Badanie bezpieczeństwa i działania efpegerglukagonu u dzieci w wieku 2 lat i starszych z wrodzonym hiperinsulinizmem
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na wrodzonym hiperinsulinizmie, rzadkim schorzeniu, w którym organizm produkuje zbyt dużo insuliny, prowadząc do niskiego poziomu cukru we krwi. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie HM15136, podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowany wrodzony hiperinsulinizm z utrzymującą się hipoglikemią, doświadczając co najmniej 3 epizodów niskiego poziomu cukru we krwի tygodniowo, mimo standardowego leczenia. Dzieci w wieku 12 lat i starsze powinny być na stabilnym leczeniu lekami takimi jak diazoksyd lub analogi somatostatyny przez co najmniej 3 miesiące przed przystąpieniem do badania. Dzieci w wieku 2-11 lat powinny być na stabilnym leczeniu diazoksydem lub oktreotypem przez co najmniej 1 miesiąc. Poziom HbA1c, który jest miarą kontroli cukru we krwi, musi być niższy niż 7%. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 60 dni po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych, pacjenci planujący operację w okresie badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać procedur badania, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, pacjenci z określonymi schorzeniami serca, osoby z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi oraz pacjenci z historią określonych zaburzeń psychicznych.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji HM15136, a także zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek w czasie. Badanie będzie również monitorować, jak leczenie wpływa na częstość epizodów niskiego poziomu cukru we krwi u uczestników. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno badacze, jak i uczestnicy wiedzą, że podawany jest HM15136.
Badany lek: HM15136 jest podawany przez wstrzyknięcia podskórne przez okres 8 tygodni. Jest to lek badany pod kątem jego potencjału w pomaganiu osobom z wrodzonym hiperinsulinizmem poprzez modulowanie wydzielania insuliny w celu utrzymania prawidłowego poziomu cukru we krwi.
Badanie ersodetugu u pacjentów z niekontrolowanym niskim poziomem cukru we krwi spowodowanym wysokim poziomem insuliny związanym z guzem
Badanie prowadzone w: Holandia, Francja
To badanie dotyczy hiperinsulinizmu związanego z guzami, stanu, w którym guzy powodują nadmierną produkcję insuliny, prowadząc do niskiego poziomu cukru we krwi. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku ersodetug, gdy jest dodawany do standardowych metod leczenia u osób, których hipoglikemia nie jest odpowiednio kontrolowana przez obecne terapie.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat i być w stanie wyrazić pisemną zgodę. Muszą mieć zdiagnozowany guz powodujący zbyt dużą ilość insuliny w organizmie, potwierdzony badaniami laboratoryjnymi. Stan musi być trudny do kontrolowania za pomocą standardowych metod leczenia. Pacjenci muszą doświadczać co najmniej 3 epizodów hipoglikemii tygodniowo, gdzie poziom glukozy we krwi spada poniżej 54 mg/dl lub epizodów wymagających pomocy innych osób z powodu dezorientacji lub objawów fizycznych. Oczekiwana długość życia musi wynosić co najmniej 3 miesiące. Status sprawności ECOG musi wynosić 2 lub lepiej. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży lub karmić piersią i muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby z hipoglikemią, która nie jest spowodowana hiperinsulinizmem związanym z guzem. Wykluczone są osoby z hipoglikemią, która jest odpowiednio kontrolowana obecnym leczeniem. Nie kwalifikują się pacjenci z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać wyniki badania lub zagrażać bezpieczeństwu. Wykluczone są osoby przyjmujące leki mogące wchodzić w interakcje z ersodetugiem, osoby ze znanymi alergiami na ersodetug lub jego składniki, kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę, osoby uczestniczące ostatnio w innych badaniach klinicznych oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Badanie ma formę randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania fazy 3, porównującego ersodetug z placebo. Badacze będą monitorować, jak często uczestnicy doświadczają epizodów niskiego poziomu cukru we krwi i jak ciężkie są te epizody. Badanie będzie śledzić zmiany w epizodach hipoglikemii i mierzyć poziomy glukozy we krwi poprzez regularne badania.
Badany lek: Ersodetug (znany również jako RZ358) to przeciwciało monoklonalne anty-receptora insulinowego. Jest podawany dożylnie jako dodatek do standardowej terapii przez około 8 tygodni podczas głównego okresu leczenia. Po ukończeniu głównego okresu uczestnicy mogą kwalifikować się do fazy przedłużenia z otwartą etykietą.
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa dasiglukagonu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i skuteczności leczenia zwanego dasiglukagonem u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem. Lek jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań przy użyciu specjalnego urządzenia zwanego pompą insulinową Accu-Chek Spirit Combo, które pomaga dostarczać lek w kontrolowany sposób.
Kryteria włączenia: Dziecko musi ukończyć leczenie w badaniu ZP4207-17103 lub ZP4207-17109. Oczekuje się, że dziecko będzie nadal miało pozytywną ocenę korzyści i ryzyka dla leczenia dasiglukagonem, co oznacza, że leczenie prawdopodobnie będzie bardziej pomocne niż szkodliwe. Jeśli dziecko to dziewczynka, która może zajść w ciążę, musi mieć negatywny test ciążowy na początku badania. Aktywne seksualnie dziewczęta i ich partnerzy muszą stosować akceptowalną antykoncepcję lub unikać aktywności seksualnej od rozpoczęcia badania do 30 dni po ostatniej dawce leku. Dziecko musi być w stanie i chętne do przestrzegania procedur badania. Po otrzymaniu informacji o badaniu dziecko musi wyrazić zgodę, jeśli jest to wymagane, a jeden lub oboje rodzice lub opiekun muszą wyrazić podpisaną zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem.
