Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa belumosudilu w porównaniu z kombinacją leków u pacjentów w wieku ≥12 lat z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwciałowa (cGVHD)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chronic graft-versus-host disease, rzadkiej choroby układu odpornościowego, która może wystąpić po przeszczepieniu szpiku kostnego lub komórek macierzystych. W tej chorobie przeszczepione komórki atakują własne tkanki pacjenta, co powoduje objawy skórne, problemy z ustami, oczyma, płucami i innymi organami. Choroba jest trudna do wyleczenia i wymaga długotrwałego leczenia lekami wpływającymi na układ odpornościowy.

W badaniu porównuje się nowy lek belumosudil z tzw. najlepszą dostępną terapią, czyli zestawem leków, które już są używane w leczeniu tej choroby. Do tej grupy należą m.in. sirolimus, ibrutinib, everolimus, imatinib mesilate, rituximab, carfilzomib, pentostatin, methotrexate sodium, bortezomib, ixazomib citrate oraz mycophenolate mofetil. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy belumosudil przynosi lepsze wyniki w zmniejszaniu objawów choroby niż dotychczasowe leki.

Uczestnicy w wieku od 12 lat są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna otrzymuje tabletki belumosudil, a druga – wybrany lek z grupy najlepszej dostępnej terapii. Leczenie trwa około 24 tygodni, a w trakcie tego czasu pacjenci odwiedzają placówki medyczne, aby ocenić zmiany w objawach, przeprowadzić badania krwi i monitorować ewentualne działania niepożądane. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i pacjenci wiedzą, jaki lek jest podawany.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po zapisaniu się do badania pacjent jest losowo przydzielany do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca belumosudil lub grupa otrzymująca najlepszą dostępną terapię (BAT). przydział jest dokonywany w sposób niejawny, aby zapewnić równe szanse w obu grupach.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    W grupie testowej pacjent przyjmuje belumosudil 400 mg w postaci tabletki powlekanej, doustnie, raz dziennie, przez cały czas trwania badania.

    W grupie BAT lekarz wybiera jeden z dostępnych leków, które mogą obejmować: sirolimus, ibrutinib, everolimus, imatinib mesylate, rituximab (rozpuszczalny do infuzji), carfilzomib (rozpuszczalny do infuzji), pentostatin, methotrexate, bortezomib (rozpuszczalny do wstrzyknięcia), ixazomib, mycophenolate mofetil. dawkowanie, częstotliwość i sposób podania (doustny lub dożylny) są ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego zgodnie z zaleceniami klinicznymi.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne i ocena stanu zdrowia

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych w klinice, które odbywają się zgodnie z harmonogramem badania. Podczas każdej wizyty ocenia się objawy choroby, wyniki badań laboratoryjnych oraz ewentualne działania niepożądane.

    Wszystkie informacje są rejestrowane w dokumentacji badania.

  4. Krok 4

    Ocena odpowiedzi po 24 tygodniach

    Po 24 tygodniach leczenia przeprowadzana jest szczegółowa ocena skuteczności. Badane są: całkowita odpowiedź (pełna lub częściowa), zmiana o co najmniej 6 punktów w zmodyfikowanej skali objawów Lee, zmniejszenie dawki kortykosteroidów (CS) o ponad 50 % oraz zmniejszenie dawki inhibitorów kalcyneuryny (CNI) o ponad 50 %.

    Ocena odbywa się według kryteriów NIH z 2014 roku.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres trwania badania rejestrowane są wszystkie zdarzenia niepożądane, w tym zdarzenia niepożądane o ciężkim przebiegu (SAE) oraz zdarzenia szczególnie istotne (AESI). informacje te są przekazywane lekarzowi prowadzącemu i komisji monitorującej.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Udział w badaniu kończy się po upływie określonego czasu lub w momencie, gdy lekarz uzna konieczność rozpoczęcia nowej systemowej terapii dla cGVHD, wystąpienia nawrotu choroby podstawowej lub zgonu uczestnika.

