Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii komórkami QEL-005 u pacjentów z układowym sklerodermem osłupiającym oraz w trudnych do leczenia postaciach reumatoidalnego zapalenia stawów

Badanie dotyczy osób cierpiących na układowy sklerodermia z rozlany postacią, czyli chorobę, w której dochodzi do twardnienia skóry oraz zmian w tkankach wewnętrznych, a także na reumatoidalne zapalenie stawów o trudnym do leczenia przebiegu. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa oraz skuteczności nowego leku o nazwie QEL-005. Jest to nowoczesna terapia komórkowa wykorzystująca autologiczne komórki CAR T-regulatory, co oznacza, że do organizmu pacjenta podawane są specjalnie zmodyfikowane własne komórki odpornościowe, które mają za zadanie łagodzić nadmierne reakcje układu immunologicznego. Lek ten celuje w białko CD19, które znajduje się na powierzchni określonych komórek.

Podczas badania lek QEL-005 będzie podawany w formie infuzji dożylnej, czyli poprzez wprowadzenie płynu bezpośrednio do żyły. Proces ten odbywa się w kilku etapach, które pozwalają na stopniowe badanie reakcji organizmu na podaną dawkę. Podczas całego procesu monitorowane będą wszelkie zdarzenia niepożądane oraz zmiany w podstawowych parametrach zdrowia, takich jak elektrokardiogram, czyli badanie czynności serca, czy ciśnienie krwi.