Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie długoterminowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność watikwinonu u pacjentów z ataksją Friedreicha, którzy wcześniej przyjmowali ten lek

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy długoterminowego stosowania leku vatiquinone (znanego również jako PTC743) u pacjentów z ataksją Friedreicha. Ataksja Friedreicha jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na układ nerwowy i powoduje problemy z koordynacją ruchową, równowagą oraz mówieniem. Lek podawany jest w formie kapsułek przyjmowanych doustnie.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku vatiquinone u osób, które wcześniej już przyjmowały ten lek w ramach innych badań klinicznych. W trakcie badania oceniane będą różne aspekty funkcjonowania organizmu, w tym stabilność postawy, sprawność kończyn górnych i dolnych oraz funkcje opuszkowe (związane z mówieniem i przełykaniem).

Podczas badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym, które obejmują obserwację stanu zdrowia, badania laboratoryjne, pomiary funkcji życiowych oraz elektrokardiografię (EKG). Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 200 mg, a całkowita dawka w okresie leczenia może wynieść do 1200 mg. Przewidywany czas trwania leczenia to 36 miesięcy.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie watychinon w formie kapsułek do przyjmowania doustnego.

    Badanie jest przeznaczone dla pacjentów z ataksją Friedreicha, którzy wcześniej przyjmowali watychinon w ramach innych badań klinicznych.

  2. Krok 2

    Okres przyjmowania leku

    Badanie będzie trwało do końca grudnia 2027 roku.

    W trakcie badania konieczne jest stosowanie skutecznej metody antykoncepcji do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku.

    Mężczyźni uczestniczący w badaniu nie mogą oddawać nasienia w trakcie badania oraz przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    W trakcie badania będą regularnie przeprowadzane następujące badania kontrolne:

    - kontrola zdarzeń niepożądanych

    - badania laboratoryjne

    - pomiary funkcji życiowych

    - badania EKG (elektrokardiogram)

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Podczas badania będzie oceniana zmiana w skali mFARS, która obejmuje:

    - stabilność w pozycji stojącej

    - funkcjonowanie kończyn górnych

    - funkcjonowanie kończyn dolnych

    - funkcje opuszkowo-rdzeniowe

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być wcześniejszym uczestnikiem badania klinicznego leku watychinon w leczeniu ataksji Friedreicha i bezpośrednio przejść do obecnego badania
  • Pacjenci w wieku produkcyjnym (zarówno kobiety jak i mężczyźni) muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku lub wizycie kończącej, taką jak:
    • implanty
    • środki do wstrzykiwania
    • plastry antykoncepcyjne
    • tabletki antykoncepcyjne
    • metody barierowe
    • wkładki wewnątrzmaciczne
    • Mężczyźni uczestniczący w badaniu nie mogą być dawcami nasienia podczas trwania badania oraz przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku lub wizycie kończącej
    • Jeśli nie są stosowane inne metody antykoncepcji, wymagana jest podwójna metoda barierowa (prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym)
    • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie był wcześniej leczony lekiem watychinon
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest w wieku poniżej 6 lat
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma potwierdzonego rozpoznania ataksji Friedreicha (choroba genetyczna wpływająca na układ nerwowy)
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli cierpi na poważne choroby współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli przyjmuje leki, które mogłyby wchodzić w interakcję z badanym lekiem
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w stanie przestrzegać procedur badania lub regularnie stawiać się na wizyty kontrolne
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu (lub w przypadku osób młodszych - brak zgody opiekuna prawnego)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vatiquinone to lek eksperymentalny, który jest badany w leczeniu ataksji Friedreicha - rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na układ nerwowy. Lek ten działa jako przeciwutleniacz i ma na celu ochronę komórek nerwowych przed uszkodzeniem. Vatiquinone może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby i spowolnić jej postęp poprzez wspomaganie funkcjonowania mitochondriów - struktur komórkowych odpowiedzialnych za wytwarzanie energii.

Co już wiadomo o tej terapii

Vatiquinone - Eksperymentalny lek badany w leczeniu ataksji Friedreicha, podawany w formie doustnej. Jest to związek należący do grupy chinonów, który działa jako modulator procesów energetycznych w mitochondriach komórkowych, co może pomóc w łagodzeniu objawów tej rzadkiej choroby neurologicznej. Substancja znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów, którzy wcześniej byli już leczeni tym preparatem. Lek ten wzbudza nadzieje w środowisku medycznym ze względu na potencjalne działanie neuroprotekcyjne i możliwość spowolnienia postępu choroby u osób z ataksją Friedreicha.

Badane choroby

Ataksja Friedreicha – Postępująca choroba genetyczna, która wpływa głównie na układ nerwowy i serce. Charakteryzuje się stopniowym pogorszeniem koordynacji ruchowej, szczególnie widocznym podczas chodzenia. Pierwsze objawy najczęściej pojawiają się w okresie dojrzewania i obejmują problemy z utrzymaniem równowagi oraz niezborność ruchową. Choroba powoduje również trudności w mówieniu, osłabienie mięśni i zaburzenia czucia. W miarę postępu choroby pacjenci mogą doświadczać problemów z wykonywaniem codziennych czynności wymagających precyzji ruchowej. Ataksja Friedreicha jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516505-23-00Kod protokołuPTC743-NEU-003e-FAPlanowana liczba uczestników134 osobySponsorPTC Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).