Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności komórek T z receptorem anty-CD19 u pacjentów z twardziną układową oporną na leki immunosupresyjne

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy twardziny układowej, która jest chorobą, w której dochodzi do nadmiernego włóknienia skóry i narządów wewnętrznych. Choroba ta powoduje stwardnienie i pogrubienie skóry oraz może wpływać na pracę różnych narządów. W badaniu będą uczestniczyć osoby, u których choroba jest nadal aktywna lub się pogarsza mimo wcześniejszego stosowania co najmniej dwóch leków hamujących układ odpornościowy, takich jak metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu, rytuksymab lub tocylizumab. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie MB-CART19.1, który jest terapią komórkową polegającą na podaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta, które zostały wcześniej pobrane, zmodyfikowane w laboratorium i namnożone, a następnie podane z powrotem do organizmu w postaci infuzji do żyły.

Celem badania jest sprawdzenie, czy podanie MB-CART19.1 może pomóc w zmniejszeniu włóknienia skóry u osób z twardziną układową oporną na dotychczasowe leczenie. Ocena skuteczności będzie przeprowadzona sześć miesięcy po podaniu leku poprzez zmierzenie zmian w stopniu stwardnienia skóry. Badanie będzie także sprawdzać wpływ leczenia na aktywność choroby, pojemność płuc, rozległość włóknienia w płucach, czynność serca oraz ogólną sprawność i jakość życia pacjentów.

Przebieg badania obejmuje kilka etapów. Najpierw u pacjenta zostanie wykonana leukafereza, czyli zabieg polegający na pobraniu komórek odpornościowych z krwi. Przed tym zabiegiem konieczne będzie przerwanie przyjmowania niektórych leków hamujących układ odpornościowy na okres od sześciu tygodni do sześciu miesięcy, w zależności od rodzaju leku. Pobrane komórki zostaną następnie przetworzone w laboratorium, gdzie będą zmodyfikowane genetycznie tak, aby rozpoznawały i atakowały określone komórki odpornościowe związane z rozwojem choroby. Po przygotowaniu, zmodyfikowane komórki zostaną podane pacjentowi dożylnie w postaci jednorazowej infuzji. Przez cały okres badania pacjenci będą regularnie badani w celu oceny bezpieczeństwa leczenia oraz jego wpływu na przebieg choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pobranie komórek

    Przed rozpoczęciem właściwego leczenia zostanie przeprowadzone pobranie komórek odpornościowych z krwi (procedura zwana leukaferezą).

    Aby można było przeprowadzić leukaferezę, konieczne jest zaprzestanie przyjmowania leków immunosupresyjnych (hamujących układ odpornościowy) na określony czas: 6 tygodni dla standardowych leków immunosupresyjnych (takich jak metotreksat, mykofenolan mofetylu), 3 miesiące dla tocilizumabu oraz 6 miesięcy dla rituksymabu.

    Do przeprowadzenia zabiegu niezbędny jest odpowiedni dostęp do żył.

  2. Krok 2

    Przygotowanie leku

    Pobrane komórki T zostaną zmodyfikowane w laboratorium przy użyciu wektora lentiwirusowego (narzędzia służącego do wprowadzenia nowego materiału genetycznego do komórek).

    Komórki zostaną wyposażone w chimeryczny receptor antygenowy skierowany przeciwko CD19 (specjalną strukturę rozpoznającą określone komórki układu odpornościowego).

    Produkt leczniczy nosi nazwę MB-CART19.1.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Przygotowane komórki zostaną podane dożylnie (do żyły) w postaci infuzji (wlewu).

    Jest to jednorazowe podanie zmodyfikowanych komórek.

  4. Krok 4

    Obserwacja po podaniu leku

    Po podaniu leku będzie prowadzona obserwacja stanu zdrowia oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

    Będzie sprawdzane, jak długo zmodyfikowane komórki pozostają w organizmie oraz jak szybko osiągają najwyższe stężenie we krwi.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności leczenia - miesiąc 6

    Główna ocena skuteczności leczenia zostanie przeprowadzona 6 miesięcy po podaniu zmodyfikowanych komórek.

    Zostanie zbadana poprawa w zakresie zwłóknienia skóry przy użyciu zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS) - narzędzia służącego do oceny stopnia stwardnienia skóry. Poprawa będzie oznaczać zmniejszenie wyniku o co najmniej 5 punktów.

    Dodatkowo zostanie oceniona aktywność choroby według wskaźnika aktywności EUSTAR.

