Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowego działania pabinafusp alfa u mężczyzn z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza typu II)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Mukopolisacharydoza typu II, znanej również jako Zespół Huntera. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania pewnych cukrów. W badaniu używany jest lek o nazwie JR-141, którego aktywnym składnikiem jest pabinafusp alfa. Lek ten jest podawany w formie proszku, który przygotowuje się do wstrzyknięcia dożylnego.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku JR-141 w leczeniu objawów związanych z układem nerwowym u pacjentów z Mukopolisacharydozą typu II. Badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania i ma na celu sprawdzenie, jak lek wpływa na objawy choroby w dłuższym okresie czasu.

Podczas badania pacjenci będą regularnie oceniani pod kątem różnych aspektów zdrowia, takich jak funkcje wątroby i śledziony, zakres ruchu w stawach, zdolność do chodzenia, a także funkcje płucne i sercowe. Dodatkowo, będą monitorowane stężenia pewnych substancji w surowicy i moczu oraz ogólny stan zdrowia pacjentów. Badanie ma na celu zapewnienie, że lek jest bezpieczny i skuteczny w długoterminowym leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakończeniu wcześniejszego badania JR-141-GS31, uczestnik może przystąpić do nowego badania, jeśli nie ma przeciwwskazań zdrowotnych.

    Wymagana jest zgoda na udział w badaniu, którą podpisuje uczestnik lub jego prawny opiekun.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek JR-141 w postaci liofilizowanego proszku jest przygotowywany do wstrzyknięcia dożylnego.

    Podawanie leku odbywa się regularnie, zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowej skuteczności leku JR-141 w łagodzeniu objawów związanych z układem nerwowym u pacjentów z zespołem Huntera.

    Regularne badania obejmują ocenę stężenia substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz testy neuropsychologiczne.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestników jest monitorowane poprzez regularne badania laboratoryjne, w tym badania krwi i moczu, oraz pomiary parametrów życiowych.

    Przeprowadzane są także badania elektrokardiograficzne (EKG) oraz ocena obecności przeciwciał przeciwko JR-141.

  5. Krok 5

    Dodatkowe oceny

    Dodatkowe oceny obejmują pomiar objętości wątroby i śledziony, zakres ruchu w stawach barkowych oraz test marszu na sześć minut.

    W przypadku uczestników z grupy B, jeśli to możliwe, oceniana jest także funkcja płuc.

  6. Krok 6

    Czas trwania badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w kwietniu 2029 roku.

    Rekrutacja uczestników ma rozpocząć się w kwietniu 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w badaniu o nazwie Parent Study (JR-141-GS31) i ukończyć oceny w 105. tygodniu w Grupie A lub w 53. tygodniu w Grupie B. Lekarz prowadzący musi uznać, że nie ma obaw dotyczących bezpieczeństwa, aby pacjent mógł wziąć udział w tym badaniu.
  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat (lub mniej niż 16 lat w Wielkiej Brytanii) lub nie może wyrazić zgody z powodu niepełnosprawności intelektualnej związanej z MPS II, zgodę może podpisać prawny opiekun pacjenta, na przykład rodzice. Jeśli to możliwe, pacjent powinien również wyrazić zgodę na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, oraz mężczyźni, których partnerki mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody na udział w badaniu. Dotyczy to kobiet od momentu pierwszej miesiączki do menopauzy, chyba że są trwale bezpłodne.
  • Pacjenci z problemami ze słuchem, którzy potrzebują aparatów słuchowych, powinni starać się je nosić podczas badania i w dni testów neurokognitywnych. Pacjent lub jego opiekun prawny musi zgodzić się na noszenie aparatów słuchowych w trakcie badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

JR-141 to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z zespołem Huntera, znanym również jako mukopolisacharydoza typu II. Lek ten ma na celu poprawę objawów związanych z układem nerwowym u pacjentów cierpiących na tę chorobę.

Co już wiadomo o tej terapii

JR-141 – JR-141 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II, znaną również jako zespół Huntera. W literaturze medycznej substancja ta jest w fazie badań klinicznych, a jej głównym celem terapeutycznym jest łagodzenie objawów związanych z centralnym układem nerwowym u pacjentów z MPS II. Mechanizm działania JR-141 polega na dostarczaniu enzymu, który jest deficytowy u osób z tym schorzeniem, co pomaga w rozkładzie substancji gromadzących się w organizmie. Klasyfikacja farmakologiczna JR-141 obejmuje leki enzymatyczne stosowane w terapii zastępczej.

Badane choroby

Mukopolisacharydoza typu II – Jest to rzadka choroba genetyczna, znana również jako zespół Huntera, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania określonych cukrów. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że dotyka głównie chłopców. Objawy mogą obejmować opóźnienie rozwoju, problemy z oddychaniem, powiększenie wątroby i śledziony oraz zmiany w wyglądzie twarzy. Z czasem mogą pojawić się problemy z sercem, stawami i układem nerwowym. Choroba postępuje stopniowo, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-503142-41-00Kod protokołuJR-141-GS32Planowana liczba uczestników79 osóbSponsorJcr Pharmaceuticals Co. Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).