Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu omaveloxolonu na funkcje mitochondriów u pacjentów z ataksją Friedreicha

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na ataksję Friedreicha, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na zdolność ruchu i koordynację. Celem badania jest sprawdzenie, jak lek o nazwie omaveloxolone wpływa na działanie mitochondriów, czyli małych części wewnątrz komórek, które produkują energię dla organizmu. Naukowcy chcą sprawdzić, czy podawanie tego leku może zmienić określone substancje w organizmie, które służą jako wskaźniki działania leczenia.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować lek Skyclarys w formie kapsułek do połknięcia. Uczestnicy będą poddawani obserwacji, aby sprawdzić poziom różnych substancji w komórkach, takich jak lipofuscyna, czyli barwnik gromadzący się w tkankach, oraz innych białek i cząsteczek odpowiedzialnych za procesy wewnątrzkomórkowe. Porównanie wyników osób otrzymujących lek z osobami nieleczonymi pozwoli na ustalenie, czy te zmiany w organizmie mogą służyć jako wiarygodne narzędzie do oceny skuteczności terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Przyjmowanie leku skyclarys w dawce 150 mg w formie twardych kapsułek do połknięcia, co jest częścią badania nad wpływem substancji omaweloksolon na organizm

  2. Krok 2

    Pierwszy etap obserwacji

    Kontynuowanie leczenia i monitorowanie zmian w biomarkerach mitochondrialnych, czyli specjalnych wskaźnikach w komórkach, które pozwalają ocenić pracę mitochondriów (części komórki odpowiedzialnych za wytwarzanie energii), do osiągnięcia 6 miesiąca trwania badania

  3. Krok 3

    Drugi etap obserwacji

    Kontynuowanie przyjmowania leku i monitorowanie poziomu wskaźników takich jak lipofuscyna (barwnik gromadzący się w komórkach) oraz białek pink1, ulk1, bnip3l, tfeb, lc3, p62, gpx4, slc7a11 oraz 4-hne do osiągnięcia 12 miesiąca trwania badania

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby chore na ataksję Friedreicha, czyli rzadką chorobę genetyczną, u której potwierdzono obecność zmian w genach.
  • Pacjenci z ataksją Friedreicha mogą być zarówno osoby poruszające się samodzielnie, jak i te, które wymagają pomocy w poruszaniu się.
  • Osoby zdrowe, które nie mają żadnych chorób ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego (czyli mózgu, rdzenia kręgowego lub nerwów).
  • Udział w badaniu mogą wziąć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
  • Wiek uczestnika musi wynosić co najmniej 18 lat.
  • Osoby muszą być zdolne i chętne do współpracy podczas trwania badania.
  • Warunkiem koniecznym jest podpisanie formularza świadomej zgody, czyli dokumentu, w którym pacjent potwierdza, że zrozumiał zasady badania i dobrowolnie bierze w nim udział.
  • Kobiety oraz mężczyźni w wieku rozrodczym muszą zgadzać się na stosowanie wysoce skutecznych metod zapobiegania ciąży (takich jak tabletki hormonalne, wkładka maciczna lub powstrzymanie się od współżycia) w trakcie leczenia oraz przez co najmniej miesiąc po ostatniej dawce leku.
  • Pacjenci powinni zostać zapisani do badania najlepiej przed rozpoczęciem przyjmowania leku omaweloksolonu.
  • Osoby, które już zaczęły przyjmować omaweloksolon, mogą wziąć udział w badaniu, pod warunkiem że posiadają dokumentację pobrania krwi sprzed rozpoczęcia leczenia, dokładną datę rozpoczęcia terapii oraz że próbka krwi została pobrana w ramach standardowej opieki medycznej lub zatwierdzonego badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie wyraziły zgody na udział w badaniu.
  • Pacjenci, u których występuje nadwrażliwość, czyli silna reakcja alergiczna, na lek o nazwie omaveloxolone lub na jakiekolwiek substancje pomocnicze (składniki, które pomagają w produkcji lub podawaniu leku) znajdujące się w preparacie Skyclarys.
  • Osoby z grupy zdrowych ochotników, które mają ryzyko genetyczne wystąpienia choroby (chodzi o osoby będące nosicielami zmian w genach, na przykład zdrowych rodziców lub rodzeństwo pacjentów).
  • Osoby zmagające się z nadużywaniem toksycznych substancji, takich jak narkotyki lub alkohol.
  • Osoby cierpiące na inne choroby układu nerwowego (np. chorobę Alzheimera lub Parkinsona), które mogłyby wpłynąć na wiarygodność wyników badania.
  • Pacjenci, u których istnieją przeciwwskazania do stosowania leku omaveloxolone, czyli sytuacje medyczne opisane w oficjalnych dokumentach medycznych, które sprawiają, że przyjmowanie tego leku jest niewskazane lub niebezpieczne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Skyclarys to lek przyjmowany doustnie, który ma na celu poprawę pracy mitochondriów, czyli małych części wewnątrz komórek, które wytwarzają energię dla organizmu. W tym badaniu sprawdza się, jak ten lek wpływa na funkcjonowanie tych struktur u osób cierpiących na ataksję Friedreicha.

Co już wiadomo o tej terapii

Skyclarys - Ten lek podawany jest doustnie w formie twardych kapsułek, które należy połknąć. Jest to nowoczesny, zarejestrowany preparat stosowany w leczeniu ataksji Friedreicha, czyli rzadkiej choroby układu nerwowego. Substancja ta działa na poziomie komórkowym poprzez aktywację specjalnego białka, które pomaga chronić komórki przed uszkodzeniami i wspiera ich prawidłową energię. Lek ten należy do grupy substancji wpływających na procesy obronne organizmu i funkcjonowanie mitochondriów.

Badane choroby

Ataksja Friedreicha - Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy. Postępuje ona poprzez stopniowe uszkadzanie komórek odpowiedzialnych za przesyłanie sygnałów w organizmie. Prowadzi to do zaburzeń kontroli ruchu oraz problemów z koordynacją ciała. Z czasem zmiany mogą obejmować również inne funkcje organizmu. Proces ten ma charakter postępujący i dotyczy głównie układu nerwowego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523881-26-00Kod protokołuMITO-FAPlanowana liczba uczestników65 osóbSponsorFakultni Nemocnice V Motole

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).