Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie afikamtenu u dzieci z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem drogi odpływu

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z objawową przerostową kardiomiopatią z zawężeniem drogi odpływu. Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy jest zbyt gruby, co utrudnia przepływ krwi. W badaniu testowany jest lek o nazwie aficamten (znany również jako CK-3773274), który ma postać tabletek powlekanych. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny i bezpieczny jest aficamten w leczeniu tej choroby u młodszych pacjentów.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej aficamten lub placebo. Badanie jest podzielone na dwie części: pierwsza część jest kontrolowana placebo, a druga to otwarta kontynuacja, w której wszyscy uczestnicy mogą otrzymać aficamten. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu ocenę zmian w funkcjonowaniu serca oraz ogólnego stanu zdrowia uczestników.

Podczas badania lekarze będą zwracać uwagę na zmiany w objawach choroby oraz ewentualne działania niepożądane. Ważne jest, aby zrozumieć, że badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leku, ale także jego bezpieczeństwa u młodszych pacjentów z tą specyficzną chorobą serca. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla dzieci i młodzieży z objawową przerostową kardiomiopatią z zawężeniem drogi odpływu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca aficamten lub grupa otrzymująca placebo.

    Aficamten jest podawany w formie tabletek powlekanych, które należy przyjmować doustnie.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Uczestnik przyjmuje aficamten w dawce początkowej 5 mg raz dziennie.

    Okres leczenia trwa 12 tygodni, podczas których monitorowane są zmiany w stanie zdrowia uczestnika.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Podczas badania oceniane są zmiany w ciśnieniu w drodze odpływu lewej komory serca (LVOT-G) oraz funkcji serca.

    Monitorowane są również zmiany w klasie funkcjonalnej NYHA, która ocenia stopień nasilenia objawów sercowych.

  4. Krok 4

    Okres przedłużenia otwartego

    Po zakończeniu początkowego okresu leczenia, uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu w ramach otwartego okresu przedłużenia.

    W tym okresie wszyscy uczestnicy otrzymują aficamten, a ich stan zdrowia jest nadal monitorowany co 12 tygodni.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania, uczestnicy przechodzą końcową ocenę stanu zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Chłopcy i dziewczęta w wieku od 12 do poniżej 18 lat.
  • Masa ciała co najmniej 45 kg dla początkowej grupy, a następnie co najmniej 35 kg po tym, jak co najmniej 10 uczestników w początkowej grupie przeszło dostosowanie dawki do 4. tygodnia bez zdarzeń związanych z obniżeniem LVEF poniżej 50% przy początkowej dawce 5 mg dziennie.
  • Potwierdzenie przez laboratorium podstawowych kryteriów oHCM w badaniu echokardiograficznym: przerost lewej komory serca bez powiększenia komory w przypadku braku innych chorób serca. Grubość ściany lewej komory w fazie rozkurczu powinna spełniać próg: Z-score (Ommen 2020) > 2,5 bez historii rodzinnej lub Z-score (Ommen 2020) > 2 w przypadku pozytywnej historii rodzinnej lub pozytywnego testu genetycznego. LVEF co najmniej 60% oraz Valsalva LVOT-G co najmniej 50 mmHg.
  • oHCM pochodzenia sarkomerowego potwierdzone testem genetycznym lub, jeśli nie można potwierdzić testem genetycznym, można przypuszczać, że jest to oHCM pochodzenia sarkomerowego w przypadku braku historii zaburzeń metabolicznych, kardiomiopatii mitochondrialnych, chorób nerwowo-mięśniowych, zespołów zniekształceń, chorób infiltracyjnych/zapalnych i zaburzeń endokrynologicznych (takich jak choroba Fabry'ego, zespół Noonan z przerostem lewej komory i amyloidowa kardiomiopatia).
  • Klasa II lub wyższa według New York Heart Association (NYHA) podczas badania przesiewowego.
  • Odpowiednie okna akustyczne do echokardiografii.
  • Uczestnicy przyjmujący beta-blokery, werapamil, diltiazem lub disopyramid powinni być na stabilnych dawkach przez co najmniej 4 tygodnie przed losowaniem.
  • Ukończenie pierwszego okresu badania. Jeśli nie można ukończyć pierwszego okresu z powodów niezwiązanych z przestrzeganiem zasad lub bezpieczeństwem, lekarz monitorujący może przeanalizować i określić kwalifikowalność.
  • LVEF co najmniej 55% po okresie przerwy w leczeniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku, który jest testowany.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą zwiększać ryzyko infekcji.
  • Pacjent nie może mieć chorób psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z oddychaniem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Aficamten to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u dzieci z objawową przerostową kardiomiopatią zaporową. Lek ten ma na celu poprawę funkcji serca poprzez zmniejszenie przeszkody w odpływie krwi z lewej komory serca.

Co już wiadomo o tej terapii

Aficamten – Aficamten jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2/3. Jego głównym celem jest leczenie objawowej przerostowej kardiomiopatii z zawężeniem drogi odpływu (oHCM) u dzieci. Działa poprzez modulację skurczu mięśnia sercowego, co pomaga zmniejszyć opór w drodze odpływu lewej komory serca. Aficamten należy do klasy leków znanych jako modulatory skurczu serca. Obecnie jest w fazie badań, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem drogi odpływu – Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się nienormalnie pogrubiony, co może prowadzić do utrudnienia przepływu krwi z serca. Objawy mogą obejmować duszność, ból w klatce piersiowej, zawroty głowy, a czasem omdlenia. Choroba ta może postępować, prowadząc do nasilenia objawów, zwłaszcza podczas wysiłku fizycznego. W miarę jak serce staje się bardziej przerostowe, może dojść do zaburzeń rytmu serca. Z czasem może to prowadzić do niewydolności serca, jeśli nie jest odpowiednio monitorowane. Choroba ta może występować zarówno u dorosłych, jak i u dzieci.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-511377-30-00Kod protokołuCY 6023Planowana liczba uczestników62 osobySponsorCytokinetics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).