W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z ursodoxicoltaurine. Sprawdzają one, czy leczenie jest bezpieczne i czy może spowolnić postęp choroby u dorosłych osób z stwardnieniem zanikowym bocznym oraz z postępującym porażeniem nadjądrowym.
Najważniejsze informacje
- Badania z ursodoxicoltaurine w dostarczonych danych dotyczyły dwóch chorób neurologicznych: ALS oraz postępującego porażenia nadjądrowego. Oba projekty były badaniami interwencyjnymi w fazie 3 i porównywały ursodoxicoltaurine z placebo. W badaniu ALS oceniano zmianę wyniku ALSFRS-R po 48 tygodniach, z uwzględnieniem zgonów. W badaniu postępującego porażenia nadjądrowego mierzono zmianę wyniku PSPRS po 52 tygodniach. Łącznie badania objęły dorosłych pacjentów z tymi chorobami i miały sprawdzić wpływ leczenia na postęp choroby.
Przegląd badań
W dostarczonych danych znajdują się dwa badania kliniczne z ursodoxicoltaurine. Oba były badaniami interwencyjnymi, czyli takimi, w których uczestnicy otrzymują badane leczenie albo leczenie porównawcze, a badacze obserwują wyniki.
Oba badania były w fazie 3, co oznacza, że oceniano leczenie u większych grup pacjentów, aby lepiej sprawdzić jego działanie w praktyce badawczej.
Badanie u osób z ALS
Pierwsze badanie miało tytuł „A study to investigate the safety and efficacy of AMX0035 in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis” i dotyczyło osób dorosłych z amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
W badaniu porównywano AMX0035 z placebo, czyli z preparatem bez aktywnego leku, aby sprawdzić, czy różnice w wynikach wynikają z badanego leczenia.
Badanie zostało zakończone i objęło 664 uczestników.
Głównym celem było sprawdzenie wpływu leczenia na postęp choroby przez 48 tygodni.
Badanie u osób z postępującym porażeniem nadjądrowym
Drugie badanie nosiło tytuł „AMX0035 and Progressive Supranuclear Palsy” i dotyczyło osób z progressive supranuclear palsy.
Także tutaj porównywano AMX0035 z placebo, aby ocenić wpływ leczenia na tempo pogarszania się choroby.
Badanie było zakończone i obejmowało 910 uczestników.
Badacze oceniali, czy leczenie może wpłynąć na postęp choroby mierzony skalą PSPRS po 52 tygodniach.
Jakie wyniki mierzono
W badaniu ALS głównym punktem końcowym była zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku ALSFRS-R w 48. tygodniu, z uwzględnieniem śmiertelności.
To oznacza, że badacze porównywali stan pacjenta na początku i na końcu badania, aby zobaczyć, czy sprawność się zmieniła.
W badaniu postępującego porażenia nadjądrowego głównym punktem końcowym była zmiana wyniku PSPRS w 52. tygodniu.
W opisie tego badania podano też, że dla różnych regionów wybrano różne wersje skali PSPRS jako główny punkt końcowy, zgodnie z wymaganiami dowodowymi w danym regionie.
Kto mógł brać udział
W badaniu ALS uczestniczyli dorośli pacjenci z ALS.
W badaniu dotyczącym postępującego porażenia nadjądrowego uczestniczyły osoby z tą chorobą.
W danych nie podano bardziej szczegółowych kryteriów włączenia, więc na podstawie tych informacji można powiedzieć tylko, że badania były skierowane do osób z określoną chorobą neurologiczną.