Badanie implantu komórek macierzystych NVD003 w porównaniu z przeszczepem kostnym u dzieci z wrodzonym stawem rzekomym piszczeli
Badanie prowadzone w: Francja, Belgia, Hiszpania
To badanie dotyczy dzieci z wrodzonym stawem rzekomym piszczeli, rzadką chorobą, w której kość piszczelowa wytwarza nieprawidłowe połączenie, które nie goi się prawidłowo. Badanie testuje leczenie zwane NVD003, które jest wykonane z własnych komórek macierzystych pacjenta pobranych z tkanki tłuszczowej i jest chirurgicznie wszczepiany do zajętego obszaru kości. To leczenie zostanie porównane z obecną standardową procedurą wykorzystującą tkankę kostną pobraną z kości biodrowej.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu (oraz zgoda dziecka, jeśli wiek jest odpowiedni)
- Uczestnicy muszą mieć 17 lat lub mniej
- Uczestnicy muszą ważyć co najmniej 5 kg
- Musi być postawiona diagnoza wrodzonego stawu rzekomego piszczeli
- Musi występować niegojące się złamanie typu 3 lub 4 w środkowej części kości
- Musi być możliwość przeprowadzenia operacji z użyciem wewnętrznego pręta stabilizującego
- Muszą być ujemne wyniki testów na określone choroby zakaźne, w tym HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz inne
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjent nie może być osobą dorosłą – badanie dotyczy tylko pacjentów pediatrycznych
- Pacjent nie może mieć żadnych wcześniejszych zabiegów chirurgicznych w celu leczenia tej choroby
- Pacjent nie może mieć żadnych aktywnych infekcji w miejscu operacji
- Pacjent nie może mieć żadnych chorób krwi, które mogłyby wpływać na gojenie kości
- Pacjent nie może uczestniczyć w żadnych innych badaniach klinicznych
- Pacjent nie może mieć alergii na badany lek lub jego składniki
- Pacjent nie może mieć żadnych przeciwwskazań do operacji
Cel badania:
Celem tego badania jest określenie, jak dobrze działa NVD003 i jak bezpieczny jest w leczeniu dzieci z tą chorobą kości. Badanie obejmuje zabieg chirurgiczny, podczas którego zostanie wszczepiony NVD003 lub tkanka kostna z biodra wraz z wewnętrznym prętem stabilizującym kość. Leczenie będzie monitorowane przez 12 miesięcy w celu sprawdzenia, jak dobrze kość się goi.
Badany lek:
NVD003 to eksperymentalne leczenie badane u dzieci wymagających operacji z powodu wrodzonego stawu rzekomego piszczeli. Jest ono porównywane ze standardową procedurą wykorzystującą przeszczep kostny pobrany z własnej kości biodrowej pacjenta. Leczenie ma na celu pomóc kości w prawidłowym gojeniu po operacji.
Podczas badania lekarze będą wykonywać zdjęcia rentgenowskie i badania fizykalne w celu sprawdzenia gojenia kości. Będą również oceniać zdolność dziecka do chodzenia i ogólną jakość życia. Dzieci uczestniczące w badaniu będą musiały odwiedzać szpital kilka razy w ciągu jednego roku w celu przeprowadzenia tych ocen – w 3, 6 i 12 miesiącu po operacji.
