Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie fazy 2 nad Axatilimabem u pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi po niepowodzeniu co najmniej 2 linii terapii.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Chronic Graft Versus Host Disease (cGVHD) is a condition that can occur after a stem cell or bone marrow transplant. It happens when the donated cells attack the recipient's body. This study is focused on patients with Chronic Graft Versus Host Disease who have not responded to at least two previous treatments. The study will test a new medication called axatilimab, which is given as a solution through a vein (intravenous infusion). Axatilimab is a type of protein that targets specific cells in the body to help reduce the symptoms of cGVHD.

The purpose of the study is to see how well axatilimab works and how safe it is for patients with cGVHD. Participants will receive one of three different doses of axatilimab. The study will monitor the patients' response to the treatment and any side effects they may experience. The study will also look at how the medication affects the need for other treatments, like corticosteroids, which are often used to manage cGVHD symptoms.

Throughout the study, patients will have regular check-ups to assess their health and the effectiveness of the treatment. This includes monitoring vital signs, conducting physical exams, and performing tests to measure the body's response to the medication. The study aims to provide more information about the potential benefits and risks of using axatilimab for treating Chronic Graft Versus Host Disease. The results could help improve treatment options for patients with this challenging condition.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak wiek powyżej 18 lat i aktywna przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD), która wymaga leczenia systemowego.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z trzech grup, które otrzymują różne dawki leku axatilimab: 0,3 mg/kg co dwa tygodnie, 1 mg/kg co dwa tygodnie lub 3 mg/kg co cztery tygodnie.

    Lek podawany jest dożylnie w formie roztworu do infuzji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia. Obejmuje to badania fizyczne, laboratoryjne oraz oceny stanu zdrowia.

    Podczas pierwszych sześciu cykli oceniana jest ogólna odpowiedź na leczenie.

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia

    Pacjent kontynuuje leczenie zgodnie z przydzieloną dawką axatilimab przez cały okres badania, chyba że wystąpią powody do przerwania terapii.

    Dodatkowe leki, takie jak inhibitory kalcyneuryny lub kortykosteroidy, mogą być stosowane, ale nie są wymagane.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poddany końcowej ocenie, aby określić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
  • Pacjenci muszą być biorcami przeszczepu allogenicznego HSCT z aktywną przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD), wymagającą ogólnoustrojowego tłumienia układu odpornościowego. Aktywna cGVHD oznacza obecność objawów zgodnie z kryteriami NIH z 2014 roku.
  • Pacjenci z oporną lub nawracającą aktywną cGVHD, pomimo co najmniej 2 linii terapii ogólnoustrojowej. Oporna choroba oznacza rozwój nowych miejsc choroby lub postęp istniejących miejsc choroby pomimo leczenia. Nawracająca cGVHD to aktywna, objawowa choroba po początkowej odpowiedzi na wcześniejsze leczenie.
  • Pacjenci mogą mieć utrzymujące się, aktywne objawy ostrej i przewlekłej cGVHD (zespół nakładania się), zgodnie z kryteriami NIH z 2014 roku.
  • Skala wydolności Karnofsky'ego wynosząca co najmniej 60 (dla osób w wieku 16 lat i starszych) lub Skala Lansky'ego wynosząca co najmniej 60 (dla osób poniżej 16 lat).
  • Odpowiednia funkcja narządów i szpiku kostnego oceniana w ciągu 14 dni przed randomizacją.
  • Klirens kreatyniny (CrCl) wynoszący co najmniej 30 mililitrów na minutę, obliczony na podstawie wzoru Cockcrofta-Gaulta dla dorosłych pacjentów i wzoru Schwartza dla dzieci.
  • Uczestnicy mogą być płci męskiej i/lub żeńskiej. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn lub kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych.
  • Jednoczesne stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych jest dozwolone, ale nie jest wymagane. Dozwolone są również kortykosteroidy stosowane miejscowo i wziewnie. Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy w momencie randomizacji do badania, dawka musi być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem cyklu 1 dnia 1.
  • Jednoczesne stosowanie inhibitorów kalcyneuryny (CNI) lub inhibitorów mTOR (sirolimus lub ewerolimus) jest dozwolone, ale nie jest wymagane.
  • Pacjent musi być zdolny do podpisania świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody i protokole. Rodzic/opiekun powinien wyrazić zgodę w przypadku uczestników pediatrycznych, którzy nie mogą sami wyrazić zgody; dodatkowo, jeśli to możliwe, uczestnicy pediatryczni powinni podpisać własny formularz zgody.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Axatilimab to lek badany w ramach badania klinicznego, który jest oceniany pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). Jest to choroba, która może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych, gdy przeszczepione komórki atakują organizm biorcy. Axatilimab jest podawany pacjentom, u których wcześniejsze terapie nie przyniosły oczekiwanych rezultatów. Celem badania jest ocena, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu objawów choroby i poprawie stanu zdrowia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Axatilimab – Jest to lek podawany dożylnie, który jest badany w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja. Główne wskazania terapeutyczne obejmują pacjentów z cGVHD, u których nie powiodły się co najmniej dwie wcześniejsze linie terapii. Axatilimab działa poprzez blokowanie receptorów, które są zaangażowane w procesy zapalne, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. Klasyfikowany jest jako lek immunosupresyjny.

Badane choroby

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) – Jest to powikłanie, które może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych lub szpiku kostnego. W tej chorobie przeszczepione komórki odpornościowe atakują tkanki biorcy, co prowadzi do przewlekłego stanu zapalnego. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, suchość w jamie ustnej i oczach, a także problemy z wątrobą i płucami. Choroba może rozwijać się powoli i wpływać na wiele narządów jednocześnie. Często wymaga długotrwałego monitorowania i zarządzania objawami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512978-99-00Kod protokołuSNDX-6352-0504Planowana liczba uczestników240 osóbSponsorSyndax Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).