Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Ocena skuteczności i tolerancji efgartigimodu jako wczesnego leczenia u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z uogólnioną miastenią. Jest to choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i zmęczenie. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie efgartigimod alfa, znany również jako Vyvgart. Lek ten jest podawany w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu przez kroplówkę.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny i dobrze tolerowany jest efgartigimod alfa jako wczesne leczenie dla pacjentów z uogólnioną miastenią. Badanie będzie oceniać, jak lek wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjentów, używając specjalnej skali do oceny aktywności życiowych związanych z miastenią. Pacjenci będą otrzymywać lek w połączeniu z typowym leczeniem, takim jak prednizon, który jest rodzajem sterydu.

Przebieg badania obejmuje kilka wizyt, podczas których będą oceniane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak poziom przeciwciał i ogólne samopoczucie. Wyniki będą porównywane na różnych etapach, aby zobaczyć, jak szybko i w jakim stopniu pacjenci reagują na leczenie. Badanie ma na celu zrozumienie, jak szybko lek zaczyna działać i jak wpływa na jakość życia pacjentów z miastenią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, potwierdzona diagnoza uogólnionej miastenii, oraz brak wcześniejszego leczenia immunosupresyjnego (z wyjątkiem kortykosteroidów).

  2. Krok 2

    Badanie przesiewowe

    Przeprowadzane są badania wstępne, w tym test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym oraz ocena stanu zdrowia pacjenta.

    Pacjent musi uzyskać co najmniej 5 punktów w skali MG-ADL, z czego ponad 50% punktów dotyczy objawów nieokularowych.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek efgartigimod alfa w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Lek podawany jest w cyklach, a jego działanie oceniane jest na podstawie skali MG-ADL oraz innych wskaźników.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne odbywają się w tygodniach 4, 6, 8, 16 i 28, podczas których oceniane są wyniki w skali MG-ADL oraz inne parametry zdrowotne.

    Monitorowane są poziomy przeciwciał anty-AChR oraz globalne poziomy IgG.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dodatkowych ocenach w celu analizy długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i mogą być zarówno kobietami, jak i mężczyznami.
  • Diagnoza miastenii gravis musi być potwierdzona przez neurologa z doświadczeniem w tej chorobie. Oznacza to, że pacjent ma objawy sugerujące miastenię gravis oraz pozytywne przeciwciała anty-AChR lub badanie elektrofizjologiczne sugerujące zaburzenie połączenia nerwowo-mięśniowego.
  • Pacjenci muszą być w klasie II, III lub IV według klasyfikacji Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) podczas wizyty przesiewowej.
  • Pacjenci muszą mieć 5 lub więcej punktów na skali MG-ADL, z czego więcej niż 50% punktów dotyczy objawów innych niż oczne.
  • Pacjenci nie mogą wcześniej otrzymywać leczenia immunosupresyjnego na miastenię gravis, z wyjątkiem kortykosteroidów, które będą stosowane podczas badania (pacjenci nieleczeni wcześniej).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas przesiewu, muszą stosować antykoncepcję podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku oraz zgodzić się na nieoddawanie komórek jajowych w tym samym okresie.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji i nieoddawanie nasienia do końca badania (i/lub do 90 dni po ostatniej infuzji leku).
  • Pacjenci muszą podpisać formularz świadomej zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej. To choroba, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie.
  • Osoby, które nie mają przeciwciał anty-AChR. To specyficzne białka, które mogą wpływać na funkcjonowanie mięśni.
  • Osoby, które nie są w stanie wykonywać codziennych czynności z powodu miastenii rzekomoporaźnej. To oznacza, że choroba nie wpływa na ich codzienne życie w sposób, który można zmierzyć za pomocą specjalnej skali.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla tego badania.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, co oznacza, że mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z udziałem w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod to lek badany w celu oceny jego skuteczności i tolerancji jako wczesnego leczenia u pacjentów z uogólnioną miastenią. Miastenia to choroba, która powoduje osłabienie mięśni. Efgartigimod ma na celu poprawę codziennego funkcjonowania pacjentów poprzez zmniejszenie objawów choroby. Lek działa poprzez wpływ na układ odpornościowy, co może pomóc w zmniejszeniu ataków na mięśnie.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Efgartigimod jest lekiem podawanym dożylnie, który jest badany jako wczesne leczenie dla pacjentów z uogólnioną miastenią. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i tolerancja są oceniane w kontekście tej choroby. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z miastenią, którzy mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny. Mechanizm działania efgartigimodu polega na zmniejszaniu poziomu patogennych przeciwciał poprzez wpływ na receptory FcRn, co może prowadzić do poprawy objawów miastenii. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory acetylocholiny w mięśniach, co prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować opadanie powiek, podwójne widzenie, trudności w mówieniu, połykaniu oraz osłabienie mięśni kończyn. Choroba może postępować stopniowo, z okresami zaostrzeń i remisji. Osłabienie mięśni może nasilać się po wysiłku fizycznym i poprawiać po odpoczynku. W miarę postępu choroby, objawy mogą obejmować coraz większą liczbę mięśni, co może wpływać na codzienne funkcjonowanie pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516015-24-00Kod protokołuHUB-MGEFG-001Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorBellvitge University Hospital

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).