Badanie przeszczepu kostnego NVD-003 w leczeniu wrodzonego stawu rzekomego piszczeli u dzieci
Badanie prowadzone w: Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkiej chorobie kości u dzieci, w której piszczel nie goi się prawidłowo po złamaniu. Badanie testuje nowe leczenie zwane NVD-003, które jest implantem wykonanym z własnych komórek macierzystych pacjenta pobranych z tkanki tłuszczowej. Te komórki są wykorzystywane do stworzenia przeszczepu kostnego, który może pomóc piszczeli w gojeniu.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 2 do 8 lat
- Pacjent musi ważyć co najmniej 5 kg
- Pacjent musi mieć wrodzony staw rzekomy piszczeli
- Pacjent może mieć lub nie mieć związanego schorzenia zwanego NF1 (neurofibromatozą typu 1)
- Pacjent musi mieć złamanie typu Paley 3 lub 4, które się nie goi
- Pacjent może mieć za sobą nie więcej niż 2 wcześniejsze nieudane operacje naprawy głównego złamania
- Pacjent musi być wystarczająco zdrowy, aby przejść operację
- Muszą być ujemne wyniki testów na określone infekcje, w tym HTLV1/2, HIV 1/2, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz kiłę
- Musi być możliwe pobranie co najmniej 2 cm³ tkanki tłuszczowej od pacjenta, idealnie do 10 cm³
- Ilość przeszczepu NVD-003 nie powinna przekraczać 20 cm³
- Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta muszą wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem medycznym, które mogłoby zakłócić badanie
- Pacjenci, którzy niedawno przeszli operację lub planują operację wkrótce
- Pacjenci aktualnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
- Pacjenci z alergiami na jakiekolwiek substancje używane w badaniu
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach
- Pacjenci w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Pacjenci z infekcją, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania
- Pacjenci z chorobą wpływającą na ich układ odpornościowy
- Pacjenci z zaburzeniem krzepnięcia krwi
Cel badania:
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa leczenia. Badanie będzie obejmować procedurę pobrania tkanki tłuszczowej od pacjenta, która zostanie następnie wykorzystana do stworzenia przeszczepu kostnego. Ten przeszczep zostanie wszczepiony w zajęty obszar piszczeli. Badanie będzie monitorować pacjentów przez okres czasu, aby zapewnić bezpieczeństwo leczenia i obserwować, jak dobrze kość się goi.
Badany lek:
NVD-003 to autologiczny osteogenny przeszczep kostny, co oznacza, że jest to przeszczep kostny wykonany z własnych komórek pacjenta, specjalnie zaprojektowany, aby pomóc w gojeniu i wzmocnieniu piszczeli. Celem użycia NVD-003 w tym badaniu jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności w promowaniu gojenia i wzrostu kości u dzieci z tą chorobą.
Uczestnicy badania będą poddawani regularnym badaniom kontrolnym, w tym testom obrazowym, takim jak zdjęcia rentgenowskie, w celu śledzenia postępu gojenia kości. Badanie potrwa około dwóch lat, podczas których bezpieczeństwo i skuteczność leczenia będą ściśle monitorowane. Regularne oceny będą przeprowadzane w następujących odstępach czasu: 6 tygodni, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące po operacji.
Podsumowanie
Oba trwające badania kliniczne dotyczące wrodzonego stawu rzekomego koncentrują się na testowaniu tego samego innowacyjnego leczenia – NVD003 (lub NVD-003), który wykorzystuje własne komórki macierzyste pacjenta pobrane z tkanki tłuszczowej do stworzenia przeszczepu kostnego. Jest to obiecująca alternatywa dla tradycyjnego przeszczepu kostnego z kości biodrowej.
Pierwsze badanie jest prowadzone w trzech krajach europejskich – we Francji, Belgii i Hiszpanii – i obejmuje szerszą grupę wiekową dzieci (do 17 lat). To badanie bezpośrednio porównuje nowe leczenie z obecnym standardem opieki, z okresem obserwacji wynoszącym 12 miesięcy.
Drugie badanie jest prowadzone tylko w Belgii i koncentruje się na młodszych dzieciach w wieku od 2 do 8 lat. To badanie ma głównie na celu ocenę bezpieczeństwa leczenia i obejmuje dłuższy okres monitorowania – 24 miesiące po operacji.
Oba badania wymagają, aby dzieci miały wrodzony staw rzekomy piszczeli z niegojącym się złamaniem typu 3 lub 4 według klasyfikacji Paley. Kryteria wykluczenia w obu badaniach są podobne i mają na celu zapewnienie bezpieczeństwa uczestników poprzez wykluczenie dzieci z aktywną infekcją, poważnymi chorobami współistniejącymi lub przeciwwskazaniami do operacji.
Te badania oferują nadzieję dla dzieci z tą rzadką i trudną do leczenia chorobą kości, potencjalnie zapewniając skuteczniejszą metodę leczenia niż tradycyjne przeszczepy kostne.
Belgia
