Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem długoterminowym idursulfazy-IT u pacjentów z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołem Huntera i problemami z pamięcią. Zespół Huntera to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych substancji. W badaniu stosowane są dwa leki: Idursulfase (znany również jako idursulfase-IT [HGT-2310]) oraz Elaprase. Idursulfase jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co nazywa się podaniem dokanałowym, a Elaprase jest podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do krwi.

Celem badania jest sprawdzenie, czy długotrwałe stosowanie tych leków jest bezpieczne dla pacjentów. Osoby biorące udział w badaniu będą kontynuować leczenie, które rozpoczęły w poprzednich badaniach, i będą monitorowane pod kątem ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu zebranie danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania tych leków w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakończeniu wcześniejszych badań HGT-HIT-046 lub SHP609-302, pacjent, który uzyskał korzyści kliniczne z terapii idursulfazą-IT, może przystąpić do tego badania.

    Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez odpowiednią komisję etyczną.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje idursulfazę-IT w formie roztworu do wstrzykiwań podawanego dooponowo (bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego).

    Dodatkowo, pacjent kontynuuje regularne przyjmowanie Elaprase® dożylnie, co jest częścią terapii zastępczej enzymów.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idursulfazy-IT w połączeniu z Elaprase® u pacjentów z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi.

    Bezpieczeństwo będzie oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych, ich rodzaju, nasilenia oraz związku z leczeniem.

  4. Krok 4

    Czas trwania badania

    Badanie ma trwać do 1 stycznia 2034 roku, a rekrutacja uczestników rozpocznie się 1 stycznia 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany Zespół Huntera oraz upośledzenie poznawcze. Zespół Huntera to rzadka choroba genetyczna, a upośledzenie poznawcze oznacza trudności z myśleniem, uczeniem się lub zapamiętywaniem.
  • Pacjent musi ukończyć badania końcowe w badaniach o nazwach HGT-HIT-046 lub SHP609-302 i, zdaniem lekarza prowadzącego, odnieść korzyści z leczenia idursulfazą-IT. Idursulfaza-IT to lek podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego.
  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi być poinformowany o charakterze tego badania i dobrowolnie podpisać formularz zgody zatwierdzony przez odpowiednią komisję etyczną. Formularz zgody to dokument, który wyjaśnia szczegóły badania i potwierdza, że pacjent zgadza się na udział.
  • Pacjent musi regularnie otrzymywać lek o nazwie Elaprase w ramach badań HGT-HIT-046 lub SHP609-302. Elaprase to terapia zastępująca enzymy, stosowana w leczeniu Zespołu Huntera.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zespołu Huntera z upośledzeniem funkcji poznawczych. Zespół Huntera to rzadka choroba genetyczna, a upośledzenie funkcji poznawczych oznacza trudności z myśleniem, uczeniem się lub zapamiętywaniem.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców, więc dziewczynki nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 lat, więc osoby młodsze lub starsze nie mogą w nim uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Idursulfase-IT

    to lek podawany dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Jest stosowany w leczeniu zespołu Huntera, szczególnie u pacjentów z zaburzeniami poznawczymi. Celem jego stosowania jest dostarczenie enzymu, który pomaga rozkładać substancje gromadzące się w organizmie z powodu tej choroby.

  • Elaprase

    to lek podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu. Jest to terapia zastępcza enzymu, która ma na celu uzupełnienie brakującego lub niedziałającego enzymu u pacjentów z zespołem Huntera. Pomaga to zmniejszyć objawy choroby i poprawić jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Idursulfase-IT

    Jest to lek podawany dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Obecnie jest badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie zespołu Huntera, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania polega na dostarczaniu brakującego enzymu, który pomaga rozkładać określone substancje w organizmie. Klasyfikowany jest jako terapia enzymatyczna zastępcza.

  • Elaprase®

    Jest to lek podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu. Jest stosowany w leczeniu zespołu Huntera, pomagając w uzupełnieniu brakującego enzymu w organizmie. Mechanizm działania polega na zastępowaniu enzymu, który jest niezbędny do rozkładu złożonych cząsteczek cukrów. Klasyfikowany jest jako terapia enzymatyczna zastępcza i jest szeroko stosowany w leczeniu tej choroby genetycznej.

Badane choroby

Zespół Huntera – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie chłopców. Wynika z niedoboru enzymu iduronat-2-sulfatazy, co prowadzi do gromadzenia się mukopolisacharydów w organizmie. Objawy mogą obejmować opóźnienie rozwoju, problemy z oddychaniem, powiększenie wątroby i śledziony oraz zmiany w wyglądzie twarzy. Choroba postępuje z czasem, prowadząc do pogorszenia funkcji fizycznych i umysłowych. W miarę postępu choroby mogą pojawić się problemy z sercem i układem nerwowym. Zespół Huntera jest częścią grupy chorób znanych jako mukopolisacharydozy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-504127-90-00Kod protokołuTAK-609-3001Planowana liczba uczestników8 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).