Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność MTX-474 u pacjentów z rozległą skórną twardziną układową (dcSSc)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby autoimmunologicznej Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis (dcSSc), w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki, prowadząc do postępującego pogrubienia skóry i możliwych problemów z narządami wewnętrznymi. W ramach badania testowany jest nowy lek MTX-474, podawany dożylnie (IV infusion) w postaci roztworu do infuzji. Kontrolna grupa otrzymuje roztwory zawierające glukozę lub sól fizjologiczną, które nie zawierają aktywnego leku.

Celem badania jest ocena, czy podanie MTX-474 wpływa na zmniejszenie grubości skóry u osób z tą chorobą. Uczestnicy są losowo (randomized) przydzielani do jednej z dwóch grup i zarówno pacjenci, jak i badacze nie wiedzą, która z nich otrzymuje lek, co określa się jako podwójnie ślepa (double‑blind) metoda. Przez około 24 tygodnie podaje się im infuzje co kilka tygodni, a w trakcie badania przeprowadza się regularne kontrole, w tym pomiar grubości skóry przy użyciu modified Rodnan skin score – specjalnej skali, w której lekarz ocenia sztywność skóry na różnych częściach ciała. Dodatkowo pobierane są próbki krwi i wykonywane biopsje skóry w celu sprawdzenia bezpieczeństwa leku i ewentualnych reakcji organizmu. Wszystkie zdarzenia niepożądane są monitorowane i zapisywane.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie i badania wyjściowe

    Po dołączeniu do badania pacjent przechodzi ocenę wyjściową, która obejmuje wywiad medyczny, badanie fizykalne oraz pomiar grubości skóry przy użyciu zmodyfikowanego wskaźnika Rodnana (mrrs).

    Wykonywane są także badania laboratoryjne oraz pobranie próbki skóry do biopsji w celu dalszej analizy.

  2. Krok 2

    Losowanie i przydzielenie leku

    Pacjent jest losowo przydzielany do jednej z dwóch grup: otrzymuje MTX-474 lub placebo w postaci roztworu do infuzji.

    Przydział jest podwójnie ślepym, co oznacza, że pacjent i personel nie wiedzą, który preparat został podany.

  3. Krok 3

    Pierwsza infuzja

    Pierwsza infuzja podawana jest dożylnie (IV infusion), czyli wprowadzana jest do żyły.

    Dla grupy otrzymującej MTX-474 dawkowanie wynosi 4 mg na kg masy ciała pacjenta; roztwór podawany jest jednorazowo w trakcie sesji infuzji.

    Grupa placebo otrzymuje roztwór glukozy (dextrose) lub roztwór chlorku sodu (NaCl) w takiej samej objętości, bez substancji czynnej.

  4. Krok 4

    Kontynuowane infuzje

    Kolejne infuzje odbywają się zgodnie z harmonogramem badania, zazwyczaj co kilka tygodni, aż do tygodnia 24.

    Każda sesja obejmuje ponowne podanie przydzielonego roztworu w tej samej dawce i drodze podania.

  5. Krok 5

    Ocena w tygodniu 12

    W 12 tygodniu przeprowadzana jest ponowna ocena kliniczna, w tym pomiar mrrs oraz badania laboratoryjne.

    Dodatkowo pobierana jest kolejna próbka skóry do biopsji w celu oceny odpowiedzi genetycznej.

  6. Krok 6

    Ocena w tygodniu 24 i zakończenie badania

    W 24 tygodniu wykonywany jest końcowy pomiar grubości skóry (mrrs) oraz pełna ocena bezpieczeństwa, w tym rejestracja zdarzeń niepożądanych.

    Po zakończeniu oceny pacjent kończy udział w badaniu.

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres trwania badania pacjent jest zobowiązany do zgłaszania wszelkich niepokojących objawów lub zdarzeń niepożądanych personelowi badawczemu.

