Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie podwójnie zaślepione, randomizowane, placebo‑kontrolowane oceniające skuteczność i bezpieczeństwo doustnego BI 1015550 u pacjentów z sklerodermią układową

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy systemic sclerosis, rzadkiej choroby, w której skóra i niektóre wewnętrzne narządy stają się sztywne i grube. Osoby z tą chorobą mogą odczuwać trudności w poruszaniu się, ból oraz problemy z oddychaniem. W ramach badania testowany jest lek przyjmowany doustnie – tabletka zawierająca nerandomilast, podawana raz dziennie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy nerandomilast jest skuteczniejszy od placebo w opóźnianiu śmierci lub pogorszenia stanu choroby. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto otrzymuje nieaktywną substancję. Uczestnicy będą przyjmować tabletki przez około 12 miesięcy i regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w celu kontroli zdrowia.

W trakcie badania oceniane będą różne wskaźniki, m.in. czas do pierwszego pogorszenia choroby lub śmierci, zmiany w skórnym wskaźniku grubości (mRSS), w ankiecie oceniającej codzienne funkcje (HAQ-DI), w pojemności płuc (FVC), w ocenie ogólnego wpływu choroby (ScleroID) oraz liczba i nasilenie owrzodzeń na palcach. Każde z tych badań pomaga zrozumieć, jak lek wpływa na objawy i jakość życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przydzielenie leku

    Po zapisaniu się do badania następuje losowe przydzielenie do jednej z trzech grup: nerandomilast w dawce 36 mg, nerandomilast w dawce 18 mg lub placebo. przydzielenie odbywa się w sposób podwójnie ślepym, więc nie jest wiadomo, który preparat został otrzymany.

    Wszystkie tabletki mają taki sam rozmiar, wagę, kolor i kształt, aby nie można było ich odróżnić.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie codziennego przyjmowania

    Od pierwszego dnia po przydzieleniu należy przyjmować jedną tabletkę doustnie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

    Jeśli przydzielono nerandomilast w dawce 36 mg, tabletka zawiera 36 mg substancji czynnej; w grupie 18 mg tabletka zawiera 18 mg substancji czynnej. W grupie placebo tabletka nie zawiera aktywnego składnika.

    Kuracja trwa 52 tygodnie, czyli około jednego roku.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Pierwsza wizyta kontrolna odbywa się po 4 tygodniach od rozpoczęcia przyjmowania leku. Podczas wizyty lekarz ocenia stan skóry, przeprowadza prosty kwestionariusz dotyczący codziennej aktywności (HAQ‑DI) oraz mierzy pojemność płuc (FVC).

    Kolejne wizyty kontrolne planowane są na tydzień 12, tydzień 24 oraz tydzień 52. przy każdej wizycie powtarzane są te same pomiary, aby można było porównać zmiany w czasie.

    Podczas każdej wizyty pacjent informuje o ewentualnych niepożądanych objawach lub komplikacjach związanych z chorobą.

  4. Krok 4

    Ocena końcowa i zakończenie badania

    Po 52 tygodniach leczenia przeprowadzana jest ostateczna wizyta, w której ponownie mierzone są wszystkie wskaźniki: skóry (mRSS), funkcja codzienna (HAQ‑DI), pojemność płuc (FVC) oraz inne określone w badaniu wyniki.

    Na podstawie zebranych danych oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo nerandomilast w porównaniu z placebo.

