Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo efimosferminu alfa u dorosłych z alkoholową chorobą wątroby

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z Alcohol-related Liver Disease, czyli choroby wątroby spowodowanej długotrwałym spożywaniem alkoholu. Badany lek to efimosfermin alfa, podawany podskórnie w postaci proszku do sporządzenia roztworu do wstrzyknięcia. W badaniu używa się również placebo, czyli preparatu pozbawionego aktywnego składnika, aby porównać działanie leku.

Celem badania jest ocena, czy podany lek zmniejsza sztywność wątroby oraz poprawia ocenę funkcji tego organu. Uczestnicy będą poddawani pomiarom przy użyciu FibroScan, czyli nieinwazyjnego badania ultradźwiękowego, które określa sztywność wątroby (oznaczaną jako VCTE-LSM, czyli pomiar sztywności wątroby metodą wibracji kontrolowanej). Dodatkowo zostanie obliczony MELD score, czyli wskaźnik oceny zaawansowania choroby wątroby oparty na wynikach kilku badań laboratoryjnych. Badanie trwa kilka miesięcy, podczas których uczestnicy regularnie przyjmują lek lub placebo i przechodzą wymienione badania kontrolne.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po przyjęciu zgody, zostajesz wpisany do badania i otrzymujesz informacje o kolejnych etapach.

    Twoje dane są wprowadzane do systemu, a następnie następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca efimosfermin alfa lub grupa otrzymująca placebo.

  2. Krok 2

    Randomizacja i przydział do grupy

    Przydział odbywa się w sposób podwójnie ślepy – ani Ty, ani personel nie wiedzą, którą substancję otrzymujesz.

    Informacja o przydziale jest rejestrowana wyłącznie w dokumentacji badania.

  3. Krok 3

    Badania wyjściowe

    Przed pierwszą podażą leku wykonuje się pomiar VCTE‑LSM przy użyciu urządzenia FibroScan, który ocenia sztywność wątroby.

    Kolejnym badaniem jest obliczenie wyniku MELD, który określa stopień niewydolności wątroby na podstawie kilku parametrów laboratoryjnych.

    Zbierane są również podstawowe informacje medyczne i wyniki badań krwi, aby ustalić stan wyjściowy.

  4. Krok 4

    Podanie leku lub placebo

    Otrzymujesz roztwór do wstrzyknięcia podskórnego (subcutaneous use).

    W grupie badanej podawany jest efimosfermin alfa w dawce 00 mg (miligramy) w formie proszku do przygotowania roztworu do iniekcji.

    W grupie kontrolnej podawane jest identyczne opakowanie, ale zawierające placebo – substancję nieaktywną.

    Podanie odbywa się zgodnie z ustalonym harmonogramem badania, a każdy wstrzyknięcie jest wykonywane pod kontrolą personelu medycznego.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty kontrolne

    W określonych terminach wracasz na kontrolne wizyty, podczas których wykonywane są ponowne pomiary VCTE‑LSM i ocena wyniku MELD.

    Podczas każdej wizyty monitorowane są ewentualne działania niepożądane oraz ogólny stan zdrowia.

    W razie potrzeby pobierane są próbki krwi do dalszej analizy laboratoryjnej.

  6. Krok 6

    Ocena końcowa i zakończenie udziału

    Po zakończeniu określonego czasu trwania badania przeprowadzane są ostateczne pomiary VCTE‑LSM oraz wynik MELD.

    Zostaje sporządzony podsumowujący raport dotyczący skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leku lub placebo.

    Udział w badaniu zostaje formalnie zakończony, a Ty otrzymujesz informacje o wynikach związanych z Twoim uczestnictwem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 18 do 75 lat w momencie badania wstępnego.
  • Uczestnik musi być w stanie podpisać świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania.
  • Uczestnik musi chcieć i być zdolny do wykonywania wszystkich badań oraz przestrzegania ustalonego harmonogramu wizyt.
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią.
  • Kobieta, która nie może zajść w ciążę (PONCBP – osoba, u której nie istnieje ryzyko poczęcia, np. po menopauzie, po usunięciu macicy), może wziąć udział bez dodatkowych wymogów.
  • Kobieta, u której istnieje ryzyko zajścia w ciążę (POCBP) musi używać bardzo skutecznej metody kontrasepcji (prawdopodobieństwo niepowodzenia <1 %) przynajmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania.
  • Kobieta w grupie POCBP musi mieć negatywny, bardzo czuły test ciążowy (z moczu lub krwi) bezpośrednio przed losowaniem i przed pierwszą dawką leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

