Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie profilaktycznego stosowania wigabatryny u niemowląt poniżej 1 roku życia z grupy wysokiego ryzyka wystąpienia zespołu napadów dziecięcych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zapobiegania rozwojowi zespołu napadów zgięciowych (inaczej zespołu Westa) u niemowląt poniżej pierwszego roku życia, które znajdują się w grupie wysokiego ryzyka. Do tej grupy należą dzieci ze zdiagnozowaną stwardnieniem guzowatym lub rozległymi uszkodzeniami naczyniowymi kory mózgowej, takimi jak duże obszary niedokrwienia, krwawienia, infekcje lub urazy mózgu.

W ramach badania stosowany jest lek o nazwie wigabatryna (Sabrilex) w postaci granulek do sporządzania roztworu doustnego. Lek ten podawany jest profilaktycznie w celu sprawdzenia, czy może zapobiec rozwojowi zespołu napadów zgięciowych u dzieci z grupy wysokiego ryzyka. Maksymalna dawka dzienna leku wynosi 150 mg na kilogram masy ciała.

Okres leczenia może trwać do 11 miesięcy. W trakcie badania oceniane jest, czy u pacjenta rozwinie się zespół napadów zgięciowych. Dodatkowo prowadzona jest obserwacja rozwoju neurokognitywnego dzieci oraz wykonywane są badania śledzenia wzroku i EEG w celu lepszego zrozumienia mechanizmów rozwoju choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, zostaniesz przydzielony do jednej z grup pacjentów z wysokim ryzykiem wystąpienia zespołu napadów dziecięcych.

    Kwalifikacja obejmuje dzieci poniżej 1 roku życia z stwardnieniem guzowatym lub rozległym uszkodzeniem naczyniowym kory mózgowej.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Otrzymasz lek o nazwie Sabrilex (substancja czynna: wigabatryna) w postaci granulatu do sporządzania roztworu doustnego.

    Lek będzie podawany doustnie zgodnie z zaleconym schematem dawkowania.

  3. Krok 3

    Monitoring stanu zdrowia

    W trakcie badania będzie prowadzona obserwacja pod kątem wystąpienia zespołu napadów dziecięcych.

    Zostanie przeprowadzona analiza rozwoju neurokognitywnego.

    Badanie będzie obejmować analizę śledzenia wzroku oraz badanie EEG.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Badanie będzie prowadzone do końca 2033 roku.

    W tym czasie będzie oceniana skuteczność leku w zapobieganiu wystąpieniu zespołu napadów dziecięcych.

    Dodatkowo będzie prowadzona ocena rozwoju neurokognitywnego w porównaniu z innymi grupami pacjentów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Dziecko musi mieć mniej niż 1 rok życia
  • Dziecko musi mieć zdiagnozowane jedno z poniższych schorzeń:
    • Stwardnienie guzowate (tylko do listopada 2023)
    • Rozległe naczyniowe uszkodzenie kory mózgowej (duży zawał, krwotok, infekcja lub uraz)
    • Krwotok dokomorowy IV stopnia (włącznie z krwotocznym zawałem w tkance mózgowej)
    • Leukomalacja okołokomorowa III-IV stopnia (w tym torbiel porencefaliczna) u wcześniaków
    • Pacjent musi mieć wykonane wcześniej badanie MRI mózgu w ramach rutynowej diagnostyki
    • Rodzice muszą posiadać wystarczającą znajomość języka:
      • fińskiego
      • szwedzkiego
      • angielskiego
      • lub języka kraju, w którym znajduje się ośrodek badawczy
      • W badaniu mogą uczestniczyć dzieci obu płci

