Skuteczność i bezpieczeństwo romiplostimu z prednizolonem vs. prednizolon samodzielnie u dorosłych z nieleczoną pierwotną małopłytkowością (ITP) – badanie fazy 3
Badanie stosowania tafasitamabu u dorosłych osób z chorobą autoimmunologiczną krwi, taką jak małopłytkowość immunologiczna lub autoimmunologiczna anemia hemolityczna.
Małopłytkowość immunologiczna to rzadkie zaburzenie krwi, w którym układ odpornościowy niszczy płytki krwi potrzebne do prawidłowego krzepnięcia. Osoby z tym schorzeniem mogą łatwo się siniaczyć, krwawić intensywniej po zranieniu lub zaczynać krwawić bez wyraźnej przyczyny.
Czym jest małopłytkowość immunologiczna
Małopłytkowość immunologiczna (ITP) to zaburzenie charakteryzujące się nieprawidłowością krwi zwaną małopłytkowością, czyli niedoborem płytek krwi, które są potrzebne do prawidłowego krzepnięcia krwi. Płytki to maleńkie, bezbarwne fragmenty komórek we krwi, które tworzą zakrzepy zatrzymujące lub zapobiegające krwawieniu. Płytka ma średnicę około 2 mikronów, co stanowi mniej więcej jedną czwartą średnicy czerwonej krwinki.
Małopłytkowość immunologiczna jest formą niskiego poziomu płytek krwi, czyli stanem, który utrudnia krzepnięcie krwi. Gdy krew nie może tworzyć skrzepów, osoba może łatwo się siniaczyć, krwawić obficie po zranieniu lub zaczynać krwawić bez żadnej przyczyny. Małopłytkowość immunologiczna pojawia się, gdy układ odpornościowy usuwa płytki z krążenia i poziom płytek spada.
Płytki są wytwarzane w szpiku kostnym i te, które nie są wykorzystywane do krzepnięcia, zazwyczaj przeżywają od siedmiu do dziesięciu dni, zanim zostaną naturalnie zniszczone w organizmie. Gdy naczynie krwionośne zostaje uszkodzone, wysyła sygnał. Kiedy płytki otrzymują ten sygnał, reagują przemieszczając się do uszkodzonego obszaru i przekształcając się w stan aktywny, wyrastają lepkie wypustki, które sprawiają, że płytki przylegają do siebie i tworzą skrzep.
Krew potrzebuje wystarczającej liczby płytek, aby krzepnąć prawidłowo. Prawidłowa liczba płytek waha się od 150 000 do 450 000 płytek na milimetr sześcienny krwi. Osobę, która ma liczbę płytek poniżej 150 000, określa się jako mającą małopłytkowość.
W niektórych przypadkach ITP ustępuje samoistnie lub po leczeniu. Innym razem małopłytkowość immunologiczna jest stanem przewlekłym, co oznacza, że objawy można leczyć, ale nie można ich wyleczyć. Osoby z przewlekłą ITP mogą potrzebować leczenia przez resztę życia.
Jak często występuje ITP
Małopłytkowość immunologiczna jest rzadkim schorzeniem. Każdego roku około 4 na 100 000 dzieci i 3 na 100 000 dorosłych w Stanach Zjednoczonych dowiaduje się, że ma tę chorobę. Częstość występowania małopłytkowości immunologicznej wynosi około 4 na 100 000 dzieci i 3 na 100 000 dorosłych.
U dorosłych z małopłytkowością immunologiczną kobiety są dotknięte częściej niż mężczyźni. Prawdopodobne jest, że schorzenie to jest niedodiagnozowane, ponieważ osoby z łagodnymi objawami często nie szukają pomocy medycznej.
Rodzaje małopłytkowości immunologicznej
Istnieją dwa rodzaje ITP:
Pierwotna ITP: Ten rodzaj występuje, gdy układ odpornościowy atakuje płytki krwi. Około 80% wszystkich przypadków stanowi pierwotna ITP. Lekarze mogą nazywać małopłytkowość immunologiczną zaburzeniem autoimmunologicznym.
Wtórna ITP: Małopłytkowość, która nie jest spowodowana wcześniejszą chorobą, jest znana jako pierwotna ITP. Jeśli choroba jest spowodowana innym stanem wpływającym na układ odpornościowy (takim jak HIV), określa się ją jako wtórną ITP.
Chociaż małopłytkowość immunologiczna może zostać zdiagnozowana w każdym wieku, istnieją dwa okresy, w których stan ten najprawdopodobniej się rozwinie: wczesne dzieciństwo i późna dorosłość. U dzieci redukcja płytek jest często nagła, ale poziomy płytek zwykle wracają do normy w ciągu tygodni lub miesięcy. U dorosłych rozwój małopłytkowości immunologicznej jest zazwyczaj stopniowy, a stan ten ma tendencję do utrzymywania się przez całe życie.
