Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu optymalizacji dawki fludarabiny fosforanu na przeżycie wolne od zdarzeń u dzieci i młodych dorosłych z b-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiego nowotworu krwi, w którym nieprawidłowo rosną niedojrzałe limfocyty B, określany jako B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia. Choroba występuje najczęściej u dzieci i młodych dorosłych i często nawraca po wcześniejszych terapiach. W ramach badania stosuje się nowoczesną metodę immunologiczną zwaną CAR T cell therapy, polegającą na modyfikacji własnych komórek odpornościowych pacjenta w celu zwalczania komórek nowotworowych. Przed podaniem zmodyfikowanych komórek pacjenci otrzymują chemioterapię – lek fludarabine phosphate, który tymczasowo zmniejsza liczbę istniejących komórek odpornościowych, co zwiększa skuteczność terapii.

Celem badania jest ocena, czy precyzyjne dopasowanie dawki fludarabine phosphate przed infuzją zmodyfikowanych komórek może wydłużyć okres, w którym pacjenci pozostają wolni od choroby. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej standardową dawkę lub do grupy, w której dawka jest ustalana tak, aby osiągnąć określony poziom leku we krwi.

Po zapisaniu do badania pacjenci przechodzą proces zmniejszania liczby limfocytów (lymphodepletion) przy użyciu leku, a następnie otrzymują infuzję zmodyfikowanych komórek. Następnie są regularnie obserwowani przez kilka miesięcy pod kątem nawrotu nowotworu, wystąpienia objawu zwanego B-cell aplasia (czasowa nieobecność zdrowych limfocytów B, co świadczy o działaniu terapii) oraz ewentualnych działań niepożądanych. Kontrole i zbieranie danych kontynuowane są przez około rok, aby ocenić stan zdrowia i jakość życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Po dołączeniu do badania zostaje przydzielony do jednej z dwóch grup: standardowego lub docelowego schematu fludarabine przed podaniem CAR T cell infusion.

    Przed pierwszą dawką odbywa się podstawowa ocena stanu zdrowia, w tym badania laboratoryjne i obrazowe, aby potwierdzić spełnienie kryteriów udziału.

  2. Krok 2

    Podawanie <b>fludarabine phosphate</b>

    Fludarabine phosphate podawany jest dożylnie (przez wenę) w dawce 40 mg/m2.

    Lek podaje się codziennie w określonym czasie przed CAR T cell infusion, zgodnie z protokołem badania.

    Każda infuzja odbywa się w warunkach monitorowanych przez personel medyczny, aby sprawdzić ewentualne reakcje organizmu.

  3. Krok 3

    Infuzja <b>CAR T cell infusion</b>

    Po zakończeniu podawania fludarabine następuje jednorazowa infuzja zmodyfikowanych komórek CAR T.

    Procedura odbywa się w szpitalu pod stałą kontrolą parametrów życiowych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie do <b>day 28</b>

    W ciągu pierwszych 28 dni po infuzji CAR T cell infusion regularnie wykonywane są badania krwi oraz ocena kliniczna.

    Sprawdzane są m.in. reakcje immunologiczne, ewentualne objawy toksyczności oraz odpowiedź nowotworu.

    Na tym etapie ocenia się również, czy wystąpiła odpowiedź leczenia (brak progresji choroby).

  5. Krok 5

    Monitorowanie do <b>day 180</b>

    Po day 28 kontrole są kontynuowane co kilka tygodni aż do 180 dnia od infuzji.

    Badane są zdarzenia niepożądane, w tym ciężkie reakcje zapalne, zaburzenia krwi oraz infekcje.

    Ocenia się także trwałość odpowiedzi leczenia i poziom B-cell aplazji (brak komórek B).

  6. Krok 6

    Dalsze obserwacje do <b>1 year</b>

    Po upływie 180 dni kontrole odbywają się okresowo aż do pierwszej rocznicy od infuzji CAR T cell infusion.

    Monitorowane są długoterminowe efekty terapii, w tym przetrwanie wolne od zdarzeń (efs) oraz jakość życia pacjenta.

