Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie BLU-263 i azacytydyny w zaawansowanej mastocytozie układowej i innych nowotworach hematologicznych z mutacją KIT

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z zaawansowaną postacią choroby zwanej mastocytozą układową oraz innymi nowotworami krwi, które mają zmiany w genie KIT. Mastocytoza układowa to choroba, w której w organizmie gromadzą się zbyt duże ilości komórek tucznych, co może prowadzić do różnych objawów i problemów zdrowotnych. W badaniu testowane są dwa leki: BLU-263 i azacytydyna. BLU-263 to nowy lek, który jest podawany w formie tabletek, a azacytydyna to lek w postaci proszku do wstrzykiwań.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku BLU-263, zarówno podawanego samodzielnie, jak i w połączeniu z azacytydyną. Badanie jest podzielone na dwie części: w pierwszej części pacjenci otrzymują tylko BLU-263, a w drugiej części BLU-263 jest podawany razem z azacytydyną. W trakcie badania lekarze będą monitorować, jak pacjenci reagują na leczenie, jakie są skutki uboczne oraz jak leki wpływają na przebieg choroby.

Badanie ma na celu ustalenie, jaka dawka leku BLU-263 jest najbezpieczniejsza i najbardziej skuteczna. Pacjenci będą regularnie badani, aby ocenić ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie potrwa do 2030 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób z zaawansowaną mastocytozą układową i innymi nowotworami krwi związanymi z mutacjami w genie KIT.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z dwóch grup: monoterapia lub terapia skojarzona.

    W przypadku monoterapii, uczestnik otrzymuje lek BLU-263 w formie tabletek powlekanych, które są przyjmowane doustnie.

  2. Krok 2

    Monoterapia - eskalacja dawki

    Celem tego etapu jest określenie odpowiedniej dawki leku BLU-263.

    Uczestnik przyjmuje lek przez 28 dni, a dawka może być stopniowo zwiększana w zależności od tolerancji i reakcji organizmu.

  3. Krok 3

    Monoterapia - rozszerzenie dawki

    Na tym etapie ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność leku BLU-263.

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

  4. Krok 4

    Terapia skojarzona - eskalacja dawki

    Uczestnik otrzymuje kombinację leków BLU-263 i azacytydyna.

    Podobnie jak w monoterapii, dawki są stopniowo zwiększane przez 28 dni, aby określić odpowiednią dawkę.

  5. Krok 5

    Terapia skojarzona - rozszerzenie dawki

    Na tym etapie ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność kombinacji leków.

    Monitorowane są działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem reakcji na leczenie.

    Oceniane są parametry takie jak ogólna odpowiedź na leczenie, czas do odpowiedzi, czas trwania odpowiedzi oraz przeżycie bez progresji choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną zaawansowaną mastocytozę układową (AdvSM).
  • Pacjent musi mieć status wydolności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) w zakresie od 0 do 2. To skala oceniająca, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent musi mieć nową biopsję szpiku kostnego lub może użyć wcześniejszej próbki, jeśli została pobrana w ciągu 56 dni przed rozpoczęciem badania. Pacjent musi być gotowy na kolejne biopsje szpiku kostnego.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali terapię przeciwnowotworową w ciągu ostatnich 12 tygodni, muszą przerwać terapię z powodu progresji choroby, oporności na leczenie, braku skuteczności lub nietolerancji.
  • Pacjenci leczeni wcześniej jednym selektywnym inhibitorem KIT (takim jak avapritinib lub CGT9486) mogą uczestniczyć w badaniu po potwierdzeniu mutacji KIT D816V i uzyskaniu pisemnej zgody sponsora badania. Pacjenci, którzy przerwali leczenie z powodu ciężkiego działania niepożądanego związanego z wcześniejszym leczeniem, nie kwalifikują się do udziału w badaniu.
  • Pacjenci muszą mieć jedną z następujących diagnoz AdvSM, potwierdzoną przez Centralne Laboratorium Patologiczne na podstawie oceny szpiku kostnego:
    • Agresywna mastocytoza układowa (ASM).
    • SM-AHN, które zdaniem badacza nie kwalifikuje się do monoterapii z użyciem środka hipometylującego (HMA). Incydentalne, niskiego stopnia chłoniaki AHN (np. przewlekła białaczka limfocytowa) nie wymagające leczenia są kwalifikowane.
    • Białaczka mastocytowa (MCL), w tym diagnozy z komponentem AHN, które nie wymagają tzw. C-znalezienia.
    • Po konsultacji ze sponsorem, inne nawrotowe lub oporne nowotwory hematologiczne z dowodami na nieprawidłowości KIT lub PDGFR mogą być rozważane do udziału w badaniu.
    • Dla terapii kombinowanej (Arm 2): Pacjenci muszą mieć zdiagnozowane SM-AHN, potwierdzone przez Centralne Laboratorium Patologiczne na podstawie oceny szpiku kostnego. Po konsultacji ze sponsorem, nowotwory hematologiczne, które mają silne uzasadnienie do rozważenia terapii kombinowanej BLU-263 i HMA, mogą być rozważane do udziału w badaniu.
    • Badanie jest otwarte dla pacjentów obu płci.
    • Badanie obejmuje również populacje wrażliwe, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć osoby, które mogą wymagać dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • BLU-263

    to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jest testowany jako monoterapia, co oznacza, że pacjenci otrzymują tylko ten lek, aby ocenić jego bezpieczeństwo, tolerancję oraz skuteczność w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi związanych z mutacjami w genie KIT.

  • Azacytydyna

    to lek stosowany w połączeniu z BLU-263 w drugiej części badania. Celem jest ocena, jak dobrze pacjenci tolerują tę kombinację leków oraz czy jest ona skuteczna w leczeniu nowotworów krwi związanych z mutacjami w genie KIT. Azacytydyna jest znana z działania przeciwnowotworowego i jest używana w leczeniu niektórych rodzajów białaczek.

Co już wiadomo o tej terapii

BLU-263 – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest leczenie zaawansowanej mastocytozy układowej. Działa poprzez hamowanie aktywności zmienionego genu KIT, co pomaga w kontrolowaniu nieprawidłowego wzrostu komórek. BLU-263 jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy tyrozynowej. Obecnie badania koncentrują się na ocenie bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności tego leku, zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z azacytydyną.

Badane choroby

Zaawansowana mastocytoza układowa – Jest to rzadkie schorzenie, w którym dochodzi do nadmiernego gromadzenia się mastocytów, czyli komórek układu odpornościowego, w różnych narządach i tkankach organizmu. Choroba ta może prowadzić do uszkodzenia narządów, takich jak wątroba, śledziona, szpik kostny czy przewód pokarmowy. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bóle brzucha, reakcje alergiczne, a także problemy z układem pokarmowym. W miarę postępu choroby mogą pojawić się poważniejsze objawy, takie jak niewydolność narządów. Mastocytoza układowa jest często związana z mutacjami genetycznymi, które prowadzą do niekontrolowanego wzrostu mastocytów. Choroba ta wymaga specjalistycznej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-510144-20-00Kod protokołuBLU-263-2101Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorBlueprint Medicines Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).