W większości dzieci ITP ustępuje samoistnie w ciągu sześciu do dwunastu miesięcy od diagnozy. U dorosłych ITP jest zwykle stanem długotrwałym.
Objawy małopłytkowości immunologicznej
Objawy ITP mogą rozwinąć się nagle lub powoli. Małopłytkowość immunologiczna może nie powodować objawów. Gdy się pojawiają, objawy mogą obejmować małe czerwone lub fioletowe plamki na skórze.
Osoby dotknięte chorobą mogą rozwinąć czerwone lub fioletowe plamy na skórze spowodowane krwawieniem tuż pod powierzchnią skóry. Małe plamki krwawienia pod skórą nazywane są wybroczyny, a większe plamy nazywane są siniaki.
Częste objawy ITP obejmują:
Nagłe pojawianie się siniaków u zdrowego skądinąd dziecka
Drobne czerwone kropki na skórze (wybroczyny)
Krwawienia z nosa
Krwawienie z dziąseł
Obfite krwawienia miesiączkowe
Krew w moczu lub stolcu
Zmęczenie
Możesz mieć następujące objawy:
Małe czerwone lub fioletowe plamki na skórze lub wewnątrz ust
Siniaki po bardzo drobnych urazach
Krwawiące dziąsła
Obfite okresy miesiączkowe
Bardziej prawdopodobne jest, że wystąpi krwawienie, im niższy spadnie poziom płytek. Osoby, które mają bardzo mało płytek, mogą krwawić obficie z jelit lub mieć zagrażające życiu krwawienie w mózgu.
Osoby z małopłytkowością immunologiczną mogą mieć znaczne epizody krwawienia, takie jak krwawienia z nosa lub krwawienie w wilgotnej wyściółce (błonach śluzowych) jamy ustnej. W ciężkich przypadkach osoby mogą mieć krwawienie z przewodu pokarmowego lub krew w moczu lub stolcu, lub ciężkie i przedłużone krwawienie miesiączkowe. W bardzo rzadkich przypadkach może wystąpić krwawienie wewnątrz czaszki (krwotok wewnątrzczaszkowy), które może zagrażać życiu. Większa redukcja liczby płytek często wiąże się z częstszymi epizodami krwawienia i zwiększonym ryzykiem ciężkiego krwawienia.
Co powoduje ITP
ITP występuje, gdy układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które atakują i niszczą płytki krwi. Lekarze nie wiedzą, dlaczego to się dzieje, ale u dzieci często następuje to po infekcji wirusowej.
U dzieci redukcja płytek jest często nagła, ale poziomy płytek zwykle wracają do normalnych poziomów w ciągu tygodni lub miesięcy. Małopłytkowość immunologiczna u dzieci jest często poprzedzona drobną infekcją, taką jak infekcja górnych dróg oddechowych, ale związek między infekcją a małopłytkowością immunologiczną nie jest jasny.
Małopłytkowość immunologiczna to choroba autoimmunologiczna, w której organizm atakuje własne płytki krwi, komórki krwi pomagające kontrolować krwawienie. Dawniej nazywana immunologiczną plamicą małopłytkową lub idiopatyczną plamicą małopłytkową, ITP dotyka co najmniej 3000 dzieci poniżej 16 roku życia każdego roku w Stanach Zjednoczonych.
Gdy dziecko ma ITP, układ odpornościowy "widzi" zdrowe płytki jako obce, jak infekcję, i zaczyna je niszczyć. Efektem końcowym jest niska liczba płytek, co zapobiega krzepnięciu krwi i zwiększa ryzyko krwawienia.
Jak lekarze diagnozują ITP
Lekarze wykonują badania krwi, aby policzyć liczbę płytek w próbce krwi. Wykonują również testy, aby poszukać innych przyczyn niskiej liczby płytek.
Rzadko lekarze pobierają małą próbkę szpiku kostnego (biopsja szpiku kostnego), aby dowiedzieć się, jak dobrze organizm wytwarza płytki.
Diagnostyka pozostaje klinicznym wykluczeniem innych przyczyn małopłytkowości.
Jak lekarze leczą ITP
Leczenie nie jest wymagane, z wyjątkiem pacjentów z aktywnym krwawieniem, ciężką małopłytkowością lub przypadków wymagających inwazyjnych procedur.
Kortykosteroidy (zwane również glikokortykosteroidami lub kortykosteroidami), dożylna immunoglobulina i immunoglobulina anty-RhD są klasycznymi leczeniami początkowymi dla nowo zdiagnozowanej ITP u dorosłych, ale te środki generalnie nie mogą wywołać długotrwałej odpowiedzi u większości pacjentów.
