Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ersodetugu u pacjentów z niedostatecznie kontrolowaną hipoglikemią spowodowaną hiperinsulinizmem związanym z guzem

Rozpoczęcie badania

Badanie kliniczne rozpoczyna się po zakwalifikowaniu pacjenta i podpisaniu świadomej zgody na udział. Aby zakwalifikować się do badania, musisz mieć ukończone 18 lat i zdiagnozowany guz z objawami hiperinsulinizmu związanego z guzem (nadmierne wydzielanie insuliny przez guz).

Kwalifikacja do badania wymaga potwierdzenia, że doświadczasz średnio co najmniej 3 epizodów hipoglikemii (niskiego poziomu cukru we krwi) tygodniowo poniżej 54 mg/dl lub epizodów wymagających pomocy innych osób z powodu zaburzeń świadomości.

Przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania zespół medyczny oceni Twój stan zdrowia, w tym spodziewaną długość życia (minimum 3 miesiące) oraz stan sprawności według skali ECOG (nie wyższy niż 2).

Randomizacja i przydział do grupy leczenia

Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupy otrzymującej ersodetug (lek badany) lub grupy otrzymującej placebo (substancję, która wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej).

Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani Ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

Podawanie leku badanego

Lek badany ersodetug lub placebo będzie podawany w formie wlewu dożylnego (kroplówki).

Lek będzie podawany jako dodatek do standardowego leczenia, które już otrzymujesz z powodu hipoglikemii.

Dokładny schemat dawkowania, częstotliwość i czas trwania leczenia będą monitorowane przez zespół badawczy zgodnie z protokołem badania.

Monitorowanie poziomu glukozy

Podczas badania będziesz regularnie mierzyć poziom glukozy we krwi za pomocą glukometru (SMBG).

W określonych okresach badania będziesz również korzystać z ciągłego monitorowania glukozy (CGM), które polega na noszeniu małego urządzenia mierzącego poziom cukru w płynie tkankowym.

Wszystkie epizody hipoglikemii (poziom glukozy poniżej 54 mg/dl lub 3 mmol/l) oraz sytuacje, gdy potrzebujesz pomocy z powodu objawów niskiego cukru, będą dokładnie rejestrowane.

Główna faza badania

Główna faza leczenia będzie trwała 8 tygodni, podczas których regularnie odwiedzasz ośrodek badawczy na wizyty kontrolne.

W trakcie tych wizyt personel medyczny będzie oceniał Twój stan zdrowia, przeprowadzał badania laboratoryjne, EKG, USG wątroby oraz badanie fizykalne.

Głównym celem jest ocena, o ile zmniejszy się liczba epizodów hipoglikemii w porównaniu do okresu przed rozpoczęciem badania.

Pacjenci hospitalizowani

Jeśli jesteś pacjentem hospitalizowanym z powodu niekontrolowanej hipoglikemii i wymagasz dożylnego podawania glukozy lub żywienia pozajelitowego przez co najmniej 3 dni, możesz zostać włączony do otwartej fazy badania.

W trakcie badania będzie monitorowana ilość podawanej dożylnie glukozy oraz czas potrzebny do całkowitego odstawienia wlewu glukozy po rozpoczęciu podawania leku badanego.

Przedłużona faza badania

Po zakończeniu głównej 8-tygodniowej fazy badania, możesz mieć możliwość kontynuowania leczenia w przedłużonej fazie otwartej (OLE).

W tej fazie wszyscy uczestnicy otrzymują lek ersodetug (nie placebo).

Podczas przedłużonej fazy badania będą nadal oceniane długoterminowe efekty leczenia, bezpieczeństwo i tolerancja leku.

Będą również analizowane zmiany w standardowym leczeniu hipoglikemii, takie jak zmniejszenie lub zwiększenie dawek leków.

Zakończenie udziału w badaniu

Po zakończeniu udziału w badaniu (czy to po głównej fazie, czy po fazie przedłużonej) odbędziesz wizytę końcową, podczas której zostanie przeprowadzona pełna ocena Twojego stanu zdrowia.

Przez co najmniej 3 miesiące po otrzymaniu ostatniej dawki leku badanego, kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni, których partnerki są w wieku rozrodczym, muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji.