Ocena skuteczności i bezpieczeństwa metforminy u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Rozpoczęcie badania

Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa metforminy w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).

Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

Przydział do grupy badawczej

Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca metforminę lub grupa otrzymująca placebo.

Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

Podawanie leku

Uczestnik przyjmuje metforminę w postaci tabletek rozpuszczalnych o dawce 500 mg doustnie.

Lek jest przyjmowany zgodnie z zaleceniami lekarza przez okres 12 miesięcy.

Wizyty kontrolne

Uczestnik bierze udział w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których oceniana jest funkcja mięśniowa za pomocą skali MFM-32 (Motor Function Measure).

Wizyty odbywają się na początku badania, po 6 miesiącach oraz po 12 miesiącach.

Ocena bezpieczeństwa

Podczas całego okresu badania, przez 12 miesięcy, monitorowane są wszelkie poważne działania niepożądane związane z przyjmowaniem metforminy.

Ocena skuteczności

Skuteczność metforminy jest oceniana na podstawie zmian w funkcji mięśniowej, funkcji lokomotorycznej, siły chwytu ręki, siły chwytu kciuka i palca wskazującego, funkcji serca, funkcji oddechowej oraz jakości życia.

Oceny te są dokonywane na początku badania, po 6 miesiącach oraz po 12 miesiącach.

Zakończenie badania

Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu badania, uczestnik bierze udział w końcowej wizycie, podczas której dokonuje się ostatecznej oceny wyników badania.