Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności axatilimabu w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi u pacjentów po co najmniej dwóch terapiach systemowych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi to powikłanie, które może wystąpić po przeszczepieniu komórek macierzystych szpiku kostnego. Choroba ta rozwija się, gdy przeszczepione komórki atakują tkanki pacjenta, powodując problemy w różnych narządach jak skóra, wątroba, płuca czy stawy. To badanie porównuje skuteczność nowego leku o nazwie axatilimab z najlepszą dostępną terapią u osób z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi, które nie odpowiadają na standardowe leczenie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy axatilimab jest bardziej skuteczny niż obecne metody leczenia w kontrolowaniu objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów. Uczestników badania podzieli się losowo na dwie grupy - jedna będzie otrzymywać axatilimab, a druga najlepszą dostępną terapię, która może obejmować różne leki jak cyklosporyna, takrolimus, mykofenolan mofetylu, rytuksymab czy ibrutynib. Wszyscy uczestnicy muszą wcześniej przejść co najmniej dwa różne systemy leczenia, włączając kortykosteroidy i ruksolitynib.

W trakcie badania lekarze będą regularnie oceniać stan zdrowia uczestników, monitorować objawy choroby w różnych narządach oraz sprawdzać, jak organizm reaguje na leczenie. Badanie będzie trwać kilka miesięcy, podczas których uczestnicy będą przychodzić na wizyty kontrolne, gdzie wykonywane będą badania krwi, ocena stanu narządów oraz ocena ogólnego samopoczucia. Lekarze będą także obserwować wszelkie działania niepożądane i skuteczność leczenia w długoterminowej perspektywie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia. Pierwsza grupa otrzyma aksat​ilimab (nowy lek badawczy), a druga grupa otrzyma najlepszą dostępną terapię wybraną przez lekarza spośród dostępnych opcji.

    Jeśli zostaniesz przydzielony do grupy z najlepszą dostępną terapią, lekarz wybierze jeden z następujących leków: cyklosporyna, takrolimus, fotofereza pozaustrojowa, mykofenolan mofetilu, ewerolimu​s, sirolimu​s, rytuksimab, pentostatyna, inhibitor​y proteasomu, imatinib lub ibrutini​b.

  2. Krok 2

    Podawanie leku aksatilimab (jeśli zostaniesz do tej grupy przydzielony)

    Aksatilimab jest podawany jako roztwór do infuzji bezpośrednio do żyły. Lek otrzymujesz w formie wlewu dożylnego podczas wizyt w ośrodku badawczym.

    Leczenie jest prowadzone w cyklach - każdy cykl trwa określony czas, a leczenie kontynuujesz przez kolejne cykle zgodnie z planem badania.

  3. Krok 3

    Ocena odpowiedzi na leczenie po 6 miesiącach

    Po 6 miesiącach leczenia (co odpowiada 1. dniu cyklu 7) lekarz oceni, jak Twój organizm odpowiada na leczenie.

    Ocena będzie obejmować sprawdzenie, czy nastąpiła całkowita remisja (całkowite ustąpienie objawów choroby) lub częściowa remisja (znaczne zmniejszenie objawów choroby).

    Ocena jest przeprowadzana zgodnie z kryteriami ustalonymi przez Narodowy Instytut Zdrowia z 2014 roku dla przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.

  4. Krok 4

    Długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności

    Przez cały czas trwania badania lekarz będzie monitorować Twoje bezpieczeństwo poprzez regularne badania i ocenę działań niepożądanych (skutków ubocznych leczenia).

    Będą sprawdzane zmiany w wynikach badań klinicznych, badań laboratoryjnych oraz w skali sprawności Karnofsky​'ego (jeśli masz 16 lat lub więcej) lub skali sprawności Lansky'ego (jeśli masz mniej niż 16 lat), które oceniają Twoją codzienną aktywność.

