W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest vigabatrin. Trwające lub zatwierdzone badania sprawdzają jego skuteczność i bezpieczeństwo u niemowląt i małych dzieci, głównie z zespołem stwardnienia guzowatego oraz u dzieci z wysokim ryzykiem napadów niemowlęcych.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z vigabatrin dotyczą głównie niemowląt i małych dzieci z zespołem stwardnienia guzowatego oraz dzieci z wysokim ryzykiem napadów niemowlęcych. W danych są badania fazy 2, 3 i 4, więc lek jest oceniany na różnych etapach rozwoju klinicznego. Główne cele to zapobieganie napadom, sprawdzenie skuteczności w profilaktyce objawów TSC oraz ocena wpływu na rozwój dziecka. W jednym badaniu porównuje się vigabatrin z rapamycyną. Mierzone są też wyniki poznawcze, występowanie napadów i zmiany w guzach związanych z TSC.
Przegląd badań
W dostępnych danych vigabatrin jest badany w trzech interwencyjnych badaniach klinicznych, wszystkie ze statusem Authorised.
Badania dotyczą głównie zespołu stwardnienia guzowatego (TSC) oraz napadów niemowlęcych lub ryzyka ich wystąpienia u małych dzieci.
Jedno badanie ocenia też wpływ leczenia na rozwój neuropsychologiczny dziecka, czyli na funkcje takie jak myślenie, uczenie się i pamięć.
Kto jest badany
W badaniach uczestniczą przede wszystkim niemowlęta i bardzo małe dzieci.
Jedno badanie obejmuje dzieci z TSC poniżej 4. miesiąca życia.
Inne badanie obejmuje dzieci poniżej 1. roku życia, które są w wysokim ryzyku zespołu napadów niemowlęcych, na przykład z TSC, dużym uszkodzeniem naczyniowym mózgu, ciężkim krwawieniem dokomorowym lub ciężkimi zmianami w istocie białej mózgu u wcześniaków.
W badaniu ViRap uczestnikami są niemowlęta z TSC, a celem jest ocena leczenia zapobiegającego objawom tej choroby.
Co oceniają badania
Badania sprawdzają, czy vigabatrin może zapobiegać napadom lub zmniejszać ryzyko ich wystąpienia.
W jednym badaniu celem jest ocena wyniku neuropsychologicznego w wieku 24 miesięcy, porównanego ze standardową opieką.
W innym badaniu oceniana jest skuteczność w zapobieganiu zespołowi napadów niemowlęcych, czyli temu, czy dziecko rozwinie ten problem, czy nie.
Badanie ViRap porównuje vigabatrin z rapamycyną pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w profilaktycznym leczeniu niemowląt z TSC.
Fazy badań i projekt
W danych znajdują się badania fazy 2, fazy 3 i fazy 4.
Faza 2 oznacza zwykle wcześniejszą ocenę skuteczności i bezpieczeństwa u mniejszej grupy uczestników.
Faza 3 to większe badanie, w którym sprawdza się działanie leczenia w bardziej praktycznych warunkach.
Faza 4 dotyczy dalszej oceny leczenia po wcześniejszych etapach i może obejmować porównanie z inną metodą leczenia.
Wszystkie trzy badania są interwencyjne, czyli uczestnicy otrzymują zaplanowane leczenie, a badacze obserwują jego efekty.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniu fazy 2 głównym wynikiem jest neuropsychologiczny wynik w wieku 24 miesięcy, oceniany testem Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III).
W badaniu fazy 3 głównym wynikiem jest to, czy pacjent rozwinie zespół napadów niemowlęcych.
W badaniu ViRap oceniane są dwa główne wyniki: wystąpienie napadów klinicznych w zaślepionej fazie badania oraz wzrost łącznej objętości guzów związanych z TSC o co najmniej 25% względem wartości początkowej.
Zaślepiona faza oznacza, że osoba oceniająca wynik nie wie, jakie leczenie otrzymał uczestnik, co pomaga ograniczyć stronniczość oceny.
Najważniejsze badania
2022-502332-39-00 to badanie fazy 2 u dzieci z TSC poniżej 4. miesiąca życia, z planowaną liczbą 64 uczestników.
Jego celem jest ocena wyniku neuropsychologicznego w wieku 24 miesięcy przy użyciu testu BSID-III i porównanie go ze standardową opieką.
2024-517488-22-00 to badanie fazy 3 z udziałem 140 dzieci poniżej 1. roku życia, które są w wysokim ryzyku napadów niemowlęcych.
Badanie to ma sprawdzić, czy profilaktyczne podawanie vigabatrin może zapobiec pojawieniu się zespołu napadów niemowlęcych.
NCT04987463, znane jako ViRap, to badanie fazy 4 z udziałem 60 niemowląt z TSC.
W tym badaniu porównuje się rapamycynę i vigabatrin w zapobieganiu objawom TSC, w tym napadom i zmianom w guzach związanych z tą chorobą.