    Regularne badania fizykalne i laboratoryjne służą monitorowaniu tolerancji leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Diagnoza rozproszonej skórnej zespołu sklerodermii (dcSSc) potwierdzona zgodnie z kryteriami z 2013 roku opracowanymi przez Amerykański Kolegium Reumatologii i Europejską Ligę Przeciw Reumatyzmowi (ACR/EULAR – zestaw zasad, które lekarze używają do rozpoznania choroby).
  • Osoby zdolne do zajścia w ciążę muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji przez cały okres leczenia oraz przez co najmniej 5 półokresów życia leku lub 125 dni po ostatniej dawce, w zależności od tego, który okres jest dłuższy (półokres to czas, w którym ilość leku w organizmie zmniejsza się o połowę).
  • Pacjent spełnia jeden z następujących warunków dotyczących czasu trwania choroby i wyniku mRSS (zmodyfikowany wskaźnik skórny Rodna – miara grubości skóry):
    • do 2 lat od pierwszego objawu niezwiązanego z Raynaudem i mRSS większy niż 7;
    • od 2 do 5 lat od pierwszego objawu niezwiązanego z Raynaudem, mRSS od 10 do 30, brak przeciwciała przeciw RNA polimerazie 3 oraz brak samodzielnej poprawy skóry o co najmniej 4 punkty;
    • od 5 do 10 lat od pierwszego objawu niezwiązanego z Raynaudem, mRSS powyżej 15 do 25, brak przeciwciała przeciw RNA polimerazie 3 oraz brak samodzielnej poprawy skóry o co najmniej 4 punkty.
    • Wiek co najmniej 18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody (ICF – pisemnej zgody na udział w badaniu).
    • Umiejętność zrozumienia badania i podpisania świadomej zgody (ICF).
    • Zdolność do czytania i rozumienia języka używanego w formularzu zgody i innych materiałach badania.
    • Wynik FVC (pojemność życiowa wymuszona – test mierzący ilość powietrza, które można wydmuchać po głębokim wdechu) co najmniej 45% przewidywanej wartości.
    • Wynik DLCO (zdolność płuc do wymiany dwutlenku węgla – test mierzący, jak dobrze płuca przenoszą tlen) co najmniej 30% przewidywanej wartości.
    • Gotowość i możliwość uczestniczenia we wszystkich wymaganych wizytach i procedurach badania.
    • Osoby zdolne do zajścia w ciążę muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego wykonany przed rozpoczęciem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

23 kryteria

  • Jednoczesne posiadanie innej poważnej choroby, która według lekarza może utrudnić ukończenie badania.
  • Kreatynina w moczu (test oceniający funkcję nerek) mniej niż 45 mL/min.
  • Wynik badania krwi International Normalized Ratio (INR) powyżej 2 lub czas częściowej tromboplastyny (aPTT) dłuższy niż 1,5‑krotność normy – oba testy oceniają zdolność krwi do krzepnięcia.
  • Aktywne zakażenie wirusem HIV, Wirusem zapalenia wątroby typu B lub Wirusem zapalenia wątroby typu C.
  • Historia poważnego zakrzepu (zakrzepicy) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Pozytywny wynik na przeciwciało anticentromere.
  • Kryzys nerkowy związany z twardziną (systemic sclerosis) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Rozpoznanie jednoczesnego wystąpienia innych chorób autoimmunologicznych, takich jak: toczeń rumieniowaty układowy z przeciwciałami anty‑dsDNA, reumatoidalne zapalenie stawów z przeciwciałami anty‑CCP, lub choroby podobne do twardziny (np. zapalenie eozynofilowe powięzi, skleromikoz) w momencie włączenia do badania.
  • Znane nowotwory lub historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry (nielesione) i raka szyjki macicy w stadium in situ.
  • Duża operacja chirurgiczna w ciągu ostatnich 8 tygodni lub planowana operacja w trakcie trwania badania.
  • Brak możliwości regularnego pobierania krwi i podawania leków dożylnie (dostęp do żyły).
  • Historia zawału serca, dławicy piersiowej lub niewydolności serca.
  • Obecne uczestnictwo w innym badaniu klinicznym lub przyjmowanie innego eksperymentalnego leku; jeśli lek był przyjmowany niedawno, ostatnia dawka musi być podana co najmniej 30 dni (lub 5 półokresów, jeśli jest dłużej) przed badaniem.
  • Stosowanie leków immunosupresyjnych, sterydów (glikokortykosteroidów) lub leków przeciwzwłóknieniowych, w tym:
    • Immunosupresanty: np. cyklofosfamid, inhibitory kalcyneuryny, azatiopryna, inhibitory Janus‑kinazy, rituksymab, tocilizumab, inne biologiczne DMARD‑y.
    • Leki przeciwzwłóknieniowe: nintedanib, pirfenidon oraz inhibitory kinazy tyrozynowej (imatinib, nilotinib) używane w ciągu 3 miesięcy.
    • Steroidy w dawce równoważnej >10 mg prednizonu dziennie lub podane w formie "pulsu" dożylnie lub domięśniowo w ciągu ostatniego miesiąca.
    • Inne leki, takie jak: mykofenolan mofetylu, kwas mykofenolowy, hydroksychlorochina, metotreksat – chyba że były przyjmowane w stałej, niezmienionej dawce przez określony czas (od 3 do 6 miesięcy).
    • Poprzedienie lub planowane przeszczepy komórek macierzystych lub przeszczepy organów.
    • Poprzednie leczenie terapią CAR‑T lub CAR‑NK.
    • Obecność istotnego nadciśnienia płucnego (PAH) stwierdzonego przez lekarza przed pierwszą dawką.
    • Stosowanie leków na nadciśnienie płucne (np. antagonistów receptora endotelinowego, analogów prostacykliny, stymulatorów guanylanocyklazy) – z wyjątkiem blokerów kanału wapniowego i inhibitorów fosfodiesterazy‑5.
    • Ciąża lub karmienie piersią.
    • Wynik badań wątrobowych (AST lub ALT) wyższy niż 2‑krotność górnej granicy normy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MTX-474 jest nowym lekiem badanym w tym badaniu. Podawany jest dożylnie w postaci roztworu do infuzji. Badacze chcą sprawdzić, czy pomaga zmniejszyć pogrubienie skóry u osób z rozległą skórną postacią twardziną układową. Lek jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Pacjenci otrzymują go w kontrolowany sposób, a ich wyniki są porównywane z grupą placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

