Długoterminowe badanie bezpieczeństwa HepaStem u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, zespołem Criglera-Najjara oraz włóknisto-zapalnymi chorobami wątroby
Badanie prowadzone w: Belgia, Hiszpania, Francja, Bułgaria, Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa terapii zwanej HepaStem. HepaStem to rodzaj terapii komórkowej, co oznacza, że wykorzystuje specjalnie przygotowane komórki do leczenia określonych chorób. Schorzenia badane w tym badaniu obejmują zaburzenia cyklu mocznikowego, zespół Criglera-Najjara oraz różne włóknisto-zapalne choroby wątroby. Te stany mogą wpływać na funkcjonowanie wątroby i sposób, w jaki przetwarza substancje w organizmie.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jeden wlew HepaStem podczas wcześniejszego badania klinicznego przeprowadzonego przez Promethera Therapeutics
- Pacjenci, którzy potrafią zrozumieć i udzielić pisemnej zgody na udział w badaniu po zapoznaniu się z informacjami na jego temat
- W przypadku dzieci zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekun prawny. Jeśli dziecko jest w stanie zrozumieć cel badania, powinno również wyrazić zgodę
- Jeśli pacjent jest niepełnoletni w momencie przystąpienia do badania i staje się pełnoletni w jego trakcie, musi wyrazić własną zgodę jako osoba dorosła
- W przypadku osób dorosłych, które nie mogą wyrazić zgody z powodu stanu wpływającego na ich zdolność do rozumienia, zgodę musi wyrazić przedstawiciel prawny
- Badanie obejmuje zarówno pacjentów płci męskiej, jak i żeńskiej
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie otrzymali co najmniej jednego wlewu produktu leczniczego HepaStem HALPC we wcześniejszym badaniu klinicznym
- Pacjenci, którzy nie uczestniczyli we wcześniejszym badaniu klinicznym prowadzonym przez Promethera Biosciences lub Promethera Therapeutics
- Pacjenci, którzy nie mają takich schorzeń jak zaburzenia cyklu mocznikowego, zespół Criglera-Najjara lub włóknisto-zapalne choroby wątroby
Cel badania:
Głównym celem tego badania jest monitorowanie pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jeden wlew HepaStem w poprzednich badaniach klinicznych. Badanie ma na celu zapewnienie, że leczenie pozostaje bezpieczne przez długi okres. Pacjenci biorący udział we wcześniejszych badaniach będą nadal obserwowani pod kątem możliwych działań niepożądanych lub zmian w stanie zdrowia. Obejmuje to obserwację poważnych zdarzeń, takich jak przeszczepy narządów, rozwój nowotworów lub choroby mogące wynikać z infekcji lub reaktywacji uśpionych wirusów.
Uczestnicy tego badania nie będą otrzymywać żadnych nowych terapii, ale będą regularnie monitorowani w celu zebrania informacji o ich stanie zdrowia po początkowym leczeniu HepaStem. To monitorowanie pomoże naukowcom zrozumieć długoterminowe skutki terapii i zapewnić, że jest ona bezpieczna do dalszego stosowania w leczeniu tych schorzeń związanych z wątrobą. Badanie ma trwać do lipca 2028 roku.
Badany lek:
HepaStem to terapia wykorzystująca specjalne komórki pochodzące z wątroby. Komórki te zostały zaprojektowane w celu naprawy i regeneracji uszkodzonej tkanki wątrobowej. Terapia ma na celu wspieranie funkcji wątroby i poprawę zdrowia pacjentów ze schorzeniami wątroby poprzez dostarczenie wątrobie komórek niezbędnych do wspomagania jej procesu gojenia. HepaStem jest podawany przez wlew, co oznacza, że jest dostarczany bezpośrednio do krwiobiegu. Jest klasyfikowany jako produkt terapii komórkowej, który polega na wykorzystaniu żywych komórek do leczenia chorób.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące wrodzonych zaburzeń metabolizmu, koncentrujące się na długoterminowej ocenie bezpieczeństwa terapii komórkowej HepaStem. Badanie to obejmuje pacjentów z trzema różnymi typami schorzeń wątrobowych: zaburzeniami cyklu mocznikowego, zespołem Criglera-Najjara oraz włóknisto-zapalnymi chorobami wątroby.
Warto zauważyć, że badanie jest prowadzone w pięciu krajach europejskich, w tym w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość uczestnictwa. Badanie ma charakter obserwacyjny – pacjenci nie otrzymują nowych terapii, ale są monitorowani pod kątem długoterminowych efektów wcześniej otrzymanego leczenia HepaStem. To podejście pozwala na dokładną ocenę bezpieczeństwa tej innowacyjnej terapii komórkowej przez okres kilku lat.
Badanie jest szczególnie istotne dla pacjentów z rzadkimi wrodzonymi zaburzeniami metabolizmu, dla których opcje terapeutyczne są ograniczone. Terapia komórkowa stanowi obiecujące podejście w leczeniu schorzeń wątrobowych, a długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa jest kluczowym elementem rozwoju tego typu innowacyjnych terapii.
Belgia
