Badanie krizotynibu w leczeniu ciężkiej nerwiakowłókniakowatości typu 2 u dzieci, które nie kwalifikują się do operacji lub radioterapii
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne skupia się na nerwiakowłókniakowatości typu 2 (NF-2), genetycznym schorzeniu prowadzącym do wzrostu guzów w układzie nerwowym. Choć guzy są zazwyczaj niezłośliwe, mogą powodować poważne problemy zdrowotne, zwłaszcza u dzieci. Badanie testuje lek o nazwie krizotynib, przyjmowany w postaci kapsułek.
Kryteria włączenia: Do badania kwalifikują się dzieci w wieku od 4 do 15 lat z rozpoznaniem NF-2, które mają wieloogniskowe guzy w ośrodkowym lub obwodowym układzie nerwowym. Dziecko musi być w stanie połknąć całą tabletkę. Wymagane są badania rezonansu magnetycznego pokazujące stały wzrost guza (powyżej 10% wzrostu objętości w ciągu 4-12 miesięcy). Dzieci powinny mieć prawidłową funkcję układu krwiotwórczego, nerek i wątroby, z przewidywaną długością życia powyżej roku i stabilnym stanem neurologicznym.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie są dziećmi, nie mają NF-2, nie mogą przejść oceny radiologicznej lub nie są w stanie przyjmować krizotynibu.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy krizotynib może pomóc w stabilizacji lub zmniejszeniu guzów u dzieci z ciężką NF-2, które nie mogą przejść operacji lub radioterapii. Badanie będzie monitorować zmiany w rozmiarze guzów za pomocą technik obrazowania przez okres do 60 dni leczenia, z obserwacją przez co najmniej sześć miesięcy po zakończeniu terapii.
Badany lek: Krizotynib to inhibitor kinazy tyrozynowej, przyjmowany doustnie w kapsułkach o dawce 250 mg i 200 mg. Działa poprzez hamowanie specyficznych białek zaangażowanych we wzrost i przeżycie komórek nowotworowych.
Badanie obrazowe z 89Zr-bewacyzumabem do przewidywania efektów leczenia u pacjentów z schwannomatozą związaną z NF2
Badanie prowadzone w: Holandia
Badanie koncentruje się na nerwiakowłókniakowatości typu 2, szczególnie na guzach zwanych schwannomami przedsionkowymi, które mogą prowadzić do utraty słuchu. Testowanym leczeniem jest 89Zr-bewacyzumab, specjalna forma leku używana do wizualizacji guzów za pomocą skanu PET/CT.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzone rozpoznanie NF2 zgodnie z określonymi kryteriami, oraz dostarczyć pisemną świadomą zgodę. Muszą mieć co najmniej jednego mierzalnego schwannoma przedsionkowego (powyżej 0,4 ml) w badaniu rezonansem magnetycznym i kwalifikować się do leczenia bewacyzumabem.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niemający schwannomatozy związanej z NF2, osoby poza określonym zakresem wiekowym oraz należące do populacji szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy skan PET/CT z 89Zr-bewacyzumabem może przewidzieć, jak dobrze pacjenci z NF2 będą reagować na leczenie bewacyzumabem. Uczestnicy przejdą skan przed rozpoczęciem leczenia, a następnie będą monitorowani pod kątem poprawy słuchu lub zmian w rozmiarze guzów.
Badany lek: Bewacyzumab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które hamuje czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF), zmniejszając wzrost naczyń krwionośnych zaopatrujących guzy.
Badanie trametynibu u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i objawowymi nerwiakami splotowatymi
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie dotyczy nerwiakowłókniakowatości typu 1, genetycznego schorzenia prowadzącego do rozwoju guzów wzdłuż nerwów. Badanie koncentruje się na nerwiaków splotowatych, które mogą powodować znaczne objawy i komplikacje. Testowanym lekiem jest trametynib, przyjmowany w postaci tabletek powlekanych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć nerwiakowłókniakowatość typu 1 z nerwiakami splotowatymi, prawidłową funkcję krwi, wątroby i nerek. Muszą być w wieku co najmniej 18 lat z poziomem sprawności Karnofsky'ego 70% lub wyższym. Wymagany jest co najmniej jeden mierzalny guz o wielkości minimum 3 cm. Pacjenci muszą być w stanie połykać leki doustne, a kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niemający NF1, dzieci poniżej 3 lat oraz osoby z populacji szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest określenie, czy trametynib może zmniejszyć rozmiar nerwiaków splotowatych o co najmniej 20%, mierzonych za pomocą analizy objętościowej rezonansem magnetycznym. Badanie będzie również oceniać zmiany w natężeniu bólu i jakości życia.
Badany lek: Trametynib to inhibitor MEK, podawany doustnie w tabletkach o dawce 0,5 mg, który działa poprzez hamowanie białka MEK w szlaku wzrostu i podziału komórek.
Badanie selumetynibu u dorosłych z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi
Badanie prowadzone w: Francja, Polska, Włochy, Niemcy, Hiszpania
Badanie skupia się na nerwiakowłókniakowatości typu 1 powodującej powstawanie niezłośliwych guzów zwanych nerwiakami splotowatymi, które są objawowe i nie można ich usunąć operacyjnie. Badanie bada skuteczność i bezpieczeństwo leku selumetynib w porównaniu z placebo.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat z rozpoznaniem NF1 i objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi. Muszą mieć co najmniej jeden mierzalny guz w rezonansie magnetycznym i udokumentowany przewlekły ból związany z guzem. Wymagane jest stabilne stosowanie leków przeciwbólowych oraz odpowiednia funkcja narządów i szpiku kostnego.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niemający NF1 z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi, osoby poza określonym zakresem wiekowym, niechętne do przestrzegania procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać wyniki, przyjmujące leki interferujące z leczeniem, oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Cel badania: Celem jest ocena, czy selumetynib może zmniejszyć rozmiar guzów i złagodzić objawy. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej selumetynib lub placebo w próbie podwójnie ślepej. Regularne monitorowanie obejmuje skany rezonansu magnetycznego, ocenę natężenia bólu i jakości życia.
