Badanie wpływu semaglutide jako dodatku do sulfonyluryny na poziom glukozy u pacjentów z HNF1A‑MODY i HNF4A‑MODY

Zapisanie się i wstępne badania

Po zapisaniu się do badania podpisuje się formularz zgody i przeprowadza się podstawowe badania, takie jak pomiar glukozy we krwi, hbA1c oraz waga.

Pacjent otrzymuje informacje o przebiegu badania, w tym o konieczności samodzielnego podawania leku podskórnie i noszenia czujnika CGM.

Przypisanie do grupy i instrukcje dotyczące iniekcji

Następnie losowo przydziela się pacjenta do grupy otrzymującej semaglutide lub grupy otrzymującej placebo.

Przydzielona grupa określa, czy będzie podawany lek w dawce 0,25 mg (początkowo) lub odpowiednik placebo 0,37 ml, a także jak prawidłowo wykonać iniekcję podskórną raz w tygodniu.

Rozpoczęcie terapii – pierwsza dawka

Pierwsza dawka podawana jest w wyznaczonym dniu tygodnia, najczęściej w domu, przy użyciu wstrzykiwacza jednorazowego.

W przypadku semaglutide początkowa dawka wynosi 0,25 mg, a w grupie placebo podaje się 0,37 ml roztworu.

Faza zwiększania dawki (uptitration)

Przez kolejne 10 tygodni dawka semaglutide jest stopniowo zwiększana do 0,5 mg, przy czym podanie odbywa się raz w tygodniu.

Grupa placebo otrzymuje analogiczny schemat zwiększania objętości, aby zachować podwójne ślepe badanie.

W tym okresie pacjent obserwuje ewentualne działania niepożądane i zgłasza je w ramach regularnych kontaktów telefonicznych lub elektronicznych.

Faza utrzymania

Po osiągnięciu maksymalnej dawki (0,5 mg semaglutide lub odpowiadająca objętość placebo) następuje faza utrzymania trwająca 6 tygodni.

Dawka pozostaje stała i jest podawana raz w tygodniu w tym samym dniu.

Pacjent kontynuuje samodzielne podawanie leku i obserwuje swoje samopoczucie.

Monitorowanie glikemii przy użyciu CGM

Podczas ostatnich dwóch tygodni każdej fazy (zarówno po fazie zwiększania, jak i po fazie utrzymania) pacjent nosi czujnik CGM, który ciągle mierzy poziom glukozy we krwi.

Dane z czujnika są zapisywane i później analizowane w celu oceny średniej glikemii, zmienności oraz czasu w docelowym przedziale 3,9‑10 mmol/l.

Wizyty kontrolne i pomiary laboratoryjne

Na koniec każdej fazy (po 10 tygodniach i po 16 tygodniach) pacjent przychodzi na wizytę kontrolną, podczas której pobierane są próbki krwi do oznaczenia hbA1c, glukozy na czczo oraz peptydu C‑peptydowego.

Dodatkowo mierzy się wagę, wskaźnik masy ciała (BMI), stosunek obwodu talii do wzrostu oraz masę tłuszczu w organizmie.

Wyniki te służą do oceny skuteczności leku oraz ewentualnych różnic między grupą semaglutide a grupą placebo.

Przejście do drugiej interwencji (cross‑over)

Po zakończeniu pierwszego okresu leczenia pacjent może zostać poproszony o zmianę leku – osoby, które otrzymały semaglutide, przechodzą na placebo, a odwrotnie.

Następnie powtarzane są kroki od 3 do 7, aby porównać wyniki przy obu lekach w tej samej grupie pacjentów.

Zakończenie badania

Po zakończeniu drugiej interwencji pacjent uczestniczy w ostatniej wizycie, podczas której odczytuje się ostateczne wyniki badań i usuwa się czujnik CGM.

Wszystkie zebrane dane są analizowane, a pacjent otrzymuje podsumowanie swojego udziału w badaniu.