Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem luspaterceptu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niższego ryzyka wymagających przetoczeń czerwonych krwinek
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Austria, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako zespół mielodysplastyczny (MDS), a dokładniej na typie nazywanym MDS niższego ryzyka z syderoblastami pierścieniowatymi (MDS-RS). MDS to grupa zaburzeń spowodowanych nieprawidłowo uformowanymi lub dysfunkcyjnymi komórkami krwi. Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leczenia o nazwie luspatercept, znanego również pod nazwą kodową ACE-536.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat
- Musi być w stanie i chętny do przestrzegania harmonogramu i wymagań badania
- Musi posiadać potwierdzoną diagnozę MDS z określonymi charakterystykami w szpiku kostnym i krwi
- Musi wymagać regularnych przetoczeń krwi, z określonymi wymaganiami dotyczącymi ilości i częstotliwości tych przetoczeń
- Musi wcześniej próbować pewnych metod leczenia niedokrwistości i albo nie odpowiadać na nie, przestać na nie odpowiadać, lub nie być w stanie ich tolerować
- Musi mieć wynik ECOG wynoszący 0, 1 lub 2, co jest miarą ogólnego stanu zdrowia i zdolności do wykonywania codziennych czynności
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem badania i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas i po zakończeniu badania
- Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą mogącą zajść w ciążę podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie mają niedokrwistości spowodowanej MDS bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka z syderoblastami pierścieniowatymi zgodnie z definicją Międzynarodowego Systemu Punktacji Prognostycznej - Zrewidowanego (IPSS-R)
- Pacjenci, którzy nie wymagają przetoczeń czerwonych krwinek
- Pacjenci, którzy nie są oporni, nietolerancyjni lub niekwalifikujący się do wcześniejszego leczenia czynnikami stymulującymi erytropoezę (ESA). Oporność oznacza, że leczenie przestało działać na pacjenta. Nietolerancyjność oznacza, że pacjent nie może znieść skutków ubocznych leczenia. Niekwalifikowanie się oznacza, że pacjent nie może otrzymać leczenia z innych powodów
Główny cel badania:
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy luspatercept może pomóc pacjentom z MDS-RS niższego ryzyka, którzy potrzebują regularnych przetoczeń czerwonych krwinek. Badanie będzie obserwować uczestników przez okres 24 tygodni, aby sprawdzić, czy mogą oni osiągnąć niezależność od przetoczeń czerwonych krwinek. Oznacza to, że pacjenci nie potrzebowaliby przetoczeń do utrzymania prawidłowego poziomu czerwonych krwinek w tym czasie.
Lek badany w ramach badania:
Luspatercept jest lekiem stosowanym w tym badaniu klinicznym, który pomaga pacjentom z określonym typem zaburzenia krwi zwanym zespołem mielodysplastycznym z fenotypem pierścieniowych syderoblastów. Ten stan często prowadzi do niedokrwistości, co oznacza, że organizm nie ma wystarczającej liczby zdrowych czerwonych krwinek. Luspatercept działa, pomagając organizmowi wytwarzać więcej czerwonych krwinek, co może zmniejszyć lub wyeliminować potrzebę przetoczeń krwi. Lek podawany jest w formie zastrzyków pod skórę, zazwyczaj w górną część ramienia, udo lub brzuch.
Uczestnicy badania otrzymają zastrzyki luspaterceptu i będą monitorowani pod kątem wszelkich zmian w zapotrzebowaniu na przetoczenia czerwonych krwinek, a także wszelkich skutków ubocznych, jakie mogą wystąpić. Badanie będzie również analizować inne wyniki, takie jak zmiany w poziomie hemoglobiny, która jest białkiem w czerwonych krwinkach przenoszącym tlen, oraz ogólne przeżycie.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące zaburzeń szpiku kostnego, koncentrujące się na pacjentach z zespołem mielodysplastycznym niższego ryzyka z syderoblastami pierścieniowatymi. Badanie jest prowadzone w trzech krajach europejskich: Hiszpanii, Austrii i Niemczech, co umożliwia międzynarodową współpracę w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa terapii.
Badanie skupia się wyłącznie na luspaterceptie jako leku badanym, który jest klasyfikowany jako środek dojrzewania erytrocytów. Głównym celem jest określenie, czy ten lek może zapewnić bezpieczną i skuteczną opcję leczenia dla pacjentów wymagających regularnych przetoczeń krwi, którzy nie odpowiedzieli dobrze na wcześniejsze leczenie czynnikami stymulującymi erytropoezę.
Badanie ma szczególne znaczenie dla pacjentów z niedokrwistością związaną z MDS, którzy borykają się z koniecznością częstych przetoczeń krwi. Osiągnięcie niezależności od przetoczeń mogłoby znacząco poprawić jakość życia tych pacjentów i zmniejszyć obciążenie związane z regularnym leczeniem.
Austria