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci powyżej 1 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci z stwardnieniem guzowatym zdiagnozowanym po listopadzie 2023 nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci bez następujących schorzeń wysokiego ryzyka nie mogą wziąć udziału:
    • rozległe naczyniowe uszkodzenie kory mózgowej (duży zawał/krwotok/infekcja/uraz)
    • encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna stopnia II-III z zmianami w korze mózgowej widocznymi w badaniu MRI
    • krwotok dokomorowy IV stopnia (włączając krwotoczny zawał w tkance mózgowej)
    • leukomalacja okołokomorowa stopnia III-IV u wcześniaków (włączając torbiele porencefaliczne)
    • Pacjenci, którzy już rozwinęli zespół napadów zgięciowych niemowląt nie kwalifikują się do badania profilaktycznego
    • Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania wigabatryny (lek przeciwpadaczkowy) nie mogą uczestniczyć w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vigabatrin to lek przeciwpadaczkowy, który jest stosowany w zapobieganiu napadom padaczkowym, szczególnie w przypadku zespołu Westa (inaczej nazywanego napadami zgięciowymi niemowląt). Lek działa poprzez zwiększenie poziomu substancji hamującej w mózgu (GABA), co pomaga kontrolować nadmierną aktywność elektryczną w mózgu. Jest szczególnie skuteczny u niemowląt z grupy wysokiego ryzyka, w tym u dzieci ze stwardnieniem guzowatym lub rozległymi uszkodzeniami naczyniowymi mózgu. Lek jest podawany profilaktycznie, co oznacza, że jest stosowany zanim pojawią się pierwsze napady, aby zapobiec ich wystąpieniu.

Co już wiadomo o tej terapii

Vigabatrin – Jest to lek przeciwpadaczkowy podawany doustnie, stosowany głównie w zapobieganiu i leczeniu napadów padaczkowych, szczególnie u niemowląt z zespołem Westa i stwardnieniem guzowatym. Substancja działa poprzez hamowanie enzymu GABA-transaminazy, co prowadzi do zwiększenia poziomu kwasu gamma-aminomasłowego (GABA) w mózgu, głównego neuroprzekaźnika hamującego w ośrodkowym układzie nerwowym. W medycynie jest uznawany za lek pierwszego wyboru w profilaktyce napadów zgięciowych u niemowląt z grupy wysokiego ryzyka, zwłaszcza u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym lub rozległymi uszkodzeniami naczyniowymi mózgu. Należy do grupy farmakologicznej leków przeciwpadaczkowych o selektywnym mechanizmie działania na układ GABA-ergiczny.

Badane choroby

  • Zespół skurczów niemowlęcych

    Rzadki zespół napadów padaczkowych występujący u niemowląt, charakteryzujący się nagłymi, krótkimi skurczami mięśni, które mogą obejmować całe ciało lub jego części. Napady często występują w seriach, szczególnie po przebudzeniu lub podczas zasypiania. Choroba zwykle rozwija się w pierwszym roku życia, najczęściej między 3 a 8 miesiącem.

  • Stwardnienie guzowate

    Genetyczna choroba powodująca rozwój łagodnych guzów w wielu narządach, w tym w mózgu, skórze, nerkach i sercu. Zmiany w mózgu mogą prowadzić do napadów padaczkowych, a na skórze pojawiają się charakterystyczne białe plamy i zmiany przypominające trądzik. Choroba ma różny stopień nasilenia u poszczególnych pacjentów.

  • Leukomalacja okołokomorowa

    Uszkodzenie białej materii mózgu występujące głównie u wcześniaków, charakteryzujące się powstaniem ubytków w tkance mózgowej wokół komór mózgowych. Stan ten może prowadzić do zaburzeń rozwoju neurologicznego. W cięższych przypadkach (stopień III-IV) mogą tworzyć się torbiele w tkance mózgowej.

  • Krwawienie dowewnątrzkomorowe

    Krwawienie do komór mózgowych, występujące głównie u wcześniaków. W przypadku IV stopnia krwawienie rozszerza się na tkankę mózgową, powodując uszkodzenie okolicznych struktur. Stan ten może prowadzić do długotrwałych następstw neurologicznych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-517488-22-00Planowana liczba uczestników140 osóbSponsorHUS-Yhtymae

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).