W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne oceniające S227928 u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową, MDS/AML oraz przewlekłą białaczką mielomonocytową. Badania sprawdzają bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leku, zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z wenetoklaksem.
Najważniejsze informacje
- S227928 było badane w jednym badaniu klinicznym fazy 1/2 u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową, MDS/AML oraz przewlekłą białaczką mielomonocytową. W fazie I sprawdzano bezpieczeństwo, tolerancję i odpowiednią dawkę leku podawanego samodzielnie oraz z wenetoklaksem. W fazie II oceniano działanie przeciwnowotworowe połączenia S227928 z wenetoklaksem w dwóch grupach pacjentów. Głównym wynikiem w fazie I były działania niepożądane, a w fazie II całkowita remisja. Badanie było zakończone i obejmowało 123 uczestników.
Przegląd badania
Badanie interwencyjne NCT06563804 oceniało S227928 jako lek samodzielny oraz w skojarzeniu z wenetoklaksem u pacjentów z nawrotową lub oporną chorobą krwi. Było to badanie fazy 1/2, czyli łączyło ocenę bezpieczeństwa z oceną skuteczności.
W badaniu analizowano osoby z ostrą białaczką szpikową (AML), MDS/AML oraz przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML). Celem było sprawdzenie, czy leczenie można bezpiecznie stosować i czy może działać przeciwko chorobie.
Kto był badany
Do badania włączano pacjentów z R/R AML, MDS/AML lub CMML. Skrót R/R oznacza chorobę, która wróciła po leczeniu albo nie odpowiedziała na wcześniejsze leczenie.
Badanie obejmowało dwie główne grupy w fazie II: osoby z R/R AML lub MDS/AML w kohorcie 1 oraz osoby z R/R CMML w kohorcie 2. Kohorta to po prostu grupa uczestników z podobną chorobą, którą ocenia się osobno.
Co oceniano w badaniu
W fazie I badacze sprawdzali bezpieczeństwo i tolerancję S227928 podawanego samodzielnie oraz w połączeniu z wenetoklaksem. Tolerancja oznacza, jak dobrze organizm pacjenta znosi leczenie.
Oceniano także, czy można ustalić maksymalną dawkę tolerowaną (MTD) oraz zalecaną dawkę do fazy II (RP2D). MTD to najwyższa dawka, którą pacjenci mogą zwykle przyjąć bez zbyt dużych działań niepożądanych.
W fazie II badacze skupili się na działaniu przeciwnowotworowym połączenia S227928 z wenetoklaksem. Oznacza to ocenę, czy leczenie może zmniejszać lub kontrolować chorobę.
Główne punkty końcowe
Głównym punktem końcowym w fazie I była liczba i nasilenie działań niepożądanych ograniczających dawkę podczas pierwszego cyklu leczenia. Pierwszy cykl to początkowy okres leczenia, w którym szczególnie uważnie obserwuje się reakcję organizmu.
W fazie I oceniano też zwykłe działania niepożądane, ciężkie działania niepożądane, zmiany parametrów życiowych, badania fizykalne i wyniki laboratoryjne. W opisie badania wymieniono także badania serca, takie jak EKG, ECHO, GLS, MUGA i MRI serca.
W fazie I analizowano również redukcje dawki, przerwy w leczeniu, opóźnienia leczenia lub wycofanie z badania z powodu działań niepożądanych.
Głównym punktem końcowym w fazie II była remisja całkowita (CR). To znaczy, że badacze sprawdzali, czy po leczeniu nie ma cech aktywnej choroby w ocenie klinicznej i laboratoryjnej.
Organizacja badania i liczba uczestników
Badanie miało charakter otwarty i interwencyjny, a jego status został określony jako zakończone. Do badania zapisano 123 uczestników.
W opisie leczenia pojawia się S227928 podawany dożylnie oraz wenetoklaks w tabletkach doustnych, a także leki wspierające używane w schematach badania. Z opisu badania wynika jednak przede wszystkim, że głównym celem było sprawdzenie bezpieczeństwa i działania S227928 w tej grupie chorych.