  6. Krok 6

    Dodatkowe badania oceniające

    Będą wykonywane badania pojemności płuc: natężonej pojemności życiowej (FVC) oraz zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO) - badania sprawdzające, jak dobrze płuca przyjmują tlen.

    Zostanie przeprowadzona tomografia komputerowa płuc w celu oceny rozległości zwłóknienia.

    Będzie oceniana praca serca poprzez pomiar frakcji wyrzutowej (ile krwi serce wypompowuje przy każdym skurczu) oraz odkształcenia podłużnego mięśnia sercowego.

    Zostanie zbadana jakość życia przy użyciu kwestionariuszy: SHAQ (kwestionariusz oceny zdrowia dostosowany do twardziny) oraz HAQ-DI (wskaźnik niepełnosprawności).

    Będzie monitorowana liczba i rodzaj komórek odpornościowych (limfocytów B i T) we krwi.

  7. Krok 7

    Długoterminowa obserwacja

    Obserwacja będzie kontynuowana przez cały okres trwania badania.

    Będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane oraz szczególne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć rozpoznaną twardzinę układową (chorobę, w której dochodzi do stwardnienia skóry i narządów wewnętrznych) zgodnie z kryteriami ACR/EULAR
  • Choroba musi być oporna na leczenie, co oznacza, że jest nadal aktywna lub pogarsza się pomimo stosowania przez co najmniej 6 miesięcy przynajmniej 2 leków immunosupresyjnych (leków osłabiających układ odpornościowy), w tym jednego leku z grupy DMARD (takich jak metotreksat, azatiopryna, mykofenolan mofetylu) oraz jednego leku biologicznego (rituksymabu lub tocilizumabu)
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 18 do 65 lat
  • Pacjent musi mieć prawidłowo działające narządy wewnętrzne, co zostanie sprawdzone w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania
  • Pacjent musi mieć odpowiedni dostęp do żył, który umożliwi przeprowadzenie aferezy (procedury pobierania krwi w celu wyodrębnienia określonych komórek)
  • Przed leukaferezą (pobraniem białych krwinek) pacjent musi odstawić konwencjonalne leki immunosupresyjne (takie jak metotreksat, mykofenolan mofetylu) na okres 6 tygodni
  • Przed leukaferezą musi minąć co najmniej 3 miesiące od ostatniego podania tocilizumabu lub 6 miesięcy od ostatniego podania rituksymabu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak danych dotyczących kryteriów wykluczenia z badania klinicznego w dostarczonych informacjach.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CAR T ANTI-CD19 to eksperymentalna terapia komórkowa, w której komórki odpornościowe pacjenta (komórki T) są pobierane z krwi, a następnie modyfikowane w laboratorium. Te zmodyfikowane komórki są zaprogramowane tak, aby rozpoznawały i atakowały komórki oznaczone białkiem CD19, które mogą przyczyniać się do rozwoju twardziny układowej. Po przygotowaniu komórki są podawane z powrotem pacjentowi, gdzie mają pomóc w leczeniu choroby poprzez zmniejszenie włóknienia skóry i innych objawów.

Co już wiadomo o tej terapii

CAR T ANTI-CD19 – Jest to eksperymentalna terapia komórkowa, w której komórki odpornościowe pacjenta (limfocyty T) są pobierane z krwi, a następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki oznaczone białkiem CD19. Po przygotowaniu, zmodyfikowane komórki są podawane z powrotem do organizmu pacjenta poprzez wlew dożylny. Ta innowacyjna metoda leczenia jest obecnie badana w fazie wczesnych prób klinicznych jako możliwe rozwiązanie dla pacjentów z twardziną układową, u których tradycyjne leki hamujące układ odpornościowy nie przynoszą poprawy. Terapia działa poprzez eliminację komórek B układu odpornościowego, które mogą być odpowiedzialne za nadmierną produkcję tkanki łącznej prowadzącą do stwardnienia skóry i narządów wewnętrznych.

Badane choroby

Twardzina układowa – Twardzina układowa to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do nieprawidłowego gromadzenia się tkanki łącznej w skórze i narządach wewnętrznych. Charakteryzuje się postępującym stwardnieniem i zgrubieniem skóry, które może ograniczać ruchomość. Choroba może zajmować płuca, prowadząc do zmniejszenia ich pojemności i rozwijającej się włóknienia. Często występuje zajęcie serca z zaburzeniami jego funkcji. U pacjentów obserwuje się aktywność choroby pomimo stosowania leków immunosupresyjnych. Twardzina układowa należy do rzadkich chorób o charakterze postępującym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519511-33-00Planowana liczba uczestników6 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Montpellier

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).