    Lekarz będzie również oceniać odpowiedź objawową, sprawdzając poprawę w zmodyfikowanej skali objawów Lee o co najmniej 7 punktów.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi na leczenie po 12 miesiącach

    Po 12 miesiącach leczenia przeprowadzona zostanie kolejna ocena odpowiedzi na leczenie.

    Podobnie jak po 6 miesiącach, sprawdzone zostanie, czy nastąpiła całkowita lub częściowa remisja choroby bez konieczności wprowadzenia nowej terapii systemowej.

  6. Krok 6

    Monitorowanie przebiegu choroby i przeżycia

    Przez cały czas badania lekarz będzie monitorować czas wolny od niepowodzenia - czyli czas do momentu, gdy może być konieczne dodanie nowego leczenia systemowego, powrót choroby podstawowej lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny.

    Będzie również oceniany czas trwania odpowiedzi u osób, które odpowiedziały na leczenie, całkowity czas przeżycia oraz śmiertelność niezwiązana z nawrotem choroby podstawowej.

    Lekarz będzie sprawdzać odpowiedź poszczególnych narządów na leczenie oraz monitorować możliwość redukcji dawki kortykosteroidów (leków przeciwzapalnych) w codziennym stosowaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek co najmniej 12 lat w momencie podpisania zgody na udział w badaniu
  • Zdolność do zrozumienia i chęć podpisania pisemnej zgody na udział w badaniu. Rodzic lub opiekun powinien wyrazić zgodę za niepełnoletnich uczestników, którzy nie mogą sami wyrazić zgody; dodatkowo, tam gdzie to możliwe, niepełnoletni uczestnicy powinni podpisać własną zgodę
  • Gotowość do unikania ciąży lub spłodzenia dzieci podczas badania
  • Aktywna, umiarkowana do ciężkiej przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) - jest to stan, gdy przeszczepione komórki atakują organizm biorcy, wymagający leczenia lekami tłumiącymi system odpornościowy
  • Historia przeszczepu komórek krwiotwórczych od dawcy (procedura, w której zdrowe komórki krwiotwórcze są przeszczepiane od dawcy do biorcy) z dowolnego typu zgodności HLA (białka na powierzchni komórek, które pomagają systemowi odpornościowemu rozpoznać własne i obce komórki) używając dowolnego źródła przeszczepu (szpik kostny, komórki macierzyste z krwi obwodowej lub krew pępowinowa)
  • Uczestnicy z oporną na leczenie lub nawracającą aktywną cGVHD, którzy otrzymali co najmniej 2 linie leczenia systemowego, w tym kortykosteroidy (leki przeciwzapalne tłumiące system odpornościowy) i ruxolitinib (lek stosowany w leczeniu chorób krwi)
  • Uczestnicy mogą mieć nakładającą się cGVHD (obecność cech ostrych i przewlekłych form choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi jednocześnie)
  • Skala sprawności Karnofsky'ego (KPS) wyniku co najmniej 60 punktów (jeśli w wieku 16 lat lub starszy) lub Skala sprawności Lansky'ego (LPS) wyniku co najmniej 60 punktów (jeśli w wieku poniżej 16 lat) - są to skale oceniające zdolność do codziennego funkcjonowania
  • Równoczesne stosowanie systemowych kortykosteroidów jest dozwolone
  • Uczestnicy muszą zgodzić się na leczenie jedną z następujących opcji terapii w pierwszym dniu pierwszego cyklu: inhibitory kalcyneuryny (cyklosporyna lub takrolimus - leki tłumiące system odpornościowy), ECP (fotochemia zewnątrzustrojowa - procedura oczyszczania krwi), MMF (mykofenolan mofetylu - lek immunosupresyjny), inhibitory mTOR (ewerolimus lub sirolimus - leki tłumiące system odpornościowy), rytuksymab (przeciwciało monoklonalne), pentostatyna (lek chemioterapeutyczny), inhibitory proteasomu (leki blokujące określone enzymy w komórkach), imatynib lub ibrutynib (leki celowane w leczeniu nowotworów)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Jeśli masz ostrą chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (stan zapalny, który występuje krótko po przeszczepie komórek macierzystych) zamiast przewlekłej formy tej choroby
  • Jeśli nigdy nie miałeś przeszczepu komórek macierzystych (specjalnych komórek, które mogą przekształcać się w różne typy komórek krwi)
  • Jeśli masz aktywną infekcję, która wymaga leczenia antybiotykami, lekami przeciwgrzybiczymi lub przeciwwirusowymi
  • Jeśli masz nowotwór, który powrócił po przeszczepie
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli masz poważne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami
  • Jeśli otrzymywałeś wcześniej lek o nazwie axatilimab (badany lek w tym badaniu)
  • Jeśli masz niedobór odporności (stan, w którym układ odpornościowy nie działa prawidłowo) niezwiązany z przeszczepem
  • Jeśli otrzymywałeś szczepionkę z żywymi wirusami w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Jeśli masz aktywną chorobę autoimmunologiczną (stan, w którym układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu)
  • Jeśli nie możesz przestać przyjmować niektórych leków, które mogą wpływać na wyniki badania
  • Jeśli masz problemy z wchłanianiem leków w jelitach (trudności z przyswajaniem leków podawanych doustnie)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Axatilimab

