Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji riliprubartu u pacjentów z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (choroba zimnych aglutynin)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej, a dokładniej choroby zimnych aglutynin. Jest to schorzenie, w którym układ odpornościowy atakuje własne czerwone krwinki, co prowadzi do ich niszczenia. W badaniu stosowany jest lek o nazwie riliprubart (kod: SAR445088), który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów z chorobą zimnych aglutynin, którzy byli wcześniej leczeni tym lekiem lub nigdy go nie otrzymywali.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać wielokrotne dawki riliprubartu. Badanie ma na celu monitorowanie wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić podczas leczenia. Dodatkowo, będą oceniane zmiany w poziomach różnych substancji we krwi, takich jak bilirubina, hemoglobina i inne wskaźniki związane z układem odpornościowym. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Badanie jest planowane na dłuższy okres, aby dokładnie ocenić wpływ leku na pacjentów z chorobą zimnych aglutynin. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zdrowia i reakcji na leczenie. Wyniki badania pomogą zrozumieć, jak riliprubart wpływa na pacjentów w dłuższej perspektywie czasowej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR445088 u pacjentów z chorobą zimnych aglutynin.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek SAR445088 jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie, w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są różne parametry zdrowotne, takie jak poziom bilirubiny, hemoglobiny, dehydrogenazy mleczanowej oraz liczba retikulocytów.

    Badane są również poziomy układu dopełniacza oraz obecność przeciwciał przeciwko SAR445088.

  4. Krok 4

    Ocena działań niepożądanych

    Podczas badania rejestrowana jest liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane związane z leczeniem.

    Wszelkie działania niepożądane są dokładnie analizowane w celu oceny bezpieczeństwa leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w dniu 18 września 2028 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być poproszeni o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

16 kryteriów

  • Pacjenci muszą być dorośli, czyli mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjenci muszą mieć chorobę zwaną zimną aglutyniną (CAD).
  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni lekiem SAR445088, muszą spełniać następujące warunki:
    • Spełnili kryteria udziału w poprzednim badaniu tego leku.
    • Zostali pomyślnie zapisani i ukończyli dawkowanie w poprzednim badaniu tego leku.
    • Zakończyli procedury końcowe w poprzednim badaniu tego leku.
    • Według oceny lekarza, mieli korzystny profil korzyści do ryzyka po otrzymaniu leku SAR445088.
    • Pacjenci, którzy nigdy nie byli leczeni lekiem SAR445088, muszą spełniać następujące warunki, aby potwierdzić diagnozę CAD:
      • Przewlekła hemoliza (rozpad czerwonych krwinek).
      • Pozytywny wynik testu bezpośredniego testu antyglobulinowego (DAT).
      • Silnie pozytywny wynik DAT dla C3d.
      • Wysoki poziom zimnych aglutynin (CAg) w temperaturze 4°C.
      • Poziom IgG DAT wynoszący 1+ lub mniej.
      • Poziom hemoglobiny wynoszący 10 g/dL lub mniej.
      • Podwyższony poziom bilirubiny, który nie jest spowodowany chorobą wątroby.
      • Pacjenci muszą mieć udokumentowane szczepienia przeciwko bakteriom otoczkowym, wykonane w ciągu pięciu lat przed zapisaniem się do badania i co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem dawkowania.
      • Pacjenci muszą stosować podwójne metody antykoncepcji. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią, a mężczyźni nie mogą oddawać nasienia.
      • Pacjenci muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną nie mogą brać udziału w badaniu. Jest to stan, w którym układ odpornościowy atakuje własne czerwone krwinki, co prowadzi do ich zniszczenia.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje osoby dorosłe i starsze.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby należące do grupy wrażliwej, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SAR445088 to lek badany w ramach długoterminowego badania dotyczącego jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z chorobą zimnych aglutynin. Celem badania jest ocena, jak pacjenci reagują na wielokrotne dawki tego leku, zarówno ci, którzy byli już wcześniej leczeni SAR445088, jak i ci, którzy nigdy wcześniej go nie otrzymywali.

Co już wiadomo o tej terapii

SAR445088 – Lek ten jest podawany w formie zastrzyków i stosowany w leczeniu choroby zimnych aglutynin, która jest rodzajem autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z tą chorobą, którzy byli wcześniej leczeni SAR445088 lub nigdy nie byli nim leczeni. Mechanizm działania leku polega na modulacji układu odpornościowego, co pomaga zmniejszyć niszczenie czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna – Jest to choroba, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy własne czerwone krwinki, prowadząc do ich przedwczesnego rozpadu. W wyniku tego procesu dochodzi do zmniejszenia liczby czerwonych krwinek, co może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, bladość skóry, duszność czy przyspieszone bicie serca. Choroba może mieć różne formy, w tym postać związaną z zimnymi aglutyninami, gdzie objawy nasilają się w niskich temperaturach. Przebieg choroby może być przewlekły lub epizodyczny, z okresami zaostrzeń i remisji. W niektórych przypadkach może dojść do powiększenia śledziony lub wątroby. Choroba jest uważana za rzadką i może wymagać specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-510210-68-00Kod protokołuLTS16637Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorBioverativ USA Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).