24 kryteria

  • Wernicke‑Korsakoff lub otępienie związane z alkoholem – poważne problemy neurologiczne spowodowane brakiem witaminy B1 lub długotrwałym nadużywaniem alkoholu.
  • Podwyższony poziom HbA1c – wskaźnik średniego poziomu cukru we krwi w ciągu ostatnich kilku miesięcy.
  • Podwyższony poziom ALT – enzym wątroby, którego wysoki poziom może wskazywać uszkodzenie wątroby.
  • Inne główne przyczyny choroby wątroby (np. wirusowe zapalenie wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, choroby genetyczne) – w badaniu musi być głównie alkoholowa choroba wątroby.
  • Podwyższony poziom ALP – kolejny enzym wątroby, którego wysoki poziom może wskazywać problemy z drogami żółciowymi.
  • Współzakażenie wirusem HBV, HCV lub HIV – infekcje wirusowe, które mogą wpływać na wątrobę.
  • Historia cukrzycy (typ 1 lub typ 2 z niestabilną kontrolą cukru lub poważnymi powikłaniami).
  • Obecny lub przeszły rak wątrobowy (HCC) – nowotwór wątroby.
  • Niski poziom albuminy we krwi – białko produkowane przez wątrobę, niska wartość wskazuje na słabą funkcję wątroby.
  • Podwyższony wskaźnik INR – miara krzepliwości krwi, wysoki poziom może oznaczać problemy z wątrobą.
  • Nadużywanie narkotyków lub leków w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub wykryte w badaniach laboratoryjnych.
  • Jednoczesne stosowanie innych leków badawczych na chorobę alkoholową wątroby (MASH) lub ALD.
  • Historia ciężkiej reakcji alergicznej (np. anafilaksja) lub uszkodzenia wątroby po przyjęciu leku podobnego do badanego.
  • Otwarta encefalopatia wątrobowa (stopień West Haven ≥ 2) – zaburzenia świadomości spowodowane niewydolnością wątroby.
  • Historia nowotworu (poza lokalnym rakiem podstawnym skóry lub rakiem szyjki macicy in situ) w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Użycie analogu FGF21, w tym efimosferminu, w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Użycie leku resmetirom w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Przeprowadzenie poważnej operacji chirurgicznej w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowanie takiej operacji w trakcie badania.
  • Inna poważna choroba lub stan medyczny, który mógłby zagrażać bezpieczeństwu lub utrudniać przestrzeganie procedur badania.
  • Przeszczep organów (z wyjątkiem przeszczepu rogówki) lub aktualne rozważanie przeszczepu wątroby.
  • Nieuregulowane nadciśnienie tętnicze (wysokie ciśnienie krwi).
  • Udział lub planowany udział w innym badaniu klinicznym.
  • Wysoki stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (uACR) – wskaźnik uszkodzenia nerek.
  • Podwyższony poziom triglicerydów – tłuszczów we krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efimosfermin Alfa – jest to lek podawany podskórnie w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. W badaniu jest testowany u dorosłych pacjentów z chorobą wątroby wywołaną alkoholem. Celem leku jest zmniejszenie sztywności wątroby oraz poprawa funkcji wątroby, co może być oceniane za pomocą pomiarów takich jak VCTE‑LSM i wskaźnik MELD. Pacjenci otrzymują lek w formie wstrzyknięcia, co pozwala na bezpośrednie działanie substancji w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo for efimosfermin powder for solution for injection

    Produkt podawany podskórnie w postaci proszku do rozpuszczenia przed wstrzyknięciem, nie zawiera aktywnego składnika i służy wyłącznie jako kontrola w badaniu. Jest to substancja nieaktywną, nie posiada statusu leczniczego ani zatwierdzenia w literaturze medycznej. Nie ma wskazań terapeutycznych, mechanizmu działania ani klasyfikacji farmakologicznej, ponieważ nie wywiera wpływu farmakologicznego. Stosowany jest jedynie w badaniach klinicznych jako porównanie do leku badawanego.

  • EFIMOSFERMIN ALFA

    Lek podawany podskórnie jako proszek do przygotowania roztworu do wstrzyknięcia, obecnie w fazie badań klinicznych (faza 2) i nie ma jeszcze zatwierdzenia jako lek. Głównym wskazaniem jest leczenie chorób wątroby związanych z alkoholem. Działa poprzez naśladowanie naturalnego czynnika wzrostu fibroblastów (FGF19), co pomaga regulować metabolizm tłuszczów w wątrobie i zmniejszyć stan zapalny. Należy do grupy analogów białek regulujących metabolizm, czyli leków eksperymentalnych.

Badane choroby

Alkoholowa choroba wątroby - Choroba spowodowana długotrwałym nadużywaniem alkoholu, w której najpierw odkłada się tłuszcz w komórkach wątroby. Z czasem może dojść do zapalenia wątroby, które objawia się obrzękiem i uszkodzeniem komórek. Dalszy postęp prowadzi do tworzenia się blizn (zwłóknienie) i stopniowego pogarszania funkcji wątroby. W zaawansowanym stadium może rozwinąć się marskość, czyli znaczne usztywnienie i utrata zdolności regeneracji organu. Przebieg choroby zależy od ilości i czasu spożywania alkoholu oraz indywidualnej wrażliwości organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-526391-23-00Kod protokołu306837Planowana liczba uczestników274 osobySponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).