    to eksperymentalna substancja lecznicza badana w tym badaniu klinicznym. Jest to lek, który może pomóc w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, która występuje u niektórych pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Axatilimab działa poprzez wpływanie na system odpornościowy organizmu, aby zmniejszyć stan zapalny i reakcje autoimmunologiczne, które powodują objawy tej choroby. W tym badaniu axatilimab jest podawany jako jedyny lek w leczeniu.

  • Najlepsza dostępna terapia

    (BAT) to standardowe leczenie, które lekarz uważa za najlepsze dla danego pacjenta na podstawie jego stanu zdrowia i dotychczasowych doświadczeń leczniczych. Może to być jeden lub kombinacja różnych leków, które są już zatwierdzone i rutynowo stosowane w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Wybór konkretnego leczenia w ramach najlepszej dostępnej terapii zależy od indywidualnych potrzeb pacjenta i oceny lekarza prowadzącego. Ta opcja leczenia służy jako punkt odniesienia do porównania skuteczności nowego leku axatilimab.

Co już wiadomo o tej terapii

Axatilimab – Jest to nowoczesny lek biologiczny podawany dożylnie w postaci infuzji, który należy do grupy przeciwciał monoklonalnych skierowanych przeciwko receptorowi CSF-1. Obecnie axatilimab jest badany w zaawansowanych badaniach klinicznych III fazy jako obiecująca terapia dla pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi, która nie odpowiada na standardowe leczenie. Mechanizm działania tego leku polega na blokowaniu sygnałów komórkowych odpowiedzialnych za aktywację makrofagów i innych komórek zapalnych, które przyczyniają się do uszkodzenia tkanek i narządów po przeszczepie szpiku kostnego. Lek ten ma na celu zmniejszenie objawów zapalnych i poprawę jakości życia pacjentów, u których wcześniejsze metody leczenia okazały się nieskuteczne.

Badane choroby

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi – Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi to powikłanie, które może wystąpić po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Choroba rozwija się, gdy przeszczepione komórki immunologiczne rozpoznają tkanki biorcy jako obce i zaczynają je atakować. Objawy mogą pojawiać się w różnych narządach i układach, włączając skórę, wątrobę, płuca, przewód pokarmowy oraz stawy. Choroba może rozwijać się stopniowo przez miesiące lub lata po przeszczepieniu. Zmiany chorobowe mogą obejmować stwardnienie i usztywnienie tkanek, co wpływa na funkcjonowanie dotkniętych narządów. Przebieg choroby jest przewlekły i może powodować znaczne ograniczenia w codziennym funkcjonowaniu pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518973-32-00Kod protokołuINCA034176-355Planowana liczba uczestników300 osóbSponsorIncyte Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).