Badany lek: Selumetynib to inhibitor MEK podawany doustnie w kapsułkach o dawce 10 mg lub 25 mg, który hamuje białka MEK1 i MEK2 w szlaku wzrostu komórek.
Badanie selumetynibu u dzieci w wieku od 1 do 6 lat z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Niemcy
Badanie dotyczy młodych dzieci z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakami splotowatymi, które są trudne do usunięcia operacyjnego. Testowany jest selumetynib w postaci granulek odpowiedniej dla dzieci.
Kryteria włączenia: Dzieci muszą mieć od 1 do 6 lat w momencie podpisania zgody przez rodzica lub opiekuna. Wszystkie muszą mieć NF1 z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi. Wymagany jest co najmniej jeden mierzalny guz o wielkości minimum 3 cm. Dzieci muszą mieć wskaźnik sprawności Lansky'ego 70 lub wyżej (lub 40 dla dzieci z ograniczoną mobilnością) oraz powierzchnię ciała (BSA) między 0,4 a 1,09 m².
Kryteria wykluczenia: Badanie nie podaje szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostarczonym tekście źródłowym.
Cel badania: Celem jest zrozumienie, jak organizm przetwarza selumetynib, oraz ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u małych dzieci. Badanie monitoruje działania niepożądane, przeprowadza badania laboratoryjne, badania fizykalne i badania obrazowe, takie jak rezonans magnetyczny.
Badany lek: Selumetynib to inhibitor MEK podawany doustnie w postaci granulek, zaprojektowanych specjalnie dla dzieci w wieku 1-7 lat, który hamuje określone białko zaangażowane we wzrost komórek.
Badanie wpływu pokarmu na selumetynib u młodzieży z nerwiakami splotowatymi w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1
Badanie prowadzone w: Polska
Badanie koncentruje się na młodzieży z NF1 i nerwiakami splotowatymi. Testowany jest selumetynib przyjmowany w postaci twardych kapsułek, a badanie ocenia jego działanie przy przyjmowaniu z pokarmem.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 12 do 18 lat z rozpoznaniem NF1 i nieoperacyjnymi nerwiakami splotowatymi. Wymagana jest podpisana zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda dziecka, jeśli ma to zastosowanie. Pacjenci powyżej 16 lat muszą mieć poziom sprawności Karnofsky'ego 70 lub wyższy, a młodsi 16 lat poziom Lansky'ego 70 lub wyższy. Powierzchnia ciała musi wynosić między 1,3 a 2,5 m². Uczestnicy muszą być w stanie połykać całe kapsułki i zgodzić się na uczestnictwo we wszystkich trzech okresach leczenia.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez rozpoznania NF1, niemający nerwiaków splotowatych, poza określonym zakresem wiekowym, niezdolni do przyjmowania leku zgodnie z zaleceniami, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, kobiety w ciąży lub karmiące, uczestniczący w innych badaniach klinicznych, z alergiami na lek oraz niezdolni do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Celem jest zrozumienie, jak posiłek niskotłuszczowy wpływa na sposób przetwarzania selumetynibu w organizmie oraz jego wpływ na żołądek i jelita. Badanie obejmuje różne okresy leczenia, w których uczestnicy otrzymują wielokrotne dawki selumetynibu z pokarmem i na czczo.
Badany lek: Selumetynib to inhibitor MEK podawany doustnie w kapsułkach o dawce 10 mg i 25 mg, który hamuje specyficzny enzym w szlaku MAPK/ERK zaangażowanym we wzrost i podział komórek.
Podsumowanie
Obecnie dostępnych jest 6 badań klinicznych dotyczących nerwiakowłókniakowatości, obejmujących zarówno typ 1, jak i typ 2 tego schorzenia. Badania prowadzone są w kilku krajach europejskich, w tym w Polsce (3 badania), Holandii (2 badania), Hiszpanii (3 badania), Włoszech (2 badania), Niemczech (2 badania) oraz we Francji (1 badanie).
Zauważalna jest koncentracja badań na leczeniu nerwiaków splotowatych, szczególnie u dzieci i młodzieży. Większość badań testuje inhibitory MEK, takie jak selumetynib i trametynib, co wskazuje na rosnące zainteresowanie tą klasą leków w leczeniu nerwiakowłókniakowatości. Selumetynib jest badany w różnych grupach wiekowych – od małych dzieci (1-6 lat) poprzez młodzież (12-18 lat) aż po dorosłych, z różnymi formulacjami dostosowanymi do wieku pacjentów.
Badania różnią się podejściem: niektóre koncentrują się na ocenie skuteczności leczenia, inne na aspektach farmakologicznych, takich jak wpływ pokarmu na wchłanianie leku czy wykorzystanie zaawansowanych technik obrazowania do przewidywania odpowiedzi na leczenie. Większość badań jest skierowana do pacjentów z guzami, których nie można usunąć operacyjnie, co odpowiada na istotną potrzebę medyczną tej grupy chorych.
Niemcy
