Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie alpelisibu u pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA. Malformacje limfatyczne to nieprawidłowe naczynia limfatyczne, które mogą prowadzić do obrzęków i innych problemów zdrowotnych. Mutacja PIK3CA to zmiana w genie, która może wpływać na rozwój tych malformacji. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku alpelisib u dzieci i dorosłych z tymi schorzeniami.

W badaniu stosowany jest lek alpelisib, znany również pod nazwą kodową BYL719, który jest podawany doustnie w formie granulek lub tabletek powlekanych. Alpelisib jest lekiem chemicznym, który ma na celu zmniejszenie objawów związanych z malformacjami limfatycznymi. W badaniu porównuje się działanie alpelisibu z placebo, aby sprawdzić, czy lek jest skuteczny w zmniejszaniu objawów choroby.

Badanie jest podzielone na dwa etapy i obejmuje uczestników w różnym wieku, w tym dzieci i dorosłych. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej alpelisib lub placebo. Skuteczność leku oceniana jest po 24 tygodniach za pomocą MRI (rezonansu magnetycznego), który pozwala na dokładne zobrazowanie zmian w organizmie. Celem jest osiągnięcie co najmniej 20% redukcji objętości zmian chorobowych. Badanie ma na celu potwierdzenie, czy alpelisib jest skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział. W przypadku osób niepełnoletnich wymagana jest również zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

    Uczestnik musi być gotowy do pozostania w miejscu badania zgodnie z wymaganiami protokołu oraz przestrzegać harmonogramu badań i ograniczeń związanych z badaniem.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę malformacji limfatycznych związanych z mutacją PIK3CA oraz co najmniej jedną mierzalną zmianę potwierdzoną przez niezależny komitet oceniający.

    Uczestnik musi być w stanie przyjmować lek w formie tabletek lub zawiesiny doustnej.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek alpelisib w formie tabletek powlekanych lub granulek do stosowania doustnego. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone przez badaczy.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, czy uczestnik otrzymuje lek aktywny czy placebo.

  4. Krok 4

    Monitorowanie postępów

    Postępy uczestnika są monitorowane przez cały czas trwania badania. Obejmuje to regularne badania MRI w celu oceny zmian w objętości zmian chorobowych.

    Na koniec 24. tygodnia badania oceniana jest odpowiedź na leczenie, definiowana jako co najmniej 20% redukcja sumy objętości zmian chorobowych.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Na koniec 24. tygodnia badania oceniana jest skuteczność leku alpelisib w porównaniu do placebo. Oceniane są również zmiany w skali oceny nasilenia objawów przez pacjenta.

    Wyniki badania są analizowane przez niezależny komitet oceniający, aby potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Podpisana świadoma zgoda i zgoda (jeśli dotyczy) od uczestnika, rodzica, prawnego przedstawiciela lub opiekuna.
  • Uczestnik musi być gotowy pozostać w miejscu badania zgodnie z wymaganiami protokołu i przestrzegać ograniczeń oraz harmonogramu badań.
  • Uczestnik ma potwierdzoną przez lekarza i udokumentowaną diagnozę malformacji limfatycznych (LyM) w momencie podpisania zgody. Lekarz musi potwierdzić, że LyM nie może być zakwalifikowane do kryteriów diagnostycznych PROS.
  • Uczestnik nie jest uważany za kandydata do lub nie chce poddać się terapiom nielekowym, takim jak skleroterapia, embolizacja i operacja, do zakończenia 24. tygodnia w momencie podpisania zgody.
  • Uczestnik ma dowody na obecność mutacji somatycznej w genie PIK3CA przed losowym przydziałem do grupy badawczej.
  • Uczestnik ma co najmniej jedną mierzalną zmianę LyM potwierdzoną przez ocenę BIRC przed losowym przydziałem do grupy badawczej.
  • Uczestnicy muszą być w stanie przyjmować lek badawczy w postaci tabletki lub zawiesiny doustnej (Grupy 1 do 4) lub granulek lub zawiesiny doustnej (Grupa 5) ocenionej w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia. Dopuszcza się podawanie leku przez sondy do karmienia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez lek.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może mieć chorób zakaźnych, które mogą być przenoszone na innych uczestników badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nowotworów, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Alpelisib to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA. Lek ten jest testowany zarówno u dzieci, jak i dorosłych, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów tych malformacji. Alpelisib działa poprzez hamowanie specyficznego szlaku molekularnego, co może prowadzić do zmniejszenia rozmiaru malformacji limfatycznych.

Co już wiadomo o tej terapii

Alpelisib – Alpelisib jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu malformacji limfatycznych związanych z mutacją PIK3CA. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo u dzieci i dorosłych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie malformacji limfatycznych. Mechanizm działania alpelisibu polega na hamowaniu aktywności enzymu PI3K, co prowadzi do zmniejszenia wzrostu nieprawidłowych komórek. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy PI3K.

Badane choroby

Malformacje limfatyczne związane z mutacją PIK3CA – Jest to rzadka choroba, w której dochodzi do nieprawidłowego rozwoju naczyń limfatycznych, co prowadzi do powstawania torbieli lub mas w różnych częściach ciała. Mutacja w genie PIK3CA powoduje niekontrolowany wzrost komórek, co przyczynia się do powstawania tych zmian. Choroba może objawiać się obrzękiem, bólem oraz ograniczeniem ruchomości w dotkniętych obszarach. Zmiany te mogą być widoczne już od urodzenia lub rozwijać się w późniejszym okresie życia. W miarę postępu choroby, zmiany mogą się powiększać i wpływać na funkcjonowanie sąsiednich tkanek i narządów. Choroba wymaga monitorowania, aby ocenić jej wpływ na zdrowie pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-504146-60-00Kod protokołuCBYL719P12201Planowana liczba uczestników230 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).