Badanie inebilizymabu u dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia
Badanie prowadzone w: Szwecja, Holandia, Francja, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 18 lat, które cierpią na NMOSD. Testowany jest lek zwany inebilizumabem, który jest rodzajem przeciwciała monoklonalnego podawanego w postaci wlewu dożylnego.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowane dzieci i młodzież ważące co najmniej 15 kg, które mają dodatni wynik testu na przeciwciała anty-AQP4-IgG oraz potwierdzoną diagnozę NMOSD. Pacjenci muszą mieć udokumentowaną historię jednego lub więcej ostrych nawrotów w ciągu ostatniego roku, lub dwóch lub więcej nawrotów w ciągu ostatnich dwóch lat przed badaniem przesiewowym. Wymagana jest zgoda przedstawiciela prawnego dziecka oraz zgoda samego pacjenta, jeśli jest w stanie zrozumieć procedury badania.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby bez zdiagnozowanego NMOSD, osoby poza określonym zakresem wiekowym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także osoby z alergiami na badany lek lub te, które brały udział w innym badaniu klinicznym w niedawnym czasie. Nie mogą uczestniczyć również osoby niezdolne do wyrażenia zgody lub nie mające opiekuna prawnego.
Cel badania: Badanie ma na celu zrozumienie, jak inebilizumab zachowuje się w organizmie dziecka, jaki ma wpływ na chorobę oraz jak bezpieczny jest dla młodych pacjentów. Uczestnicy będą regularnie monitorowani poprzez badania krwi mierzące poziom komórek B dodatnich dla CD20 oraz ocenę ewentualnych działań niepożądanych. Badanie śledzi również częstość nawrotów choroby, zmiany w jakości życia i ostrość wzroku.
Badany lek: Inebilizumab to przeciwciało monoklonalne, które działa poprzez celowanie i zmniejszanie liczby komórek B, rodzaju komórek odpornościowych zaangażowanych w proces zapalny w NMOSD.
Badanie satralizumabu u dzieci z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia (NMOSD)
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Polska
To badanie koncentruje się na dzieciach w wieku od 2 do 11 lat z NMOSD, które mają dodatni wynik testu na przeciwciała akwaporyny-4 (AQP4). Badany lek, satralizumab, jest podawany w postaci zastrzyku podskórnego.
Kryteria włączenia: Dzieci muszą mieć między 2 a 11 lat i ważyć co najmniej 10 kg. Wymagana jest potwierdzona diagnoza NMOSD z dodatnim wynikiem na przeciwciała AQP4. Stan neurologiczny dziecka musi być stabilny przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym. Dopuszczalny jest zarówno normalny, jak i nieprawidłowy stan neurologiczny, mierzony w skali EDSS od 0 do 6,5. Dziewczęta, które rozpoczęły menstruację, muszą zobowiązać się do niestosowania współżycia seksualnego lub używania skutecznej metody antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Wykluczone są dzieci spoza określonego przedziału wiekowego, bez diagnozy NMOSD, niezdolne do przestrzegania procedur badania, z innymi poważnymi schorzeniami, uczestniczące aktualnie w innym badaniu klinicznym, z alergią na badany lek, w ciąży lub karmiące piersią, oraz z historią uzależnień.
Cel badania: Badanie ma na celu poznanie farmakokinetyki satralizumabu u dzieci, czyli sposobu, w jaki organizm przetwarza ten lek przez okres 24 tygodni. Oceniana będzie również proporcja pacjentów bez nawrotów do 48. tygodnia, roczna częstość nawrotów, zmiany w ostrości wzroku, natężeniu bólu i jakości życia. Szczególną uwagę zwraca się na bezpieczeństwo i tolerancję leku przez dzieci.
Badany lek: Satralizumab to lek, który działa poprzez blokowanie receptora interleukiny-6, odgrywającego rolę w procesie zapalnym związanym z NMOSD. Jest to typ przeciwciała monoklonalnego zaprojektowanego do celowania w konkretne białka w organizmie.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rawulizumabu u dzieci i młodzieży z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia (NMOSD)
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Hiszpania
To badanie ocenia lek zwany rawulizumabem u młodych pacjentów z NMOSD. Lek jest podawany w postaci wlewu dożylnego.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć między 2 a 18 lat, dodatni wynik testu na przeciwciała anty-AQP4 oraz potwierdzoną diagnozę NMOSD zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi z 2015 roku. Osoby nieotrzymujące wcześniej inhibitora dopełniacza muszą mieć co najmniej jeden atak lub nawrót w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Wymagany jest wynik w skali EDSS nie wyższy niż 7. Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu grup A, C, W 135 i Y, a także przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae, zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
Kryteria wykluczenia: Wykluczone są osoby z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi mogącymi zakłócać badanie, przyjmujące leki mogące wpływać na wyniki badania, z niedawnym zakażeniem lub chorobą, z historią reakcji alergicznych na podobne leki, niezdolne do przestrzegania procedur badania, w ciąży lub karmiące piersią, uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie, z historią uzależnień, z niestabilnym stanem psychicznym lub niekontrolowanym stanem zdrowia.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skutecznie rawulizumab zmniejsza częstość nawrotów choroby u młodych pacjentów z NMOSD. Monitorowane będą zmiany w skali niepełnosprawności, ostrości wzroku oraz jakości życia. Badanie śledzi również stężenie rawulizumabu we krwi oraz parametry bezpieczeństwa leku w długim okresie czasu.
