W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad amlitelimab. Sprawdzają one, czy lek jest skuteczny i bezpieczny w różnych chorobach, głównie u osób z atopowym zapaleniem skóry, ale także w astmie, łysieniu plackowatym, chorobie trzewnej, hidradenitis suppurativa i śródmiąższowej chorobie płuc związanej ze sklerodermią. Badania obejmują dzieci, młodzież i dorosłych.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne nad amlitelimab obejmują głównie osoby z atopowym zapaleniem skóry, ale także pacjentów z astmą, łysieniem plackowatym, chorobą trzewną, hidradenitis suppurativa i śródmiąższową chorobą płuc związaną ze sklerodermią. W danych są badania fazy 2, 3 i 4, więc program badań jest szeroki i obejmuje zarówno ocenę skuteczności, jak i bezpieczeństwa. Część projektów dotyczy osób od 12. roku życia, a część tylko dorosłych. W badaniach mierzono konkretne wyniki, takie jak poprawa skóry, liczba zaostrzeń astmy, odpowiedź w hidradenitis suppurativa, zmiana wyniku SALT oraz parametry płuc i jelit. Wiele badań jest już zakończonych, a kilka ma status Authorised. To pokazuje, że amlitelimab jest sprawdzany w różnych grupach pacjentów i w różnych typach badań klinicznych.
Zakres badań klinicznych
W dostępnych danych amlitelimab był badany w wielu badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których uczestnicy otrzymują badany lek albo porównanie, na przykład placebo. Najwięcej projektów dotyczyło atopowego zapalenia skóry, ale lek oceniano też w astmie, łysieniu plackowatym, hidradenitis suppurativa, chorobie trzewnej oraz śródmiąższowej chorobie płuc związanej ze sklerodermią.[1]2
W badaniach sprawdzano głównie skuteczność i bezpieczeństwo Amlitelimab w porównaniu z placebo. W części projektów oceniano też leczenie długoterminowe oraz utrzymanie odpowiedzi na leczenie po wcześniejszej poprawie.
Atopowe zapalenie skóry
Atopowe zapalenie skóry było najczęstszym wskazaniem w danych i obejmowało kilka dużych badań fazy 3 oraz badania długoterminowe. W części badań uczestniczyły osoby w wieku 12 lat i starsze z umiarkowanym do ciężkiego przebiegiem choroby, a w innych oceniano także osoby, które wcześniej nie odpowiedziały wystarczająco dobrze na leczenie biologiczne lub doustny inhibitor JAK.
W tych projektach amlitelimab podawano podskórnie, czyli w zastrzyku pod skórę, i porównywano z placebo. Część badań sprawdzała monoterapię, czyli leczenie samym amlitelimab, a część oceniała lek razem z leczeniem miejscowym, takim jak miejscowe kortykosteroidy.
W badaniach atopowego zapalenia skóry ważnymi wynikami były: odsetek osób z wynikiem vIGA-AD 0 lub 1 po 24 lub 36 tygodniach oraz odsetek osób, które uzyskały co najmniej 75% poprawy w skali EASI. W badaniu długoterminowym oceniano też występowanie zdarzeń niepożądanych, czyli problemów zdrowotnych pojawiających się w trakcie leczenia.
Inne badane choroby
W astmie badano amlitelimab u dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej, niekontrolowaną chorobą oraz w badaniu długoterminowym u osób, które wcześniej ukończyły inne badanie astmy. Głównym wynikiem była roczna częstość ciężkich zaostrzeń oraz odsetek działań niepożądanych związanych z leczeniem.
W łysieniu plackowatym badano dorosłych z ciężką postacią choroby i dużą utratą włosów na skórze głowy. Oceniano zmianę wyniku SALT po 36 tygodniach, aby sprawdzić, czy dochodzi do odrostu włosów.
W hidradenitis suppurativa badano dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej postacią choroby, a odpowiedź kliniczną mierzono za pomocą wskaźnika HiSCR50 po 16 tygodniach. W chorobie trzewnej oceniano dorosłych z postacią niewrażliwą na leczenie i mierzono zmianę stosunku wysokości kosmka do głębokości krypt w jelicie po 28 tygodniach.
W śródmiąższowej chorobie płuc związanej ze sklerodermią badanie dotyczyło zmiany forced vital capacity, czyli ilości powietrza, jaką pacjent może wydmuchać z płuc po głębokim wdechu. To ważny wskaźnik funkcji płuc i wpływu choroby na oddychanie.
Kto mógł uczestniczyć
Kryteria udziału zależały od konkretnego badania, ale w wielu projektach mogły brać udział osoby w wieku 12 lat i starsze. Niektóre badania były przeznaczone wyłącznie dla dorosłych, na przykład w łysieniu plackowatym, astmie, hidradenitis suppurativa i chorobie trzewnej.
W części badań uczestnicy musieli mieć określony stopień nasilenia choroby, na przykład umiarkowany do ciężkiego przebieg atopowego zapalenia skóry lub ciężką postać łysienia plackowatego. W jednym z badań atopowego zapalenia skóry brano pod uwagę także osoby, które miały niewystarczającą odpowiedź na wcześniejsze leczenie biologiczne lub doustny JAK inhibitor.
Fazy badań i status projektów
W danych znajdują się badania fazy 2, fazy 3 i fazy 4. Faza 2 zwykle służy do wstępnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa, faza 3 porównuje leczenie w większych grupach, a faza 4 dotyczy dalszej oceny po wcześniejszych etapach rozwoju klinicznego.
Wśród projektów były badania ze statusem Completed oraz Authorised. Status Completed oznacza, że badanie zostało zakończone, a Authorised wskazuje, że badanie zostało zatwierdzone i może być prowadzone lub uruchamiane zgodnie z planem.
Co mierzono w badaniach
W badaniach atopowego zapalenia skóry mierzono poprawę wyglądu skóry i nasilenia choroby za pomocą skal vIGA-AD i EASI. To pomaga ocenić, czy skóra jest czysta lub prawie czysta oraz czy objawy wyraźnie się zmniejszyły.
W astmie głównym wynikiem była liczba ciężkich zaostrzeń w ciągu roku, czyli epizodów znacznego pogorszenia choroby. W badaniu długoterminowym oceniano również działania niepożądane związane z leczeniem.
W łysieniu plackowatym analizowano zmianę wyniku SALT, a w hidradenitis suppurativa odsetek osób osiągających HiSCR50. W chorobie trzewnej mierzono zmiany w budowie kosmków jelitowych, a w chorobie płuc zmianę FVC.
Najważniejsze projekty w skrócie
- Atopowe zapalenie skóry - kilka dużych badań fazy 3 i badania długoterminowe, z udziałem młodzieży i dorosłych, porównujące amlitelimab z placebo.
- Astma - badanie fazy 2 u dorosłych z niekontrolowaną astmą oraz osobne badanie długoterminowe po wcześniejszym leczeniu.
- Łysienie plackowate - badanie fazy 2 u dorosłych z dużą utratą włosów na skórze głowy, z oceną odrostu włosów.
- Hidradenitis suppurativa - badanie fazy 2 u dorosłych, w którym oceniano odpowiedź kliniczną po 16 tygodniach.
- Choroba trzewna - badanie fazy 2a/b u dorosłych z postacią niewrażliwą na leczenie, z oceną zmian w jelicie.
- Śródmiąższowa choroba płuc związana ze sklerodermią - badanie fazy 2 z oceną funkcji płuc po 52 tygodniach.