  • MTX-474

    lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji, dawka 4 mg/kg; jest to substancja badana w badaniach klinicznych i nie posiada jeszcze zatwierdzenia w praktyce medycznej; stosowany jest w leczeniu rozproszonej skórnej postaci twardzin układowej, choroby autoimmunologicznej; działa poprzez blokowanie sygnałów molekularnych, które prowadzą do nadmiernego wzrostu tkanki łącznej i stwardnienia skóry; klasyfikowany jest jako eksperymentalny lek immunomodulujący.

  • DEXTROSE/VIOSER 5% w/v Solution for Infusion

    roztwór glukozy podawany dożylnie jako infuzja, używany jako placebo w badaniu; jest to produkt zatwierdzony i szeroko stosowany w praktyce medycznej jako źródło energii i płynu dożylnie; nie ma wskazań terapeutycznych poza uzupełnianiem kalorii u pacjentów; działa poprzez dostarczanie glukozy, która jest szybko wchłaniana i wykorzystywana jako paliwo przez komórki; klasyfikowany jest jako węglowodanowy roztwór infuzyjny.

  • NaCl 0,9 % B. Braun, solution pour perfusion

    roztwór soli fizjologicznej podawany dożylnie w formie infuzji, używany jako placebo w badaniu; jest to produkt powszechnie dostępny i zatwierdzony do użytku klinicznego jako płyn zastępczy; stosuje się go do nawadniania oraz uzupełniania elektrolitów u pacjentów; działa poprzez przywracanie równowagi wodno-elektrolitowej organizmu dzięki zawartości chlorku sodu; klasyfikowany jest jako elektrolitowy roztwór infuzyjny.

Badane choroby

Uogólniona twardzina układowa skóry - Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki, powodując zwiększone stężenie kolagenu w skórze. Skóra staje się sztywna i grubsza, najczęściej najpierw na ramionach, klatce piersiowej i twarzy. Z czasem proces może objąć także wewnętrzne narządy, prowadząc do ich ograniczonej elastyczności. Zmiany skórne zazwyczaj rozwijają się stopniowo i mogą utrzymywać się przez wiele miesięcy lub lat.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523288-39-00Kod protokołuMTX-474-S201Planowana liczba uczestników78 osóbSponsorMediar Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).