    Po zakończeniu badania pacjent pozostaje pod opieką swojego lekarza prowadzącego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisania zgody na udział w badaniu.
  • Osoby płci męskiej i żeńskiej muszą stosować metodę antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi badań klinicznych.
  • Uczestnik musi przejść przeszczep szpiku kostnego od dawcy, czyli allo‑HCT (ang. allogeneic hematopoietic cell transplantation).
  • Uczestnik musi mieć aktywną, umiarkowaną lub ciężką postać przewlekłej choroby przeszczep przeciwciałowej (cGVHD), określoną według kryteriów NIH Consensus (wytyczne opracowane przez amerykański Narodowy Instytut Zdrowia), a lekarz musi uważać, że potrzebna jest nowa terapia ogólnoustrojowa.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje leki obniżające odporność, takie jak inhibitor kalcyneuryny (CNI) i/lub kortykosteroidy (CS), to ich dawka musi być stabilna (prednizon w dawce < 1 mg/kg/dobę) przez co najmniej 2 tygodnie przed losowym przydziałem do grupy badawczej.
  • Choroba cGVHD musi być refraktywna (nie reaguje) lub nawrócić po przynajmniej dwóch wcześniejszych terapiach ogólnoustrojowych; uczestnik może mieć od 2 do maksymalnie 5 wcześniejszych takich terapii.
  • Uczestnik musi już otrzymać lek ruxolitinib w leczeniu cGVHD, chyba że lekarz uzna, że ten lek nie jest dla niego odpowiedni.
  • Uczestnik i/lub jego prawny opiekun (LAR – osoba upoważniona do podejmowania decyzji) muszą zgodzić się na otrzymanie jednej z następujących opcji BAT (najlepszej dostępnej terapii) wybranej przez lekarza w pierwszym dniu cyklu leczenia: ECP (terapia plazmą wymienioną), niskodawkowy MTX (metotreksat), MMF (mykofenolan mofetylowy), Rituximab, inhibitory mTOR (sirolimus, everolimus), Imatinib, Ibrutinib, inhibitory proteasomu oraz pentostatin.
  • Uczestnik musi ważyć co najmniej 30 kg.
  • Uczestnik musi mieć przewidywaną długość życia dłuższą niż 6 miesięcy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

18 kryteriów

  • Stwierdzono postęp lub nawrotną postać podstawowej choroby lub zespół rozrostu limfocytów po przeszczepie (PLD) po ostatnim przeszczepie komórek macierzystych od dawcy (allo‑HCT).
  • Wynik testu płucnego FEV1 (ilość powietrza wydychana w pierwszej sekundzie) jest ≤ 39 % lub uzyskano wynik „3” w skali płucnej według wytycznych NIH z 2014 r.
  • Niektóre wyniki badań laboratoryjnych są poza dopuszczalnym zakresem:
    • zbyt niski licznik neutrofili (mniej niż 1,5 × 10⁹/L u osób < 18 lat lub mniej niż 1,0 × 10⁹/L u osób ≥ 18 lat);
    • zbyt niski licznik płytek krwi (mniej niż 50 × 10⁹/L u osób < 18 lat lub mniej niż 25 × 10⁹/L u osób ≥ 18 lat);
    • zbyt wysokie enzymy wątrobowe ALT i/lub AST (> 3‑krotność górnej granicy normy, chyba że podwyższenie wynika z GVHD – wtedy dopuszczalne do 5‑krotności);
    • zbyt wysoki poziom bilirubiny (> 1,5‑krotność normy, albo > 3‑krotność przy zespole Gilberta lub GVHD);
    • zbyt niska wartość eGFR (mniej niż 30 ml/min/1,73 m²), co oznacza znaczne pogorszenie czynności nerek.
    • Ciężka niewydolność wątroby określona jako Child‑Pugh C lub gorsza (z wyjątkiem krótkotrwałych problemów wątroby spowodowanych GVHD).
    • Obecna aktywna infekcja wirusowa.
    • Rozpoznanie lub leczenie innego nowotworu w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem całkowicie usuniętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, raka in situ lub niskiego ryzyka raka prostaty po zakończonym leczeniu.
    • Stosowanie systemowego leczenia cGVHD (przewlekłego GVHD) w następujących sytuacjach:
      • rozpoczęcie nowego systemowego leczenia w ciągu 14 dni przed randomizacją;
      • przyjmowanie leku ruxolitinib bez możliwości jego stopniowego zmniejszenia i odstawienia w ciągu 14 dni od pierwszej dawki badanego leku (maksymalny okres jednoczesnego podawania wynosi 14 dni);
      • przyjmowanie innych systemowych leków (poza kortykosteroidami i inhibitorami kalcyneuryny) lub leków badawczych bez przerwy (washout) trwającej co najmniej 14 dni lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności, który jest krótszy.
      • Wcześniejsze przyjmowanie badanego leku belumosudil.
      • Ocena funkcji ogólnej poniżej Karnofsky Performance Scale (KPS) < 60 % u osób ≥ 16 lat lub Lansky Performance Score < 60 % u osób < 16 lat.
      • Nieuregulowana, przewlekła infekcja wymagająca antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych w ciągu ostatnich 14 dni przed randomizacją.
      • Problemy z przewodem pokarmowym niezwiązane z cGVHD, które mogą znacznie utrudniać wchłanianie leku, takie jak: wrzody, zespół złego wchłaniania, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka lub usunięcie części jelita cienkiego.
      • Podanie szczepionek żywych lub żywych osłabionych (np. odry, różyczka, ospa wietrzna) w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania danej szczepionki (w zależności, co jest dłuższe) przed rozpoczęciem leczenia i do momentu jego zakończenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Sirolimus

    to lek podawany doustnie, który hamuje aktywność układu odpornościowego. W badaniu jest używany jako jedna z opcji standardowego leczenia (BAT) dla pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwciałową (cGVHD).

