Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie fazy 1/2 nad SLN124 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej czerwienicą prawdziwą, która jest rodzajem nowotworu krwi, prowadzącym do nadmiernej produkcji czerwonych krwinek. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie SLN124, który jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Lek ten zawiera syntetyczny związek, który ma na celu zmniejszenie produkcji czerwonych krwinek poprzez działanie na określony gen.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku SLN124 oraz jego wpływu na potrzebę wykonywania upustów krwi u pacjentów z czerwienicą prawdziwą. Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie pacjenci otrzymują różne dawki leku, aby sprawdzić jego bezpieczeństwo. W drugiej fazie pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, aby ocenić skuteczność leku w kontrolowaniu poziomu hematokrytu, czyli stosunku objętości czerwonych krwinek do całkowitej objętości krwi.

Podczas badania monitorowane będą różne parametry zdrowotne pacjentów, takie jak wyniki badań krwi, objawy niepożądane oraz ogólne samopoczucie. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy SLN124 może być skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia czerwienicy prawdziwej, zmniejszającym potrzebę częstych upustów krwi, które są standardową metodą leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących badania klinicznego SLN124 w leczeniu nadkrwistości prawdziwej.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu zgodnie z wytycznymi krajowymi, lokalnymi i instytucjonalnymi.

  2. Krok 2

    Faza 1: ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Pacjent otrzymuje pojedyncze i wielokrotne dawki podskórne leku SLN124.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku oraz wpływu na zapotrzebowanie na upusty krwi.

  3. Krok 3

    Faza 1: ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie liczby upustów krwi w trzech przedziałach czasowych: od 6 miesięcy przed podaniem do dnia 1 przed podaniem, od dnia 1 do dnia 169 oraz od dnia 169 do końca obserwacji w dniu 239.

  4. Krok 4

    Faza 2: ocena odpowiedzi na leczenie

    Pacjent jest losowo przydzielany do grupy otrzymującej SLN124 lub placebo.

    Celem jest ocena odsetka pacjentów, którzy osiągnęli odpowiedź, definiowaną jako utrzymanie hematokrytu (Hct) ≤ 45% bez konieczności upustów krwi w okresie od 18 do 36 tygodni.

  5. Krok 5

    Faza 2: ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku oceniane są przez 36 tygodni.

    Porównywane są wszystkie zgłoszone działania niepożądane u pacjentów leczonych SLN124 i placebo.

  6. Krok 6

    Faza 2: ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki

    Oceniane są maksymalne stężenie leku SLN124 w osoczu oraz zmiany w biomarkerach erytropoezy i metabolizmu żelaza.

  7. Krok 7

    Faza 2: ocena jakości życia

    Zmiany w jakości życia pacjentów oceniane są za pomocą formularzy oceny MPN-SAF-TSS, PGI-C i PROMIS SF Fatigue 10a od początku badania do 12, 24 i 36 tygodnia lub końca okresu podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo.

  8. Krok 8

    Okres przedłużenia i otwartego dostępu

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku oceniane są w okresie przedłużenia i otwartego dostępu.

    Oceniane są poziomy leku SLN124 przed podaniem w tygodniach 43, 49, 55, 61, 73 i 85.

    Oceniane są zmiany w jakości życia pacjentów od początku badania do 61, 85, 109, 133, 157 i 181 tygodnia leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat.
  • Pacjenci muszą mieć dokumentację dotyczącą upustów krwi (flebotomii) i poziomu hematokrytu (Hct) z co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi przed rozpoczęciem badania oraz negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem leku w dniu 1.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od początku badania przesiewowego do 3 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
  • Mężczyźni muszą używać prezerwatywy, jeśli są aktywni seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym, od początku badania przesiewowego do 3 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na nieoddawanie komórek jajowych od początku badania przesiewowego do 3 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na nieoddawanie nasienia od początku badania przesiewowego do 3 miesięcy po ostatnim podaniu leku.
  • Pacjenci w fazie 2 muszą mieć poziom Hct poniżej 43% przed podaniem leku. Test Hct można powtórzyć podczas badania przesiewowego.
  • Nowi pacjenci w fazie 2 muszą mieć co najmniej 3 flebotomie w ciągu ostatnich 28 tygodni lub 5 lub więcej flebotomii w ciągu ostatnich 12 miesięcy z udokumentowanym podwyższonym poziomem Hct lub objawami PV.
  • Pacjenci, którzy nie otrzymują terapii cytoredukcyjnej, muszą przerwać wcześniejszą terapię cytoredukcyjną co najmniej 24 tygodnie przed podaniem leku i muszą wyzdrowieć z wszelkich działań niepożądanych związanych z tą terapią.
  • Pacjenci otrzymujący terapię cytoredukcyjną muszą otrzymywać stabilną dawkę przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem leku i nie planować zmiany dawki.
  • Pacjenci muszą mieć przeprowadzone badanie dermatologiczne w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci muszą mieć wynik w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2, co oznacza, że są w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjenci muszą być w stanie i chętni do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu badania.
  • Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę PV zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 roku, co obejmuje określone poziomy hemoglobiny lub Hct, charakterystyczną morfologię szpiku kostnego, obecność mutacji JAK2 oraz niski poziom erytropoetyny (Epo).
  • Pacjenci muszą być chętni i zdolni do podpisania pisemnej zgody na udział w badaniu przed jakimikolwiek procedurami przesiewowymi.
  • Przed badaniem przesiewowym pacjenci muszą mieć co najmniej 3 flebotomie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 5 lub więcej flebotomii w ciągu ostatnich 12 miesięcy z udokumentowanym podwyższonym poziomem Hct lub objawami PV.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanej substancji.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z historią alergii na składniki badanej substancji.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby z problemami z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym.
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi.
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia.
  • Osoby z historią nadużywania substancji psychoaktywnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SLN124 to lek badany w fazie 1/2, który jest podawany pacjentom z czerwienicą prawdziwą. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych oraz wielokrotnych dawek podskórnych tego leku. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę wpływu wielokrotnych dawek SLN124 na potrzebę wykonywania flebotomii u pacjentów z czerwienicą prawdziwą. W fazie 2 badania, ocenia się odsetek pacjentów, którzy osiągają odpowiedź na leczenie, co oznacza utrzymanie hematokrytu na poziomie ≤ 45% bez konieczności wykonywania flebotomii w określonym czasie.

Co już wiadomo o tej terapii

SLN124 – SLN124 jest lekiem podawanym podskórnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest leczenie pacjentów z czerwienicą prawdziwą, chorobą charakteryzującą się nadmierną produkcją czerwonych krwinek. Mechanizm działania SLN124 polega na regulacji poziomu żelaza w organizmie, co może pomóc w kontrolowaniu produkcji czerwonych krwinek. Lek ten należy do klasy farmakologicznej terapii genowych i jest w fazie badań, aby ocenić jego bezpieczeństwo, tolerancję oraz skuteczność w zmniejszaniu potrzeby flebotomii u pacjentów z czerwienicą prawdziwą.

Badane choroby

Czerwienica prawdziwa – Jest to choroba krwi, w której organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek. Nadmiar tych komórek powoduje zagęszczenie krwi, co może prowadzić do problemów z krążeniem. Choroba rozwija się powoli i może przez długi czas nie dawać objawów. W miarę postępu mogą pojawić się objawy takie jak zmęczenie, bóle głowy, zawroty głowy, a także świąd skóry. Często występuje również powiększenie śledziony. Choroba jest uważana za rzadką i wymaga regularnego monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-503544-13-00Kod protokołuSLN124-004Planowana liczba uczestników107 osóbSponsorSilence Therapeutics PLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).