    Po zakończeniu oceny pacjentowi przysługuje standardowa opieka medyczna, a udział w badaniu zostaje formalnie zakończony.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz podpisać i opatrzyć datą pisemną zgodę (informowaną) zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi ICH‑GCP oraz lokalnym prawem, zanim zostaniesz przyjęty do badania.
  • Musisz mieć co najmniej 18 lat i spełniać kryteria diagnostyczne z 2013 roku opracowane przez American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR), które potwierdzają rozpoznanie układowej stwardnienia (SSc).
  • Musisz mieć rozpoznane ograniczone (lcSSc) lub rozległe (dcSSc) zmiany skórne związane z twardziną, zgodnie z definicjami opracowanymi przez LeRoy i współpracowników.
  • Pierwszy objaw choroby (inny niż zjawisko Raynauda, czyli zmiana koloru palców przy zimnie) musi wystąpić nie później niż 7 lat przed pierwszą wizytą w badaniu.
  • Jeśli masz rozległe (dcSSc), musisz wykazać podczas badań wstępnych, że choroba jest aktywną (czyli występują wyraźne objawy).
  • Jeśli masz ograniczone (lcSSc), musisz również wykazać aktywną chorobę i nie możesz mieć przeciwciała anty‑centromerowego (ACA), które jest często obecne u niektórych pacjentów.
  • Twoja pojemność życiowa płuc (FVC) wyrażona jako procent wartości oczekiwanej dla Twojego wieku i płci musi wynosić co najmniej 45 %.
  • Twoja zdolność wymiany gazowej płuc (DLCO), skorygowana o poziom hemoglobiny (Hb), musi wynosić co najmniej 25 % wartości przewidywanej.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą być gotowe i zdolne do stosowania wysokiej skuteczności metod antykoncepcyjnych (np. pigułki, wkładki, prezerwatywy).
  • Możesz być nieleczony lub przyjmować stabilnie dozwolone leki immunosupresyjne/immunomodulujące oraz/lub nintedanib. Wszystkie leki muszą pozostać w tej samej dawce przed drugą wizytą i w czasie okresu kwalifikacji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Aktywne, niestabilne lub niekontrolowane zapalenie naczyń (vasculitis) w ciągu 8 tygodni przed pierwszą wizytą lub w trakcie okresu kwalifikacji – jest to stan, w którym naczynia krwionośne są zapalone i mogą powodować różne dolegliwości.
  • Jakiekolwiek zachowania samobójcze w ciągu ostatnich 2 lat – obejmuje to działania lub plany skierowane na zakończenie własnego życia.
  • Jakiekolwiek myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali C‑SSRS w ciągu ostatnich 3 miesięcy – myśli o samobójstwie oceniane wg specjalnego kwestionariusza służącego do określenia ryzyka.
  • Inne kryteria wykluczające, które nie zostały wymienione powyżej.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nerandomilast to lek podawany doustnie w postaci tabletki powlekanej, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Pacjenci przyjmują go, aby sprawdzić, czy może on spowolnić postęp choroby zwanej sclerodermą układową oraz zmniejszyć ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Badanie ma na celu ocenę, czy lek jest bezpieczny i skuteczny w poprawie jakości życia osób chorych.

Co już wiadomo o tej terapii

BI 1015550 - BI 1015550 jest podawany doustnie w postaci tabletki pokrytej filmem, dostępnej w dawkach 36 mg i 18 mg. Lek jest obecnie w fazie badań klinicznych i jest badany jako potencjalne leczenie sztywnej skóry (systemic sclerosis). Działa poprzez blokowanie enzymu, który odgrywa rolę w procesie zapalnym i wytwarzaniu blizn, co pomaga zmniejszyć stany zapalne i postęp choroby. Należy do grupy leków przeciwzapalnych i modulujących układ odpornościowy.

Badane choroby

Twardzina układowa - Twardzina układowa jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki, powodując zwłóknienie skóry i narządów wewnętrznych. Pierwszym objawem jest zazwyczaj stwardnienie i obrzęk skóry, zwłaszcza na dłoniach i twarzy. Z czasem proces zwłóknieniowy może rozprzestrzenić się na płuca, serce, przełyk i nerki, co prowadzi do pogorszenia ich funkcji. Choroba charakteryzuje się również zaburzeniami naczyń krwionośnych, co może wywoływać zjawisko Raynauda i owrzodzenia cyfrowe. Postęp twardziny układowej jest zmienny – u niektórych pacjentów zmiany skórne stabilizują się po kilku latach, u innych rozwijają się stopniowo przez wiele lat.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523884-39-00Kod protokołu1305-0052Planowana liczba uczestników448 osóbSponsorBoehringer Ingelheim Espana S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).