Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność venglustat w leczeniu bólu neuropatycznego i brzusznego u pacjentów w wieku od 16 lat z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Choroba Fabry'ego jest rzadką chorobą genetyczną, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać pewnych tłuszczów. W badaniu klinicznym oceniana jest skuteczność leku o nazwie venglustat w tabletkach w leczeniu bólu neuropatycznego (bólu związanego z uszkodzeniem nerwów) oraz bólu brzucha u osób z chorobą Fabry'ego.

Celem badania jest sprawdzenie, czy venglustat może zmniejszyć dolegliwości bólowe u pacjentów w wieku 16 lat i starszych, którzy nie byli wcześniej leczeni lub nie otrzymywali żadnego leczenia przez co najmniej 6 miesięcy. W trakcie badania pacjenci będą przyjmować tabletki venglustatu lub placebo przez okres 12 miesięcy.

Podczas badania pacjenci będą regularnie oceniać nasilenie swoich objawów, szczególnie bólu w kończynach górnych i dolnych oraz bólu brzucha. Lekarze będą również monitorować bezpieczeństwo leczenia poprzez regularne badania, w tym badania okulistyczne i ocenę stanu psychicznego pacjentów. Badanie będzie prowadzone w sposób, w którym ani pacjent, ani lekarz nie będą wiedzieć, czy podawany jest lek czy placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do grupy otrzymującej lek venglustat lub placebo (tabletki bez substancji aktywnej).

    Badanie będzie trwało 12 miesięcy, podczas których ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Będziesz przyjmować tabletki doustnie zgodnie z zaleconym schematem.

    Lek lub placebo będzie podawany w postaci tabletek 6 mg lub 15 mg.

  3. Krok 3

    Ocena bólu po 6 miesiącach

    Po 6 miesiącach zostanie przeprowadzona pierwsza ocena zmian w odczuwaniu najbardziej dokuczliwego objawu.

    Oceniane będą: ból neuropatyczny kończyn górnych, ból neuropatyczny kończyn dolnych lub ból brzucha.

  4. Krok 4

    Ocena końcowa po 12 miesiącach

    Po 12 miesiącach zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności leczenia.

    Podczas badania będą również monitorowane: poziom globotriaosylosfingozyny we krwi, częstość stosowania leków przeciwbólowych, występowanie biegunki, zmęczenie.

    Zostanie przeprowadzone badanie okulistyczne oraz ocena stanu psychicznego.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane.

    W określonych terminach będzie mierzone stężenie leku we krwi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 16 lat lub starsi z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego
  • Pacjenci, którzy nigdy nie byli leczeni lub nie otrzymywali żadnego zatwierdzonego lub eksperymentalnego leczenia choroby Fabry'ego przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Średni wynik ≥3 punktów (w skali gdzie 0 = brak objawów, 10 = najgorsze wyobrażalne objawy) w ocenie najbardziej dokuczliwego objawu według pacjenta (spośród: bólu neuropatycznego kończyn górnych, bólu neuropatycznego kończyn dolnych lub bólu brzucha), mierzony za pomocą kwestionariusza FD PRO podczas badania przesiewowego
  • Stosowanie podwójnej metody antykoncepcji przez uczestników obu płci; kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią; mężczyźni nie mogą być dawcami nasienia
  • Masa ciała minimum 30 kg
  • Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 16 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby, które są obecnie leczone lub otrzymywały leczenie w kierunku choroby Fabry'ego w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Pacjenci z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo uczestnika
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami funkcji nerek lub wątroby
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na składniki badanego leku lub podobne substancje
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Venglustat jest lekiem eksperymentalnym, który jest badany w leczeniu choroby Fabry'ego. Jest to doustny lek, który ma na celu zmniejszenie bólu neuropatycznego (bólu związanego z uszkodzeniem nerwów) oraz bólu brzucha u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Lek działa poprzez zmniejszanie gromadzenia się szkodliwych substancji w organizmie, które są charakterystyczne dla tej choroby. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku 16 lat i starszych, którzy nigdy wcześniej nie byli leczeni lub nie otrzymywali leczenia przez co najmniej 6 miesięcy.

Co już wiadomo o tej terapii

Venglustat – Eksperymentalny lek doustny badany w leczeniu choroby Fabry'ego, należący do grupy inhibitorów syntazy glukozyloceramidu (GCS). Jest to substancja, która działa poprzez zmniejszenie produkcji szkodliwych złogów glikosfingolipidów w komórkach organizmu, które są charakterystyczne dla choroby Fabry'ego. Lek jest obecnie w fazie III badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność w łagodzeniu bólu neuropatycznego i brzusznego u pacjentów z chorobą Fabry'ego w wieku 16 lat i starszych. Venglustat reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu tej rzadkiej choroby genetycznej, oferując potencjalną alternatywę dla pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni lub przerwali leczenie na co najmniej 6 miesięcy.

Badane choroby

Choroba Fabry’ego - Choroba Fabry'ego jest rzadką, genetyczną chorobą spowodowaną niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy A. Jest to schorzenie należące do grupy chorób lizosomalnych, które wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza określone tłuszcze. W wyniku tego defektu, w różnych narządach i tkankach gromadzą się szkodliwe substancje tłuszczowe, zwane globotriaozyloceramidami. Choroba zwykle objawia się piekącym bólem w dłoniach i stopach, zmniejszoną zdolnością do pocenia się, charakterystycznymi czerwonymi wykwitami skórnymi oraz bólami brzucha. Z czasem dochodzi do stopniowego odkładania się złogów tłuszczowych w różnych narządach, w tym w nerkach, sercu i naczyniach krwionośnych. Choroba Fabry'ego dziedziczy się w sposób sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że występuje głównie u mężczyzn, choć kobiety również mogą być dotknięte tą chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511990-31-00Kod protokołuEFC17045 - PERIDOTPlanowana liczba uczestników124 osobySponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).