Badanie dotyczące kapcytabiny i cyklofosfamidu u pacjentów z dużym śluzikiem rzekomym otrzewnej przygotowujących się do operacji i chemioterapii
Badanie przeprowadzane w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na pacjentach z dużym obciążeniem nowotworem, co oznacza znaczną ilość tkanki nowotworowej w jamie brzusznej. Testowane leczenie obejmuje dwa leki – kapcytabinę i cyklofosfamid – podawane doustnie w formie tabletek przez okres sześciu miesięcy przed planowaną operacją.
Kryteria włączenia do badania:
- Rozpoznanie kliniczne lub histologiczne śluzaka rzekomego otrzewnej
- Wiek między 18 a 75 lat
- Wskaźnik Raka Otrzewnej (PCI) większy niż 28, oceniany na podstawie tomografii komputerowej
- Stan sprawności (ECOG) poniżej 2, co oznacza zdolność do wykonywania codziennych czynności
- Prawidłowe funkcjonowanie narządów, w tym odpowiednie parametry krwi (liczba białych krwinek powyżej 3,0x10^9/l, neutrofile powyżej 1,5x10^9/l, płytki krwi powyżej 100x10^9/l, hemoglobina powyżej 10 g/dl)
- Prawidłowa funkcja wątroby (bilirubina poniżej 1,5 razy górnej granicy normy, inne enzymy wątrobowe poniżej 2,5 razy górnej granicy normy)
- Prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 50 ml/min lub kreatynina w surowicy poniżej 1,5 razy górnej granicy normy)
- Zobowiązanie do stosowania zatwierdzonej metody antykoncepcji (dla osób w wieku rozrodczym)
Kryteria wykluczenia:
- Brak rozpoznania śluzaka rzekomego otrzewnej
- Niewielkie obciążenie nowotworem
- Wiek poza określonym zakresem
- Przynależność do grupy wymagającej szczególnej ochrony
Cel badania: Leczenie ma na celu zmniejszenie rozmiaru guza, aby umożliwić jego całkowite usunięcie chirurgiczne. Po sześciu miesiącach leczenia, pacjenci są oceniani pod kątem możliwości przeprowadzenia operacji zwanej operacją cytoredukcyjną, podczas której chirurg usuwa jak najwięcej tkanki nowotworowej. Po operacji stosowana jest specjalna chemioterapia zwana hipertermiczną chemioterapią dootrzewnową (HIPEC), podawana bezpośrednio do jamy brzusznej w celu zniszczenia pozostałych komórek nowotworowych.
Podczas badania pacjenci są regularnie monitorowani za pomocą tomografii komputerowej w celu oceny rozmiaru guza oraz odpowiedzi na leczenie. Badanie ocenia również bezpieczeństwo leków, ich tolerancję oraz wpływ na jakość życia pacjentów. Rekrutacja do badania rozpoczęła się w 2024 roku, a samo badanie ma trwać do 2029 roku.
Badanie terapii skojarzonej Pseudovax, molgrastym i tislelizumab u pacjentów ze śluzikiem rzekomym otrzewnej
Badanie przeprowadzane w: Norwegia
To innowacyjne badanie testuje połączenie trzech leków: Pseudovax (szczepionka przeciwnowotworowa), tislelizumab (lek pomagający układowi odpornościowemu w walce z komórkami nowotworowymi) oraz molgrastym (substancja stymulująca produkcję białych krwinek). Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji tej kombinacji oraz zmierzenie, jak aktywuje ona układ odpornościowy.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Potwierdzone rozpoznanie nawracającego lub nieoperacyjnego śluzaka rzekomego otrzewnej bez innych dostępnych opcji leczenia
- Obecność specyficznej mutacji genetycznej GNAS w guzie
- Guzy odpowiednie do pobrania do 3 próbek tkankowych (biopsji)
- Prawidłowe funkcjonowanie narządów, w tym odpowiednia morfologia krwi, prawidłowa funkcja nerek, wątroby i układu krzepnięcia
- Dobra sprawność fizyczna (stan sprawności ECOG 0 lub 1)
- Przewidywana długość życia powyżej 6 miesięcy
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: ujemny test ciążowy w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem badania oraz zobowiązanie do stosowania skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu
- Dla mężczyzn: zobowiązanie do stosowania prezerwatyw podczas aktywności seksualnej przez cały okres badania i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat
- Wcześniejsze leczenie tislelizumabem
- Znane reakcje alergiczne na którykolwiek z badanych leków
- Aktywne lub przewlekłe zakażenia, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B, C lub HIV
- Obecność innych typów nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat
- Poważne schorzenia serca lub niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
- Znaczne problemy z wątrobą lub nieprawidłowe testy wątrobowe
- Ciężka choroba nerek wymagająca dializy
- Choroby autoimmunologiczne
- Ciąża lub karmienie piersią
- Stosowanie leków immunosupresyjnych
- Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
Cel badania: Szczepionka Pseudovax została zaprojektowana specjalnie, aby atakować komórki nowotworowe z mutacją GNAS, która często występuje w śluzaku rzekomym otrzewnej. Szczepionka uczy układ odpornościowy rozpoznawania i atakowania tych komórek. Molgrastym (znany również jako GM-CSF) jest białkiem, które wzmacnia odpowiedź immunologiczną, zwiększając produkcję białych krwinek. Tislelizumab jest inhibitorem punktu kontrolnego układu odpornościowego – blokuje białko, które normalnie powstrzymuje komórki odpornościowe przed atakowaniem komórek nowotworowych, umożliwiając naturalnemu systemowi obronnemu organizmu skuteczniejszą walkę z chorobą.
Pseudovax i molgrastym są podawane jako iniekcje podskórne (pod skórę), podczas gdy tislelizumab jest podawany dożylnie (bezpośrednio do żyły). Podczas badania lekarze monitorują zdrowie uczestników i mierzą odpowiedź układu odpornościowego na leczenie. Pobierane są również próbki tkanki (biopsje) w celu oceny skuteczności leczenia. Po zakończeniu leczenia pacjenci są nadal obserwowani, aby śledzić, jak długo pozostają wolni od progresji choroby. Badanie ma trwać do października 2029 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są dwa aktywne badania kliniczne dla pacjentów ze śluzikiem rzekomym otrzewnej. Badania te reprezentują różne podejścia terapeutyczne – pierwsze koncentruje się na tradycyjnej chemioterapii przed operacją, prowadzone we Włoszech, podczas gdy drugie bada innowacyjną immunoterapię z zastosowaniem szczepionki przeciwnowotworowej, realizowane w Norwegii.
Badanie włoskie jest skierowane do pacjentów z dużym obciążeniem nowotworem, którzy mogą być kandydatami do operacji cytoredukcyjnej. Stosuje ono dobrze znane leki chemioterapeutyczne – kapcytabinę i cyklofosfamid – podawane przed zabiegiem chirurgicznym w celu zmniejszenia rozmiaru guza.
Badanie norweskie skupia się na pacjentach z nawracającym lub nieoperacyjnym śluzikiem rzekomym otrzewnej, którzy mają specyficzną mutację genetyczną GNAS. To badanie testuje nowatorskie podejście łączące szczepionkę przeciwnowotworową z immunoterapią, co może stanowić przełom dla pacjentów, którzy nie mają innych opcji leczenia.
Oba badania podkreślają znaczenie dokładnej diagnostyki, w tym badań obrazowych i oceny stanu ogólnego pacjenta. Pacjenci zainteresowani udziałem w którykolwiek z tych badań powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym w celu oceny, czy spełniają kryteria włączenia.
Norwegia