Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej AAVAnc80-hOTOF u pacjentów z niedosłuchem z powodu mutacji genu otoferliny

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z utrata słuchu spowodowaną mutacjami genu otoferliny (OTOF). Utrata słuchu tego typu jest wynikiem problemów z genem odpowiedzialnym za prawidłowe funkcjonowanie słuchu. W ramach badania stosowana jest terapia genowa o nazwie AAVAnc80-hOTOF. Jest to specjalny rodzaj leczenia, który wykorzystuje wirusowy wektor do dostarczenia prawidłowego genu OTOF do komórek ucha. Terapia ta ma na celu poprawę słuchu u osób z mutacjami w genie otoferliny.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania terapii AAVAnc80-hOTOF oraz sprawdzenie, czy nie występują późne działania niepożądane. W trakcie badania uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali tę terapię, będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Badanie obejmuje różne testy, takie jak badania słuchu i ocena ogólnego stanu zdrowia, aby upewnić się, że terapia jest bezpieczna i skuteczna.

Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, które obejmują m.in. badania krwi, badania słuchu oraz ogólne badania lekarskie. Celem jest zapewnienie, że terapia genowa jest bezpieczna i może przynieść korzyści w poprawie słuchu u osób z mutacjami w genie otoferliny. Badanie ma trwać do 2033 roku, co pozwoli na długoterminową ocenę efektów terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik, który wcześniej brał udział w badaniu AK-OTOF-101, zostaje włączony do długoterminowego badania obserwacyjnego.

    Wymagana jest zgoda prawnego opiekuna lub uczestnika na przestrzeganie wszystkich wymagań badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek AAVAnc80-hOTOF jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań bezpośrednio do ucha wewnętrznego (metoda wewnątrzślimakowa).

    Podanie leku odbywa się jednorazowo w ramach wcześniejszego badania AK-OTOF-101.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne badania w celu oceny bezpieczeństwa, w tym badania laboratoryjne, badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz badania otoskopowe.

    Przeprowadzane są również badania przesiewowe układu przedsionkowego oraz tympanometria.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Przeprowadzane są testy diagnostyczne, takie jak ABR (badanie odpowiedzi pnia mózgu na dźwięk) oraz audiometria behawioralna dostosowana do wieku.

    Testy rozpoznawania słów lub mowy oraz standardowe kwestionariusze słuchowe są również częścią oceny skuteczności.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej AAVAnc80-hOTOF, w tym występowania późnych działań niepożądanych.

    Przewidywana data zakończenia badania to 29 kwietnia 2033 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

2 kryteria

  • Osoby z utratą słuchu związaną z genem OTOFERLIN, które otrzymały leczenie wewnątrzślimakowe AAVAnc80-hOTOF w badaniu klinicznym AK-OTOF-101 (część A lub B).
  • Osoby, które mają prawnie upoważnionego przedstawiciela lub same wyrażają chęć przestrzegania wszystkich wymagań badania, co potwierdza pomyślne zakończenie procesu świadomej zgody lub uzyskanie zgody i zgody uczestnika (jeśli to właściwe).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w przeszłości miał reakcje alergiczne na podobne terapie genowe.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych wymaganych przez badanie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie wyraził zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAVAnc80-hOTOF to terapia genowa, która jest badana pod kątem jej długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u osób z ubytkiem słuchu spowodowanym mutacjami w genie otoferliny (OTOF). Terapia ta ma na celu dostarczenie zdrowej wersji genu OTOF do komórek ucha wewnętrznego, co może pomóc w przywróceniu funkcji słuchu. Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa tej terapii, w tym na identyfikacji ewentualnych późno występujących działań niepożądanych.

Co już wiadomo o tej terapii

AAVAnc80-hOTOF – Jest to terapia genowa podawana w formie iniekcji, której celem jest leczenie utraty słuchu spowodowanej mutacjami w genie otoferliny. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują utratę słuchu związaną z mutacjami w genie OTOF. Mechanizm działania polega na dostarczeniu zdrowej kopii genu otoferliny do komórek ucha wewnętrznego, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji słuchu. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.

Badane choroby

Ubytek słuchu związany z genem otoferliny – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do utraty słuchu. Wynika z mutacji w genie otoferliny, który jest kluczowy dla prawidłowego funkcjonowania komórek słuchowych w uchu wewnętrznym. Osoby dotknięte tą chorobą zazwyczaj doświadczają problemów ze słuchem od urodzenia. Choroba ta wpływa na zdolność przetwarzania dźwięków, co może prowadzić do trudności w komunikacji. Postęp choroby jest zazwyczaj stabilny, ale może różnić się w zależności od konkretnej mutacji genetycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-512584-31-00Kod protokołuAK-OTOF-LTFUPlanowana liczba uczestników14 osóbSponsorAkouos Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).