W skrócie
Ozekibart (znany również jako INBRX-109) to badane przeciwciało testowane w dwóch badaniach klinicznych z udziałem 471 uczestników z zaawansowanymi nowotworami. Badania koncentrują się na nieoperacyjnym lub przerzutowym konwencjonalnym chrzęstniakomięsaku oraz innych zaawansowanych guzach litych, w tym mięsakach. Ozekibart otrzymał od FDA oznaczenie leku sierocego w leczeniu chrzęstniakomięsaka, ale nie jest jeszcze zatwierdzony jako lek.
Najważniejsze informacje
- Ozekibart to badane przeciwciało znane również jako INBRX-109.
- Jest testowany w badaniu fazy 2 w nieoperacyjnym lub przerzutowym konwencjonalnym chrzęstniakomięsaku z udziałem 201 uczestników.
- Badanie fazy 1/2 ocenia ozekibart w zaawansowanych guzach litych, w tym mięsaku Ewinga i gruczolakoraku jelita grubego, z udziałem 270 uczestników.
- Głównym punktem końcowym w badaniu chrzęstniakomięsaka jest przeżycie wolne od progresji (PFS).
- Ozekibart ma oznaczenie leku sierocego od FDA w chrzęstniakomięsaku, ale nie jest jeszcze zatwierdzony.
- Oba badania są obecnie autoryzowane, co oznacza, że uzyskały zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie.
Czym jest ozekibart?
Ozekibart (znany również jako INBRX-109) to badane przeciwciało testowane w leczeniu zaawansowanych nowotworów. Nie jest jeszcze dopuszczony jako lek. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała ozekibartowi oznaczenie leku sierocego w leczeniu chrzęstniakomięsaka 24 listopada 2021 r. Oznaczenie sieroce to status nadawany lekom przeznaczonym do leczenia rzadkich chorób. Sponsorem oznaczenia jest Inhibrx, Inc. z siedzibą w La Jolla w Kalifornii.
Jak działa ozekibart?
Dostępne źródła nie opisują szczegółowo mechanizmu działania ozekibartu. Jako badane przeciwciało jest substancją białkową zaprojektowaną do oddziaływania na określone cząsteczki zaangażowane w nowotwór. Rejestry badań klinicznych wymieniają ozekibart jako lek dożylny, ale dokładny cel molekularny nie jest podany w dostępnych danych.
W jakich chorobach ozekibart jest stosowany lub badany?
Ozekibart nie jest dopuszczony do stosowania w żadnej chorobie. Jest badany w badaniach klinicznych w następujących schorzeniach:
- Nieoperacyjny lub przerzutowy konwencjonalny chrzęstniakomięsak — rzadki nowotwór kości i stawów, którego nie można usunąć chirurgicznie lub który rozprzestrzenił się do innych części ciała.
- Zaawansowane lub przerzutowe guzy lite, w tym mięsaki — szeroka grupa nowotworów, które się rozprzestrzeniły lub nie można ich wyleczyć leczeniem miejscowym, w tym mięsak Ewinga i gruczolakorak jelita grubego.
Jak podaje się ozekibart?
Ozekibart podaje się dożylnie. W badaniu fazy 2 w chrzęstniakomięsaku dawka wynosi 3 mg na kilogram masy ciała. Badanie fazy 1/2 nie określa dawki w rejestrze. Inne leki wymienione w rejestrach badań, takie jak deksametazon, acetylocysteina, difenhydramina i glukoza, podaje się razem z ozekibartem jako leczenie wspomagające lub porównawcze.
Co wykazują badania kliniczne?
Zarejestrowano dwa badania kliniczne ozekibartu. Oba są autoryzowane, co oznacza, że uzyskały zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie.
Jakie choroby są badane?
Badanie fazy 2 (NCT04950075) ocenia ozekibart u dorosłych z nieoperacyjnym lub przerzutowym konwencjonalnym chrzęstniakomięsakiem, rzadkim nowotworem kości i stawów. Badanie fazy 1/2 (NCT03715933) ocenia ozekibart u dorosłych i młodzieży z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi, w tym mięsakiem Ewinga, gruczolakorakiem jelita grubego oraz guzami litymi z niedoborem SDH lub nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (GIST).
Jakie fazy i status mają badania?
Badanie chrzęstniakomięsaka to badanie fazy 2 z udziałem 201 uczestników, porównujące ozekibart z placebo. Badanie guzów litych to badanie fazy 1/2 z udziałem 270 uczestników, testujące ozekibart w połączeniu z różnymi chemioterapiami i terapiami celowanymi. Oba badania to badania interwencyjne o statusie „Autoryzowane”.
Co mierzą badania?
Badanie fazy 2 w chrzęstniakomięsaku mierzy przeżycie wolne od progresji (PFS), czyli czas, w którym pacjent żyje bez pogorszenia nowotworu, oceniany przez niezależny centralny przegląd radiologiczny z użyciem kryteriów RECIST w wersji 1.1. Badanie fazy 1/2 mierzy zdarzenia niepożądane powstałe w trakcie leczenia (TEAE), w tym toksyczności ograniczające dawkę i poważne zdarzenia niepożądane, a także odpowiedź kliniczną mierzoną wskaźnikiem obiektywnych odpowiedzi (ORR) i czasem trwania odpowiedzi (DOR) w gruczolakoraku jelita grubego i mięsaku Ewinga.
Kto może wziąć udział w tych badaniach?
Badanie fazy 2 jest przeznaczone dla dorosłych z nieoperacyjnym lub przerzutowym konwencjonalnym chrzęstniakomięsakiem. Badanie fazy 1/2 obejmuje dorosłych i młodzież z zaawansowanym lub przerzutowym mięsakiem Ewinga oraz dorosłych z gruczolakorakiem jelita grubego lub guzami litymi z niedoborem SDH lub GIST.
Jakie są znane działania niepożądane?
Dostępne źródła nie podają informacji o działaniach niepożądanych ozekibartu. Badanie fazy 1/2 mierzy zdarzenia niepożądane powstałe w trakcie leczenia, w tym toksyczności ograniczające dawkę i poważne zdarzenia niepożądane, w ramach oceny bezpieczeństwa.