W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z udziałem aminolevulinic acid hydrochloride. Sprawdzają one głównie bezpieczeństwo, tolerancję, wykonalność i skuteczność w różnych nowotworach, najczęściej mózgu, jajnika, jelita grubego i opłucnej. Badane są dzieci, dorośli oraz wybrane grupy pacjentów z nowo rozpoznaną lub nawrotową chorobą.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z aminolevulinic acid hydrochloride skupiają się głównie na nowotworach mózgu, ale obejmują też raka jajnika, jelita grubego i złośliwy międzybłoniak opłucnej. Większość prób jest w fazie 2, a jedno badanie ma fazę 1/2. W badaniach oceniano przede wszystkim bezpieczeństwo, tolerancję, wykonalność oraz liczbę działań niepożądanych. Część prób sprawdzała także, czy metoda pomaga lepiej wykrywać zmiany nowotworowe podczas operacji. Badane grupy obejmowały dzieci, nastolatków i dorosłych, zarówno z nowo rozpoznaną, jak i nawrotową chorobą. W kilku badaniach analizowano też dawkę maksymalnie tolerowaną i inne parametry bezpieczeństwa.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych aminolevulinic acid hydrochloride był badany w kilku badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których pacjent otrzymuje określoną procedurę lub lek, a badacze oceniają wynik. Badania dotyczyły głównie bezpieczeństwa, tolerancji i wykonalności leczenia w onkologii.
Najczęściej oceniano zastosowanie w guzach mózgu, ale były też próby w raku jajnika, raku jelita grubego oraz złośliwym międzybłoniaku opłucnej.
Jakie choroby badano
Największa grupa badań dotyczyła guzów mózgu, w tym glejoblastoma, glejaka wysokiego stopnia i innych guzów śródmózgowych.
Jedno badanie obejmowało kobiety z rakiem jajnika i sprawdzało, czy śródoperacyjne obrazowanie może pomóc wykryć ogniska nowotworu, których nie widać w zwykłych warunkach operacyjnych.
Inne badanie dotyczyło pacjentów z rakiem jelita grubego oraz zdrowych osób, aby ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i wartość diagnostyczną pomiaru porfiryn w moczu.
W badaniu IMPALA oceniano pacjentów ze złośliwym międzybłoniakiem opłucnej, czyli nowotworem błony wyściełającej klatkę piersiową.
Kto mógł uczestniczyć
Do badań włączano zarówno dzieci i nastolatków, jak i dorosłych, zależnie od projektu badania.
W jednym badaniu kwalifikowano dzieci i młodzież z pojedynczym, wzmacniającym się po kontraście guzem śródmózgowym. W innym badaniu uczestniczyli dorośli w wieku od 18 do 75 lat z glejoblastoma stopnia IV.
Były też badania dla dorosłych z pierwszym nawrotem glejoblastoma, dla osób z nowo rozpoznanym glejakiem wysokiego stopnia oraz dla pacjentów z nowo rozpoznanym glejoblastoma w obrębie półkul mózgu.
W badaniu dotyczącym raka jelita grubego część uczestników miała pierwszy epizod choroby, a część stanowiły zdrowe osoby bez raka.
Fazy badań i główne cele
Większość badań była prowadzona w fazie 2, a jedno miało charakter fazy 1/2.
Faza 1/2 oznacza, że badanie łączy wstępną ocenę bezpieczeństwa z pierwszym sprawdzeniem skuteczności.
W badaniu u dzieci i nastolatków głównym celem było sprawdzenie bezpieczeństwa resekcji wspomaganej fluorescencją po podaniu 5-ALA.
W badaniu z nawrotowym glejoblastoma oceniano maksymalną dawkę tolerowaną, czyli najwyższą dawkę, którą większość pacjentów może przyjąć bez nieakceptowalnych działań niepożądanych.
W badaniu fazy 1/2 dotyczącym glejoblastoma oceniano bezpieczeństwo i wykonalność śródoperacyjnej terapii fotodynamicznej oraz dawkę światła zalecaną do dalszego badania.
W badaniu sonodynamicznym u pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem wysokiego stopnia sprawdzano bezpieczeństwo i tolerancję metody przed operacją i standardowym leczeniem uzupełniającym.
W badaniu IMPALA celem było pokazanie, że złożone leczenie można przeprowadzić bez niedopuszczalnej i niespodziewanej toksyczności.
W badaniu w raku jajnika oceniano, czy śródoperacyjne obrazowanie z użyciem aminolevulinic acid hydrochloride pomaga wykryć dodatkowe ogniska nowotworu.
Jakie wyniki mierzono
Najczęściej mierzono działania niepożądane, czyli niechciane problemy zdrowotne pojawiające się po leczeniu.
W części badań oceniano ciężkie działania niepożądane według skali CTCAE, w tym stopnie III, IV i V.
W badaniu nad nawrotowym glejoblastoma analizowano także toksyczność neurologiczną i skórną oraz wszystkie nowe działania niepożądane co najmniej stopnia 2.
W badaniu z terapią fotodynamiczną w raku opłucnej głównym wynikiem był odsetek pacjentów, którzy przeszli pełne leczenie wieloetapowe bez niedopuszczalnej toksyczności.
W badaniu w raku jajnika liczono odsetek pacjentów, u których znaleziono co najmniej jedną zmianę dodatnią w obrazie 5-ALA i potwierdzoną w badaniu histologicznym, czyli pod mikroskopem.
W badaniu w raku jelita grubego mierzono liczbę reakcji niepożądanych na lek oraz liczbę przerwań leczenia z ich powodu.
Najważniejsze badania w skrócie
NCT04738162 było badaniem fazy 2 u dzieci i nastolatków z różnymi guzami mózgu, a głównym celem była ocena bezpieczeństwa resekcji wspomaganej fluorescencją.
2024-517651-12-00 było badaniem fazy 1 u pacjentów z pierwszym nawrotem glejoblastoma i skupiało się na dawce maksymalnie tolerowanej oraz bezpieczeństwie powtarzanych dawek.
NCT05736406 było badaniem fazy 1/2 u dorosłych z glejoblastoma, w którym oceniano bezpieczeństwo i wykonalność terapii fotodynamicznej podczas operacji.
2023-509238-20-00 było badaniem fazy 2 u pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem wysokiego stopnia i dotyczyło bezpieczeństwa terapii sonodynamicznej przed resekcją.
NCT03897491 oceniał wykonalność śródmiąższowej terapii fotodynamicznej u dorosłych z nowo rozpoznanym glejoblastoma.
NCT04400539 dotyczył pacjentów ze złośliwym międzybłoniakiem opłucnej i sprawdzał, czy można bezpiecznie przeprowadzić pełne leczenie skojarzone.
2024-510614-33-00 badał, czy śródoperacyjne obrazowanie z użyciem aminolevulinic acid hydrochloride może wykryć zmiany nowotworowe w raku jajnika, których nie planowano usuwać w standardowym podejściu.
2023-508668-31-00 oceniał bezpieczeństwo doustnego podawania PD L 506 u pacjentów z pierwszym wystąpieniem raka jelita grubego oraz u zdrowych osób.