Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności aksatilimabu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u dzieci z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi po co najmniej 2 wcześniejszych terapiach systemowych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która może wystąpić po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Jest to stan, w którym przeszczepione komórki układu odpornościowego atakują tkanki pacjenta. W ramach badania testowany jest lek aksatilimab (INCA034176) w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u dzieci i młodzieży, którzy wcześniej przeszli co najmniej dwie inne terapie systemowe.

Celem badania jest ocena skuteczności aksatilimabu podawanego w formie wlewu dożylnego. Lek ten jest przeciwciałem, które ma za zadanie zmniejszyć reakcję układu odpornościowego i złagodzić objawy choroby. Maksymalna dawka leku wynosi 0,3 mg na kilogram masy ciała, a leczenie może trwać do 24 miesięcy.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać albo aksatilimab, albo jedną z dostępnych standardowych metod leczenia, takich jak leki immunosupresyjne. Podczas leczenia dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów, ale ich dawka musi być stabilna przez co najmniej dwa tygodnie przed rozpoczęciem badania. Skuteczność leczenia będzie oceniana po 6 i 12 miesiącach terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej lek axatilimab lub standardowe leczenie.

    Przed rozpoczęciem leczenia lekarz przeprowadzi szczegółowe badanie stanu zdrowia oraz oceni nasilenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy otrzymującej axatilimab, lek będzie podawany dożylnie w formie wlewu.

    W przypadku przydzielenia do grupy standardowego leczenia, otrzymasz jeden z następujących leków: cyklosporyna, takrolimus, fotofereza pozaustrojowa, mykofenolan mofetylu, ewerolimus, sirolimus, rytuksymab, imatynib, metotreksat lub ibrutynib.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji - 6 miesięcy

    Po 6 miesiącach leczenia nastąpi pierwsza główna ocena skuteczności terapii.

    Lekarz sprawdzi, czy nastąpiła całkowita lub częściowa odpowiedź na leczenie.

    Zostanie przeprowadzona ocena poszczególnych narządów pod kątem odpowiedzi na leczenie.

    Oceniona zostanie możliwość zmniejszenia dawki stosowanych kortykosteroidów.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji - 12 miesięcy

    Po 12 miesiącach nastąpi kolejna ocena skuteczności leczenia.

    Będzie kontynuowana obserwacja pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności terapii.

    Zostanie przeprowadzona ocena jakości życia przy użyciu specjalnego kwestionariusza dla dzieci po przeszczepie komórek macierzystych.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będą prowadzone regularne kontrole stanu zdrowia.

    Monitorowane będą wyniki badań laboratoryjnych oraz możliwe działania niepożądane.

    Oceniane będzie ogólne samopoczucie i sprawność fizyczna przy użyciu odpowiednich skal oceny.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek: od 2 do poniżej 18 lat w momencie podpisania zgody na udział w badaniu
  • Konieczność podpisania świadomej zgody na udział w badaniu. W przypadku dzieci zgodę musi wyrazić rodzic/opiekun prawny. Jeśli to możliwe, dziecko powinno również podpisać własny formularz zgody
  • Aktywna, umiarkowana do ciężkiej przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) wymagająca ogólnoustrojowego leczenia immunosupresyjnego
  • Przebyte przeszczepienie allogenicznych komórek krwiotwórczych od dowolnego dawcy
  • Wcześniejsze otrzymanie co najmniej 2 linii leczenia ogólnoustrojowego, w tym kortykosteroidów i ruksolitinibu
  • Możliwość występowania nakładającej się postaci cGVHD
  • Sprawność według skali Karnofsky'ego ≥ 60 (dla osób ≥ 16 lat) lub według skali Lansky'ego ≥ 60 (dla osób < 16 lat)
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego: liczba neutrofili ≥ 0,5 × 109/L i liczba płytek krwi ≥ 20 × 109/L
  • Możliwość jednoczesnego stosowania kortykosteroidów ogólnoustrojowych (nie jest wymagane). Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy, dawka musi być stabilna przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania
  • Zgoda na przyjmowanie jednego z zaleconych leków w ramach standardowej terapii
  • Zgoda na unikanie zajścia w ciążę lub spłodzenia dziecka w trakcie badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Aktywne, nieleczone zakażenie wymagające ogólnoustrojowego leczenia przeciwdrobnoustrojowego
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) przewodu pokarmowego wymagająca żywienia pozajelitowego
  • Pacjenci z niekontrolowaną chorobą sercowo-naczyniową (np. niestabilna dławica piersiowa, niewyrównana niewydolność serca)
  • Obecność aktywnej choroby nowotworowej wymagającej leczenia
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Poważne zaburzenia czynności wątroby (poziom enzymów wątrobowych przekraczający 3-krotnie górną granicę normy)
  • Poważne zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 ml/min)
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Aktywna, nieleczona choroba psychiczna, która może wpływać na przestrzeganie protokołu badania
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Axatilimab to lek eksperymentalny stosowany w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). Jest to przeciwciało, które działa poprzez blokowanie określonego białka w organizmie, co może pomóc zmniejszyć stan zapalny i inne objawy związane z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi. Lek jest podawany jako monoterapia, co oznacza, że jest stosowany jako jedyny lek w leczeniu, bez kombinacji z innymi lekami. Najlepsza dostępna terapia (BAT - Best Available Therapy) to standardowe metody leczenia stosowane obecnie w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Może ona obejmować różne leki i metody leczenia, które lekarz wybiera indywidualnie dla każdego pacjenta, biorąc pod uwagę jego stan zdrowia i przebieg choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Axatilimab - Jest to eksperymentalny lek podawany w formie wstrzyknięć, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD). Substancja ta działa poprzez blokowanie białka CSF-1R (receptor czynnika stymulującego kolonie makrofagów), co prowadzi do zmniejszenia aktywności komórek odpowiedzialnych za reakcję immunologiczną w przewlekłej GVHD. Lek należy do grupy przeciwciał monoklonalnych i jest testowany u pacjentów pediatrycznych, którzy przeszli co najmniej dwie wcześniejsze linie terapii systemowej. Axatilimab reprezentuje nowe podejście w immunoterapii, oferując potencjalną alternatywę dla obecnie stosowanych metod leczenia tej poważnej choroby potransplantacyjnej.

Badane choroby

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi - Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi to powikłanie występujące po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Jest to stan, w którym przeszczepione komórki układu odpornościowego dawcy atakują tkanki biorcy. Choroba może dotykać różnych narządów, w tym skóry, wątroby, oczu, jamy ustnej, płuc i przewodu pokarmowego. Objawy mogą pojawić się w ciągu roku od przeszczepu i rozwijać się stopniowo. Charakterystyczne zmiany obejmują stwardnienie i zmiany w strukturze skóry, suchość błon śluzowych oraz zaburzenia funkcjonowania zajętych narządów. Stan ten wymaga długotrwałej obserwacji i może znacząco wpływać na jakość życia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-521849-25-00Kod protokołuINCA034176-256Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorIncyte Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).