Badany lek: Rawulizumab to inhibitor dopełniacza – typ leku, który hamuje część układu odpornościowego zwaną układem dopełniacza, zaangażowaną w zapalenie i niszczenie komórek. Lek podawany jest dożylnie i należy do klasy inhibitorów dopełniacza.
Badanie imlifidazy w leczeniu ostrego zapalenia u pacjentów z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie dotyczy dorosłych pacjentów z NMOSD i ocenia lek zwany imlifidazą, podawany w postaci wlewu dożylnego.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i podpisać formularz świadomej zgody, wyrażając zrozumienie i chęć uczestnictwa w badaniu. Wymagana jest diagnoza NMOSD według określonych kryteriów oraz dodatni wynik testu na przeciwciała anty-AQP4 IgG. Pacjent musi doświadczyć niedawnego pogorszenia objawów, takich jak osłabienie lub utrata ostrości wzroku, w ciągu 14 dni przed leczeniem. W przypadku nasilenia zapalenia rdzenia musi ono powodować zauważalny wzrost trudności w poruszaniu się, wymagający pomocy w chodzeniu. W przypadku nasilenia zapalenia nerwu wzrokowego musi ono prowadzić do zauważalnego spadku widzenia. Pacjent musi wymagać natychmiastowego leczenia sterydami. Wymagane są również negatywne testy na wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz HIV.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez diagnozy NMOSD, osoby spoza określonego zakresu wiekowego oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, takich jak te niezdolne do wyrażenia zgody lub z pewnymi niepełnosprawnościami.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy imlifidaza może skutecznie obniżyć poziom szkodliwych przeciwciał we krwi do niewykrywalnego poziomu w ciągu 6 godzin od podania leku. Może to potencjalnie pomóc w opanowaniu ciężkich objawów, takich jak zapalenie nerwu wzrokowego i zapalenie rdzenia, które są częste w NMOSD. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo zamiast rzeczywistego leku w celu porównania efektów.
Badany lek: Imlifidaza to lek działający poprzez rozkładanie specyficznych przeciwciał w organizmie, szczególnie tych kierujących się przeciwko białku akwaporynie-4, które są zaangażowane w proces zapalny choroby. Imlifidaza jest klasyfikowana jako terapia enzymatyczna, a konkretnie jako proteaza cysteinowa, która pomaga zmniejszyć szkodliwe przeciwciała w krwiobiegu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące zaburzenia ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia. Badania koncentrują się głównie na populacji pediatrycznej i młodzieżowej, przy czym tylko jedno badanie dotyczy wyłącznie dorosłych pacjentów. Większość badań prowadzonych jest w krajach europejskich, szczególnie we Francji, która uczestniczy w trzech z czterech badań, oraz w Polsce, Włoszech i Hiszpanii, które uczestniczą w dwóch badaniach każde.
Wszystkie badania wymagają od pacjentów dodatniego wyniku testu na przeciwciała anty-AQP4, co potwierdza specyficzny autoimmunologiczny charakter choroby. Testowane leki reprezentują różne mechanizmy działania: inebilizumab i satralizumab to przeciwciała monoklonalne celujące w różne elementy układu odpornościowego, rawulizumab jest inhibitorem dopełniacza, a imlifidaza to terapia enzymatyczna rozkładająca przeciwciała.
Warto zauważyć, że badania pediatryczne kładą szczególny nacisk na bezpieczeństwo i wymagają szczepień ochronnych przed rozpoczęciem leczenia, co ma na celu ochronę młodych pacjentów przed potencjalnymi zakażeniami związanymi z immunosupresją. Badania te mają na celu nie tylko ocenę skuteczności leków w zmniejszaniu częstości nawrotów, ale także wpływu na jakość życia, ostrość wzroku i poziom niepełnosprawności pacjentów.
Francja
