Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 i idursulfazy u dzieci i młodych dorosłych z mukopolisacharydozą typu II

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), znanej również jako zespół Huntera. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych cukrów. W badaniu porównywane są dwa leki: Tividenofusp Alfa (DNL310) oraz idursulfase. Tividenofusp Alfa to nowy lek, który zawiera białko łączące się z receptorem transferyny, co może pomóc w lepszym dostarczaniu leku do mózgu. Idursulfase jest już stosowanym lekiem w leczeniu MPS II.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Tividenofusp Alfa w porównaniu do idursulfase u dzieci i młodych dorosłych z MPS II. Badanie obejmuje uczestników w wieku od 2 do 26 lat, którzy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna otrzyma Tividenofusp Alfa, a druga idursulfase. Uczestnicy będą otrzymywać leki w formie infuzji dożylnej przez okres do 96 tygodni. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, w tym zmiany w zachowaniu adaptacyjnym oraz poziomy pewnych substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak Tividenofusp Alfa wpływa na centralny układ nerwowy w porównaniu do idursulfase, oraz czy może przynieść dodatkowe korzyści w leczeniu MPS II. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu bardziej skutecznych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego po spełnieniu kryteriów włączenia, które obejmują wiek od 2 do 26 lat oraz potwierdzoną diagnozę MPS II.

    Uczestnik musi być na terapii enzymatycznej (ERT) i tolerować ją przez co najmniej 4 miesiące przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek Elaprase w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej.

    Lek podawany jest w dawce 2 mg/ml zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Badanie obejmuje ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku DNL310 w porównaniu do idursulfazy u uczestników z neuronopatyczną lub nieneuronopatyczną postacią MPS II.

    Główne cele badania to ocena aktywności leku w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) oraz jego wpływu na zachowanie adaptacyjne.

  4. Krok 4

    Monitorowanie postępów

    Postępy uczestnika są monitorowane poprzez regularne badania, w tym pomiar stężenia HS w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz ocena zachowań adaptacyjnych za pomocą testu Vineland-3.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w rozwoju dziecka, funkcjonowanie fizyczne oraz objętość wątroby i śledziony.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 30 grudnia 2025 roku.

    Ostateczne wyniki będą obejmować zmiany w stężeniach biomarkerów oraz oceny kliniczne przeprowadzone w trakcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Uczestnicy muszą mieć od 2 do mniej niż 6 lat (Grupa A) lub od 6 do mniej niż 26 lat (Grupa B).
  • Potwierdzona diagnoza MPS II (dla Grupy A, nMPS II; dla Grupy B, nnMPS II). MPS II to rzadka choroba genetyczna.
  • Dla uczestników z Grupy A i B, którzy nie są w fazie wstępnej: Muszą być na terapii ERT i tolerować ją przez co najmniej 4 miesiące (czyli 16 tygodni) przed rozpoczęciem badania. ERT to terapia zastępcza enzymami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • DNL310

    to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest oceniany pod kątem swojej skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z mukopolisacharydozą typu II. Celem jest sprawdzenie, jak DNL310 wpływa na aktywność w ośrodkowym układzie nerwowym oraz na zachowanie adaptacyjne u uczestników badania.

  • Idursulfase

    to lek stosowany w leczeniu mukopolisacharydozy typu II, który jest porównywany z DNL310 w tej próbie klinicznej. Badanie ma na celu ocenę jego skuteczności w kontekście aktywności w ośrodkowym układzie nerwowym oraz wpływu na zachowanie adaptacyjne u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • DNL310

    DNL310 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2/3. Jego głównym celem jest leczenie mukopolisacharydozy typu II (MPS II), zarówno w postaci neuronopatycznej, jak i nieneuronopatycznej. DNL310 działa na poziomie molekularnym poprzez zmniejszenie stężenia siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym, co ma na celu poprawę funkcji ośrodkowego układu nerwowego. Klasyfikowany jest jako lek enzymatyczny, który ma na celu zastąpienie brakującego lub niedoborowego enzymu w organizmie.

  • Idursulfase

    Idursulfase to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (MPS II). Jest to zatwierdzony lek, który działa poprzez dostarczanie brakującego enzymu, co pomaga w rozkładzie złożonych cukrów w organizmie. Jego głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji fizycznych i zmniejszenie objawów związanych z MPS II. Idursulfase jest klasyfikowany jako enzymatyczna terapia zastępcza, która pomaga w redukcji nagromadzenia szkodliwych substancji w komórkach.

Badane choroby

Mukopolisacharydoza typu II (MPS II) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych złożonych cząsteczek cukrowych zwanych mukopolisacharydami. W wyniku tego dochodzi do ich gromadzenia się w komórkach, co prowadzi do uszkodzenia różnych narządów i tkanek. Objawy mogą obejmować opóźnienia w rozwoju, problemy z oddychaniem, powiększenie wątroby i śledziony oraz zmiany w wyglądzie twarzy. Choroba postępuje z czasem, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. MPS II jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie chłopców.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-510990-21-00Kod protokołuDNLI-E-0007Planowana liczba uczestników64 osobySponsorDenali Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).