utlenowania mózgu.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie jest badany w kontekście poprawy metabolizmu tlenu w mózgu u pacjentów z talasemią niewymagającą transfuzji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie anemii związanej z beta-talasemią. Mechanizm działania luspaterceptu polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący erytropoezę.

Badane choroby

Beta-talasemia niezależna od transfuzji – Jest to genetyczna choroba krwi, w której organizm produkuje mniej hemoglobiny niż normalnie. Hemoglobina jest białkiem w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen. W tej postaci talasemii pacjenci nie wymagają regularnych transfuzji krwi, ale mogą doświadczać anemii o różnym nasileniu. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie, bladość skóry i problemy z oddychaniem. Choroba może prowadzić do powiększenia śledziony i wątroby oraz problemów z kośćmi. W miarę postępu choroby mogą wystąpić komplikacje związane z niedoborem tlenu w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-504908-28-01Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorAmsterdam UMC Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).