Lekarze leczą ITP za pomocą:
Sterydów (zwanych również glikokortykosteroidami lub kortykosteroidami)
Leków pomagających organizmowi wytwarzać więcej płytek
Leków spowalniających układ odpornościowy
Rzadko, operacji usunięcia śledziony (splenektomia)
Jeśli masz zagrażające życiu krwawienie, lekarze mogą podać przetoczenie płytek. Przetoczenia płytek zwykle nie działają dobrze, ponieważ przeciwciała we krwi atakują również przetoczone płytki.
Usunięcie śledziony może pomóc utrzymać więcej płytek krążących we krwi.
Kolejne leczenie dla pacjentów, u których zawiodła terapia początkowa, obejmuje agoniści receptora trombopoetyny, rituksymab, fostamatynib, splenektomię i kilka starszych leków immunosupresyjnych. Inne potencjalne środki terapeutyczne, takie jak inhibitory kinazy tyrozynowej Brutona i receptora Fc noworodkowego, są obecnie w trakcie oceny klinicznej.
Kortykosteroidy (tj. doustna prednison lub wysokie dawki deksametazonu) pozostają lekami z wyboru dla początkowego leczenia.
Rokowanie
Czasami ITP ustępuje bez leczenia. Innym razem jest to stan przewlekły, co oznacza, że leczenie łagodzi objawy, ale ich nie leczy.
U dorosłych ITP jest zwykle długotrwałe.
ITP nie ma lekarstwa, a nawroty mogą wystąpić lata po pozornie udanym leczeniu medycznym lub chirurgicznym.
Populacyjne badanie wykazało 1,3-2,2-krotnie zwiększone ryzyko zgonu u pacjentów z ITP.
Życie z małopłytkowością immunologiczną
Tak jak jej nazwa jest trudna do wymówienia, małopłytkowość immunologiczna (ITP) może być jeszcze trudniejsza do życia. ITP może wpływać zarówno na dzieci, jak i dorosłych. A osoby żyjące z ITP doświadczają kolejki górskiej fizycznych i emocjonalnych wyzwań, próbując monitorować poziomy płytek, równoważyć skutki uboczne leczenia i zarządzać strachem i rzeczywistością nawrotu.
Wiele osób z chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak ITP, czuje się zmęczonych i ma tendencję do niskiej energii. Istnieje kilka powodów, dla których osoby z ITP mogą doświadczać zmęczenia, w tym niedobór żelaza.
Sposoby, w jakie możesz zwiększyć swoją ogólną energię, obejmują:
Staraj się, aby twoja dieta składała się głównie ze zdrowych produktów: chudego białka, węglowodanów pełnoziarnistych, produktów mlecznych niskotłuszczowych, owoców i warzyw. Ogranicz wielkość porcji i częstotliwość spożywania deserów, słonych przekąsek, słodzonych napojów i fast foodów.
Pij dużo wody, którą może być konieczne zwiększyć po wysiłku fizycznym, podczas choroby lub w gorącą pogodę.
Daj odpoczynek swojemu ciału, śpiąc co najmniej siedem godzin w nocy.
Niekontrolowane krwawienie jest możliwe w przypadku ITP. Przygotowanie się na spontaniczne krwawienie jest jednym z najważniejszych kroków, jakie możesz podjąć, aby pomóc zmniejszyć krwawienia:
Noś leki, które pomagają zapobiegać i zmniejszać krwawienia.
Miej pod ręką zestaw do leczenia krwawienia z nosa.
Ogólne wskazówki zdrowotne obejmują między innymi:
Zmniejsz stres.
Ćwicz - dobre przykłady ćwiczeń to spacery, pływanie i jazda na rowerze.
Zmęczenie w przypadku małopłytkowości immunologicznej (ITP) to coś więcej niż tylko uczucie zmęczenia - to uporczywe wyczerpanie, które dotyka wiele osób żyjących z tym schorzeniem.
W badaniu opublikowanym przez American Society of Hematology 50 procent dorosłych zdiagnozowanych z ITP stwierdziło, że doświadczało zmęczenia. Był to trzeci najczęstszy objaw, po wybroczyny i siniaków. W grupach fokusowych z ITP Support Association do 90 procent osób z ITP zgłaszało zmęczenie.
Dzieci i młodzież z ITP również mogą doświadczać zmęczenia. Czasami objawia się to inaczej niż u dorosłych. Zamiast mówić, że czują się zmęczone, dzieci i nastolatki mogą wydawać się niezwykle drażliwe, emocjonalne lub niespokojne - wszystkie znaki, że mogą czuć się wyczerpane.
Zoptymalizowana strategia leczenia powinna mieć na celu podniesienie liczby płytek do bezpiecznego poziomu przy minimalnej toksyczności i poprawę jakości życia pacjenta związanej ze zdrowiem, i zawsze musi być dostosowana do pacjentów i faz choroby.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Niemcy
