W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, które oceniają xanomeline tartrate w różnych grupach pacjentów. Sprawdzają one głównie skuteczność i bezpieczeństwo w schizofrenii, chorobie Alzheimera oraz w epizodach maniakalnych w chorobie afektywnej dwubiegunowej.
Najważniejsze informacje
- Xanomeline Tartrate jest badany w wielu badaniach fazy 3 u osób z chorobą Alzheimera, schizofrenią oraz chorobą afektywną dwubiegunową typu I. Część badań dotyczy pobudzenia i psychozy związanych z chorobą Alzheimera, a część manii lub manii z cechami mieszanymi. W badaniach uczestniczą różne grupy, w tym dorośli i nastolatki w wieku 13–17 lat ze schizofrenią. Główne cele to ocena skuteczności, bezpieczeństwa i długoterminowej tolerancji leczenia. Wyniki są mierzone za pomocą skal takich jak PANSS, YMRS, ADAS-Cog11, CIBIC+ i CMAI-IPA. Niektóre badania są już zakończone, inne są nadal zatwierdzone lub zostały wycofane.
Zakres badań klinicznych
W dostarczonych danych xanomeline tartrate pojawia się w badaniach klinicznych prowadzonych w kilku różnych chorobach. Najczęściej badane są objawy związane z chorobą Alzheimera, schizofrenią oraz epizodami maniakalnymi w chorobie afektywnej dwubiegunowej typu I.
Wszystkie opisane badania są w fazie 3, czyli na etapie, w którym sprawdza się działanie leczenia u większej liczby uczestników i porównuje je z placebo lub innym schematem leczenia.
Badania w chorobie Alzheimera
W chorobie Alzheimera badania dotyczą dwóch głównych problemów: pobudzenia oraz psychozy. Pobudzenie oznacza niepokój, drażliwość lub nadmierną aktywność, a psychoza obejmuje objawy takie jak omamy i urojenia.
W badaniach nad pobudzeniem związanym z chorobą Alzheimera oceniano xanomeline tartrate razem z KarX-EC w porównaniu z placebo. Głównym wynikiem była zmiana wyniku w skali CMAI-IPA, która mierzy nasilenie pobudzenia.
W badaniach nad psychozą związaną z chorobą Alzheimera porównywano xanomeline tartrate z placebo. Głównym punktem końcowym była zmiana wyniku w skali NPI-C: H+D, czyli ocena omamów i urojeń.
W osobnych badaniach oceniano też osoby z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera, aby sprawdzić, czy xanomeline tartrate razem z KarX-EC może poprawić funkcje poznawcze, czyli myślenie, pamięć i ogólne funkcjonowanie.
Badania w schizofrenii
W schizofrenii xanomeline tartrate badano zarówno jako leczenie dodatkowe, jak i w badaniach długoterminowych. Jedno badanie oceniało osoby z niewystarczająco kontrolowanymi objawami schizofrenii, a jego głównym wynikiem była zmiana całkowitego wyniku w skali PANSS po 6 tygodniach.
Inne badanie obejmowało nastolatków w wieku 13–17 lat ze schizofrenią. Celem było sprawdzenie, czy xanomeline tartrate zmniejsza objawy schizofrenii, a wyniki mierzono zmianą wyniku PANSS po 5 tygodniach.
W danych znajduje się też badanie wycofane, które miało sprawdzać poprawę funkcji poznawczych u dorosłych ze schizofrenią przez rok. Głównym pomiarem była zmiana z wyniku wyjściowego w skali BACS po 24 tygodniach.
Dwa badania miały na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia u osób ze schizofrenią. W takich badaniach głównym celem było obserwowanie działań niepożądanych, a nie tylko poprawy objawów.
Badania w chorobie afektywnej dwubiegunowej typu I
W chorobie afektywnej dwubiegunowej typu I badania skupiają się na epizodach maniakalnych, także z cechami mieszanymi. Objawy te obejmują bardzo podwyższony nastrój, pobudzenie i przyspieszone myślenie, a czasem także objawy depresyjne jednocześnie.
W dwóch podobnych badaniach fazy 3 oceniano xanomeline tartrate w redukcji objawów manii w porównaniu z placebo. Głównym wynikiem była zmiana w skali YMRS po 3 tygodniach.
W innym badaniu xanomeline tartrate badano jako leczenie dodatkowe u osób, które przyjmowały już lit, walproinian lub lamotryginę. Celem było sprawdzenie, czy dodanie badanego leczenia lepiej zmniejsza nasilenie ostrej manii po 5 tygodniach.
Jest też badanie otwarte przedłużające, które ma ocenić długoterminowe bezpieczeństwo xanomeline tartrate jako leczenia samodzielnego lub dodatkowego. W takim badaniu uczestnicy zwykle otrzymują aktywne leczenie, a zespół badawczy obserwuje, jak dobrze jest ono tolerowane w dłuższym czasie.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniach klinicznych ważny jest punkt końcowy, czyli główny wynik, który badacze chcą sprawdzić. W tych trialach punkty końcowe obejmują zarówno objawy psychiczne, jak i funkcjonowanie poznawcze oraz bezpieczeństwo.
- CMAI-IPA – skala oceniająca pobudzenie u osób z chorobą Alzheimera.
- PANSS – skala oceniająca objawy schizofrenii, używana w badaniach u dorosłych i nastolatków.
- YMRS – skala do oceny nasilenia manii w chorobie afektywnej dwubiegunowej typu I.
- ADAS-Cog11 – test pamięci i myślenia w chorobie Alzheimera.
- CIBIC+ – ocena ogólnego funkcjonowania pacjenta w chorobie Alzheimera.
- NPI-C: H+D – skala oceniająca omamy i urojenia w psychozie związanej z chorobą Alzheimera.
- TEAEs – działania niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia, ważne zwłaszcza w badaniach długoterminowych.
- BACS – skala używana do oceny funkcji poznawczych u osób ze schizofrenią.
Kto może brać udział
Uczestnicy zależą od choroby badanej w danym trialu. W danych znajdują się osoby z chorobą Alzheimera, osoby ze schizofrenią, osoby z manią lub manią z cechami mieszanymi w CHAD typu I oraz nastolatki ze schizofrenią w wieku 13–17 lat.
Niektóre badania są przeznaczone dla osób z objawami utrzymującymi się mimo leczenia, na przykład w schizofrenii, a inne dla osób, które mają pobudzenie lub psychozę związaną z chorobą Alzheimera.
Jedno z badań w CHAD typu I obejmowało osoby przyjmujące już lit, walproinian lub lamotryginę, więc było skierowane do pacjentów leczonych dodatkowo innymi lekami stabilizującymi nastrój.
Statusy badań i co oznaczają
W danych występują trzy główne statusy: Authorised, Completed i Withdrawn. Authorised oznacza, że badanie zostało zatwierdzone do prowadzenia, Completed że zostało zakończone, a Withdrawn że zostało wycofane przed ukończeniem.
Najwięcej badań w dostarczonych danych ma status Authorised, co pokazuje, że program badań nad xanomeline tartrate jest nadal aktywny w kilku wskazaniach.