W skrócie
W tym artykule opisano badania kliniczne dotyczące idursulfase. Badania sprawdzają głównie bezpieczeństwo i skuteczność leczenia u osób z zespołem Huntera, w tym u pacjentów z zaburzeniami poznawczymi oraz u dzieci i młodych dorosłych z MPS II.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z idursulfase dotyczą głównie zespołu Huntera, czyli mukopolisacharydozy typu II. W danych są badania fazy 3 i fazy 4, prowadzone u osób z zaburzeniami poznawczymi oraz u dzieci i młodych dorosłych z MPS II. Najważniejsze cele to ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia. W części badań mierzy się też wyniki poznawcze, zachowanie adaptacyjne oraz poziom heparanu siarczanu w płynie mózgowo-rdzeniowym. Jedno badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo podawania dokanałowego idursulfase razem z dożylnym Elaprase. Inne badanie porównuje idursulfase z nowszym leczeniem u pacjentów z neuronopatyczną lub nieneuronopatyczną postacią MPS II.
Przegląd badań klinicznych
W dostarczonych danych znajdują się trzy badania kliniczne dotyczące idursulfase lub porównujące je z innym leczeniem u osób z zespołem Huntera, czyli mukopolisacharydozą typu II (MPS II).
Badania są prowadzone jako interwencyjne, co oznacza, że uczestnicy otrzymują badane leczenie lub terapię porównawczą, a naukowcy obserwują wyniki leczenia.
Wśród badanych grup są osoby z zaburzeniami poznawczymi oraz dzieci i młodzi dorośli z neuronopatyczną lub nieneuronopatyczną postacią choroby.
Badanie 1: długoterminowe bezpieczeństwo leczenia dokanałowego
Pierwsze badanie to otwarte badanie przedłużające dla osób, które brały udział w badaniach HGT-HIT-046 i SHP609-302.
Jego celem jest zebranie długoterminowych danych o bezpieczeństwie idursulfase-IT, czyli postaci podawanej dokanałowo (bezpośrednio do przestrzeni z płynem otaczającym mózg i rdzeń kręgowy), razem z dożylnym Elaprase u osób z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi.
Badanie ma status Authorised, jest w fazie 3 i obejmuje 8 uczestników.
Główny punkt końcowy dotyczy bezpieczeństwa leczenia i obejmuje analizę działań niepożądanych według rodzaju, nasilenia oraz związku z leczeniem, urządzeniem do podawania, zabiegiem chirurgicznym lub procesem podania dokanałowego, a także z wlewem dożylnym Elaprase.
Badanie 2: ocena skuteczności i bezpieczeństwa w MPS II
Drugie badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leczenia JR-141 u osób z MPS II, czyli zespołem Huntera.
W danych badanie to zawiera także grupę porównawczą z Elaprase podawanym dożylnie, ale główny opis koncentruje się na ocenie JR-141 w objawach ośrodkowego układu nerwowego i objawach somatycznych, czyli dotyczących całego ciała.
Badanie jest w fazie 3, ma status Authorised i obejmuje 80 uczestników.
W tym badaniu sprawdza się także farmakokinetykę, czyli to, jak organizm wchłania, rozprowadza i usuwa leczenie.
Badanie 3: porównanie z nowym leczeniem u dzieci i młodych dorosłych
Trzecie badanie porównuje Tividenofusp Alfa (DNL310) z idursulfase u dzieci i młodych dorosłych z neuronopatyczną lub nieneuronopatyczną MPS II.
Badanie jest w fazie 4, ma status Authorised i obejmuje 64 uczestników.
Jego celem jest ocena aktywności w ośrodkowym układzie nerwowym oraz wpływu klinicznego na zachowanie adaptacyjne.
W badaniu analizuje się też, czy leczenie zmienia poziom heparanu siarczanu w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Jakie wyniki są mierzone w badaniach?
W badaniach z idursulfase najważniejsze są wyniki związane z bezpieczeństwem oraz z odpowiedzią organizmu na leczenie.
- Działania niepożądane są oceniane w badaniu długoterminowym, aby sprawdzić, czy leczenie jest bezpieczne przy dłuższym stosowaniu.
- Wyniki poznawcze są mierzone w jednym z badań za pomocą BSID-III w domenie poznawczej, czyli testu oceniającego rozwój i funkcje umysłowe.
- Zachowanie adaptacyjne jest oceniane w badaniu z Vineland-3, aby sprawdzić codzienne umiejętności potrzebne do funkcjonowania.
- Heparan siarczan w płynie mózgowo-rdzeniowym jest mierzony jako wskaźnik związany z chorobą i odpowiedzią na leczenie.
Kto może uczestniczyć?
W zależności od badania udział mogą brać osoby z zespołem Huntera, osoby z zaburzeniami poznawczymi oraz dzieci i młodzi dorośli z MPS II.
Jedno badanie jest przeznaczone dla osób, które już brały udział w wcześniejszych badaniach i są kontynuowane w otwartym badaniu przedłużającym.
W danych nie podano szczegółowych kryteriów wykluczenia ani pełnych zasad kwalifikacji, więc można powiedzieć tylko tyle, że badania są skierowane do określonych grup pacjentów z MPS II.