  • Ibrutinib

    to doustny lek, który blokuje określone enzymy w komórkach układu odpornościowego. W badaniu jest stosowany jako część BAT, aby pomóc kontrolować objawy cGVHD.

  • Everolimus

    jest doustnym lekiem immunosupresyjnym, który zmniejsza reakcję układu odpornościowego. W badaniu pełni rolę jednej z dostępnych terapii w grupie kontrolnej (BAT).

  • Imatinib

    (imatinib mesylate) to doustny lek stosowany w niektórych nowotworach i chorobach autoimmunologicznych. W badaniu jest wykorzystywany jako element BAT dla pacjentów z cGVHD.

  • Rituximab

    to lek podawany dożylnie, który usuwa określone komórki układu odpornościowego (limfocyty B). W badaniu jest używany jako część BAT, aby zmniejszyć aktywność układu odpornościowego w cGVHD.

  • Carfilzomib

    to lek podawany dożylnie, który hamuje działanie pewnych enzymów w komórkach nowotworowych i układu odpornościowego. W badaniu jest stosowany jako jedna z opcji BAT.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Sirolimus

    lek podawany doustnie w postaci tabletek; jest zatwierdzony i od lat stosowany w medycynie, głównie do zapobiegania odrzutom po przeszczepach oraz w niektórych nowotworach. Działa poprzez blokowanie białka mTOR, co hamuje wzrost i podział komórek. Należy do grupy leków immunosupresyjnych, klasy inhibitorów mTOR.

  • Ibrutinib

    lek przyjmowany doustnie w formie tabletek; jest zatwierdzony i używany w leczeniu niektórych nowotworów krwi, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa i chłoniak komórkowy. Blokuje enzym BTK, który jest niezbędny do działania komórek układu odpornościowego. Jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy.

  • Everolimus

    podawany doustnie w postaci tabletek; jest zatwierdzony i stosowany w profilaktyce odrzutu przeszczepów oraz w wybranych nowotworach. Działa podobnie jak sirolimus, hamując białko mTOR i tym samym spowalniając podział komórek. Należy do grupy inhibitorów mTOR i leków immunosupresyjnych.

  • Imatinib

    lek przyjmowany doustnie w formie tabletek; jest zatwierdzony i używany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej oraz nowotworów przewodu pokarmowego (GIST). Blokuje enzym BCR‑ABL, który napędza niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych. Należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej.

  • Rituximab

    podawany dożylnie jako roztwór do infuzji; jest zatwierdzony i szeroko stosowany w leczeniu chłoniaków, białaczki oraz niektórych chorób autoimmunologicznych. Łączy się z białkiem CD20 na powierzchni limfocytów B, co prowadzi do ich zniszczenia. Jest monoklonalnym przeciwciałem i lekiem immunosupresyjnym.

  • Carfilzomib

    podawany dożylnie jako roztwór do infuzji; jest zatwierdzony i stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego. Trwale blokuje proteazę, co prowadzi do gromadzenia się uszkodzonych białek i śmierci komórek nowotworowych. Należy do grupy inhibitorów proteasomu.

Badane choroby

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) - Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) jest zaburzeniem immunologicznym, które rozwija się po przeszczepie szpiku kostnego lub komórek macierzystych, gdy komórki dawcy rozpoznają tkanki biorcy jako obce. Proces ten polega na ataku limfocytów dawcy na różne narządy i tkanki biorcy, prowadząc do stanu zapalnego. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, suchość błon śluzowych, uszkodzenia wątroby, oczu, płuc i układu pokarmowego. Choroba ma charakter postępujący, a nasilenie objawów może się zmieniać w czasie, przechodząc od łagodnych zmian do bardziej rozległych uszkodzeń. Aktywność zapalna może utrzymywać się miesiącami lub latami, co wpływa na funkcjonowanie różnych układów organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525913-30-00Kod protokołuEFC22965Planowana liczba uczestników464 osobySponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).