    Zebrane dane służą do oceny skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego schematu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Diagnoza B-ALL (ostra limfoblastyczna białaczka limfocytów B) oraz kwalifikacja do otrzymania leku tisagenlecleucel dostępnego komercyjnie.
  • Waga większa niż 9 kg w momencie badania wstępnego.
  • Wystarczająca funkcja wątroby: poziom bilirubiny w surowicy ≤ 2 mg/dL (chyba że jest to wrodzona, nieszkodliwa podwyższona wartość) oraz enzymy wątrobowe AST i ALT poniżej 5‑krotności górnej granicy normy dla wieku (chyba że podwyższenie wynika z choroby nowotworowej).
  • Wystarczająca funkcja nerek: szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m², obliczany według wzoru Schwartza.
  • Wystarczająca funkcja serca: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 50 % oceniona metodą scyntygrafii MUGA, ekokardiografii lub rezonansu magnetycznego serca w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Wystarczająca funkcja płuc: nasycenie tlenem (pomiar pulse oximetry) ≥ 90 % przy oddychaniu powietrzem atmosferycznym.
  • Dobra kondycja ogólna: dla osób w wieku ≥ 16 lat – wynik ECOG ≤ 1 lub skala Karnofsky > 60 %; dla dzieci <16 lat – skala Lansky > 60 %.
  • Wiek spełniający kryteria badania (pacjenci pediatryczni i młodzi dorośli, zazwyczaj od 2 lat).
  • Gotowość do udziału w badaniu oraz podpisanie pisemnej zgody przez rodziców lub opiekunów prawnych, a także wyrażenie zgody przez pacjenta, jeśli jest to wymagane prawnie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Posiadanie znanej natychmiastowej lub opóźnionej reakcji alergicznej lub niezwykłej wrażliwości na leki używane w badaniu (takie jak fludarabina, cyklofosfamid) lub ich podobne substancje.
  • Jeżeli przygotowany lek tisagenlecleucel (terapia komórkowa) jest poza specyfikacją, czyli nie spełnia wymagań jakościowych, pacjent nie może wziąć udziału w badaniu.
  • Posiadanie poważnego, aktywnego i niekontrolowanego zakażenia, potwierdzonego objawami klinicznymi, badaniami obrazowymi (np. RTG) lub wynikami laboratoryjnymi (np. posiewy krwi, test PCR wykrywający DNA lub RNA patogenów).
  • Brak możliwości uzyskania świadomej zgody od pacjenta lub jego rodzica/opiekuna, lub niemożność przestrzegania ustalonego planu leczenia.
  • Kobiety będące w ciąży lub karmiące piersią (laktujące).
  • Posiadanie innych niekontrolowanych, objawowych chorób, które mogą utrudniać uczestnictwo w badaniu, w tym np. infekcje, poważne problemy psychiatryczne lub trudne sytuacje społeczne, które według lekarza zwiększają ryzyko dla pacjenta.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fludarabine jest lekiem podawanym dożylnie przed przeszczepem komórek CAR‑T. Działa ono na układ odpornościowy, redukując liczbę istniejących limfocytów (tzw. lymphodeplekcja). Dzięki temu organizm staje się bardziej podatny na przyjęcie i rozrost wprowadzonych komórek CAR‑T, co może zwiększyć skuteczność leczenia. W tym badaniu fludarabine jest badane w dwóch wariantach – standardowym i dostosowanym do indywidualnych potrzeb pacjenta – aby sprawdzić, który z nich daje lepsze przeżycie bez nawrotu choroby. CAR T‑cell therapy, czyli terapia komórkami CAR‑T, polega na pobraniu od pacjenta własnych limfocytów T, zmodyfikowaniu ich w laboratorium tak, aby rozpoznawały specyficzne białka na komórkach nowotworowych (w tym przypadku na komórkach B‑ALL), a następnie podaniu ich z powrotem do organizmu. Zmodyfikowane komórki zaczynają atakować i niszczyć nowotworowe komórki B‑limfocytarne. W badaniu wszystkie uczestniczące osoby otrzymują tę terapię po przygotowawczym leczeniu fludarabinem, a celem jest ocena, jak różne schematy podawania fludarabiny wpływają na skuteczność i bezpieczeństwo terapii CAR‑T.

Co już wiadomo o tej terapii

Fludarabine phosphate - Podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań lub infuzji dożylnie. Fludarabin fosforan jest zatwierdzonym lekiem, szeroko opisanym w literaturze onkologicznej. Stosuje się go przede wszystkim w leczeniu ostrej białaczki limfocytowej B‑komórkowej, gdzie działa jako analog nukleozydu, wchodząc do komórek i hamując syntezę DNA, co zatrzymuje podział komórek nowotworowych. Należy do grupy leków przeciwmetabolizujących, czyli analogów purynowych.

Badane choroby

Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B - Jest to nowotwór krwi, w którym nieprawidłowo rosną i gromadzą się niedojrzałe limfocyty B w szpiku kostnym i krwi. Choroba rozpoczyna się zwykle od niewielkiego zwiększenia liczby tych komórek, które z czasem mogą przejąć kontrolę nad produkcją zdrowych komórek krwi. W miarę postępu, może dochodzić do zmniejszenia liczby czerwonych krwinek, płytek oraz prawidłowych białych komórek, co objawia się zmęczeniem, łatwym siniaczeniem i częstymi infekcjami. Przebieg choroby charakteryzuje się stopniowym narastaniem liczby nieprawidłowych komórek i ich rozprzestrzenianiem się w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523096-34-00Kod protokołuINFLUENCEPlanowana liczba uczestników110 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).