Kryteria wykluczenia: Nie określono szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostępnych informacjach, ale typowo obejmują one inne poważne schorzenia, niezdolność do przestrzegania procedur badania oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania badanego leku.
Cel badania: Celem badania jest ocena, jak bezpieczny jest dasiglukagon przy długotrwałym stosowaniu u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem. Uczestnicy otrzymają dasiglukagon przez małą rurkę umieszczoną pod skórą, która jest podłączona do pompy insulinowej. Badanie będzie monitorować dzieci pod kątem wszelkich działań niepożądanych i tego, jak dobrze leczenie pomaga w zarządzaniu poziomem cukru we krwi. Badanie będzie również analizować, ile dodatkowego cukru należy podawać przez rurkę do leczenia niskiego poziomu cukru we krwi oraz czas ewentualnych koniecznych operacji związanych z trzustką.
Badany lek: Dasiglukagon jest podawany jako infuzja podskórna i jest obecnie oceniany w badaniach klinicznych pod kątem jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności dla dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem. Należy do klasy farmakologicznej agoniści receptora glukagonu, które pomagają podnieść poziom cukru we krwi, stymulując wątrobę do uwalniania zmagazynowanej glukozy.
Badanie RZ358 w leczeniu wrodzonego hiperinsulinizmu u pacjentów
Badanie prowadzone w: Dania, Niemcy, Francja, Grecja, Bułgaria, Hiszpania
To badanie kliniczne koncentruje się na wrodzonym hiperinsulinizmie, który powoduje niski poziom cukru we krwi lub hipoglikemię z powodu nadmiernej produkcji insuliny. Badanie oceni leczenie zwane RZ358, które jest rodzajem leku znanego jako przeciwciało monoklonalne. Ten lek jest zaprojektowany do celowania i blokowania receptora insulinowego, potencjalnie pomagając w zarządzaniu poziomem cukru we krwi u pacjentów z tym schorzeniem.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę, a jeśli dotyczy, także zgodę (dla nieletnich). Wiek powinien wynosić od 3 miesięcy do 45 lat w momencie kwalifikacji. Musi być potwierdzona kliniczna diagnoza wrodzonego hiperinsulinizmu, z lub bez znanej przyczyny genetycznej. Pacjenci nie osiągnęli odpowiedniej kontroli poziomu cukru we krwi pomimo próby standardowych metod leczenia dostępnych lokalnie. Uczestnicy doświadczają co najmniej 3 epizodów hipoglikemii (poniżej 70 mg/dl lub 3,9 mmol/l) tygodniowo, mierzone przez samokontrole lub oceniane przez lekarza badającego. Dodatkowo muszą mieć średni dzienny czas z niskim poziomem cukru we krwi wynoszący co najmniej 8% podczas monitorowanego okresu kwalifikacji. USG wątroby przy kwalifikacji nie może wykazywać znaczących problemów. Kobiety mogące zajść w ciążę muszą mieć negatywny test ciążowy w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci uczestniczący ostatnio w innym badaniu klinicznym, osoby z alergiami na lek badany lub jego składniki, pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub instrukcji, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, pacjenci z określonymi schorzeniami serca, osoby z ciężkimi problemami nerek lub wątroby, pacjenci przyjmujący leki mogące zakłócać lek badany oraz osoby z historią określonych schorzeń zdrowia psychicznego.
Cel badania: Badanie trwa 24 tygodnie, podczas których częstość epizodów niskiego poziomu cukru we krwi będzie monitorowana. Pomoże to ustalić, czy RZ358 może zmniejszyć liczbę epizodów hipoglikemii doświadczanych przez pacjentów. Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione badanie porównujące RZ358 z placebo. Uczestnicy będą ściśle monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych lub zmian w ich zdrowiu poprzez regularne kontrole, badania krwi i inne oceny.
Badany lek: RZ358 jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest podawany bezpośrednio do żyły przez wstrzyknięcie. Jest obecnie badany w badaniach klinicznych i nie jest jeszcze powszechnie dostępny w praktyce medycznej. Głównym zastosowaniem RZ358 jest leczenie hipoglikemii u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem. Na poziomie molekularnym RZ358 działa poprzez blokowanie efektów insuliny na jej receptorze, pomagając zapobiegać niebezpiecznie niskim poziomom cukru we krwi. Jest klasyfikowany jako środek przeciwhipoglikemiczny.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące hiperinsulinizmu, koncentrujące się zarówno na wrodzonym hiperinsulinizmie, jak i hiperinsulinizmie związanym z guzami. Badania prowadzone są głównie w krajach europejskich, z zauważalną koncentracją w Niemczech, gdzie realizowane są 3 z 4 badań.
Badania testują różne podejścia terapeutyczne. HM15136 i dasiglukagon są oceniane specyficznie u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem, podczas gdy RZ358 jest badany w szerszej grupie wiekowej od niemowląt do dorosłych. Ersodetug jest jedynym lekiem testowanym specyficznie dla hiperinsulinizmu związanego z guzami u dorosłych.
Wszystkie badania koncentrują się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków w zmniejszaniu częstości i nasilenia epizodów hipoglikemii. Większość badań wykorzystuje zaawansowane metody monitorowania poziomu glukozy, w tym ciągły monitoring glukozy, aby dokładnie ocenić wpływ leczenia. Badania mają różną długość, od 8 tygodni do 24 tygodni głównego okresu leczenia, z możliwością przedłużenia w niektórych przypadkach.
Te badania kliniczne reprezentują ważny postęp w rozwoju nowych opcji leczenia dla pacjentów z hiperinsulinizmem, szczególnie dla tych, którzy nie osiągnęli odpowiedniej kontroli glikemii przy standardowych terapiach.
Francja
