Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne leku VG801 podawanego podsiatkówkowo u pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z obustronną mutacją genu ABCA4

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby oczu znanej jako dystrofia siatkówki związana z mutacją ABCA4. Jest to schorzenie genetyczne, które prowadzi do stopniowego pogorszenia widzenia poprzez uszkodzenie siatkówki oka. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie VG801, który podawany jest poprzez iniekcję podsiatkówkową (wstrzyknięcie leku pod siatkówkę oka).

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności leku VG801 u pacjentów z tą chorobą genetyczną. W trakcie badania oceniane będą różne aspekty funkcjonowania wzroku, w tym ostrość widzenia i zdolność poruszania się w przestrzeni. Badanie będzie również sprawdzać, jak organizm reaguje na podanie leku.

Podczas badania pacjenci będą poddawani regularnym badaniom okulistycznym, w tym optycznej koherentnej tomografii (badanie obrazowe siatkówki) oraz innym testom sprawdzającym funkcjonowanie wzroku. Przeprowadzane będą również standardowe badania krwi i moczu w celu monitorowania ogólnego stanu zdrowia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o podaniu leku VG801 pod siatkówkę oka.

    Lek będzie podawany w formie sterylnego roztworu bezpośrednio do przestrzeni pod siatkówką oka.

  2. Krok 2

    Badania początkowe

    Przed podaniem leku zostaną wykonane szczegółowe badania okulistyczne, w tym:

    - badanie ostrości wzroku przy pomocy specjalnej tablicy

    - badanie dna oka

    - obrazowanie siatkówki specjalnym aparatem (OCT)

    - wykonanie zdjęć dna oka

    - pomiar ciśnienia w oku

    Dodatkowo zostaną wykonane badania laboratoryjne krwi i moczu.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Lek VG801 zostanie podany jednorazowo pod siatkówkę oka.

    Po zabiegu konieczne będzie unikanie nadmiernej ekspozycji na światło słoneczne poprzez noszenie kapelusza i okularów przeciwsłonecznych.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    W trakcie badania będą regularnie wykonywane:

    - kontrolne badania okulistyczne

    - badania laboratoryjne

    - testy widzenia w różnych warunkach oświetlenia

    - badanie pola widzenia

    - test orientacji w przestrzeni z wykorzystaniem rzeczywistości wirtualnej

    Pobierane będą również próbki krwi, łez i śliny do badań.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwało do grudnia 2026 roku.

    W tym czasie będzie oceniana skuteczność leku oraz możliwe działania niepożądane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu
  • Wiek uczestnika: 6 lat lub więcej
  • Potwierdzona diagnoza molekularna mutacji genu ABCA4 (homozygoty lub heterozygoty złożone) wykonana w certyfikowanym laboratorium
  • Klinicznie potwierdzone zmiany w plamce żółtej oka zgodne z chorobą siatkówki
  • Ostrość wzroka w badanym oku nie lepsza niż 20/60 (co oznacza, że pacjent widzi z 20 stóp to, co osoba z prawidłowym wzrokiem widzi z 60 stóp)
  • Wykrywalna grubość zewnętrznej warstwy jądrowej w obszarze plamki żółtej w badaniu OCT (tomografia optyczna siatkówki)
  • Badane oko musi mieć przezroczyste ośrodki optyczne i odpowiednią możliwość rozszerzenia źrenicy, w tym:
    • brak alergii na krople rozszerzające źrenice
    • zdolność do utrzymania fiksacji wzroku umożliwiająca wykonanie dobrej jakości obrazowania siatkówki
    • Negatywny wynik testu ciążowego
    • Zgoda na unikanie nadmiernej ekspozycji na światło słoneczne poprzez:
      • noszenie kapelusza
      • używanie okularów przeciwsłonecznych z filtrem UV
      • stosowanie kremu przeciwsłonecznego z filtrem SPF 30 lub wyższym

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat
  • Jeśli pacjent nie ma potwierdzonej genetycznie mutacji genu ABCA4 w obu kopiach (biallelicznej)
  • Jeśli pacjent ma inne poważne choroby oczu (np. jaskra, zaćma)
  • Jeśli pacjent przeszedł operację oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Jeśli pacjent obecnie uczestniczy w innych badaniach klinicznych
  • Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Jeśli pacjent ma poważne choroby ogólnoustrojowe (np. niekontrolowane nadciśnienie, cukrzycę)
  • Jeśli pacjent ma przeciwwskazania do znieczulenia miejscowego lub ogólnego
  • Jeśli pacjent ma aktywne infekcje oka lub stan zapalny
  • Jeśli pacjent stosuje leki, które mogłyby wpływać na wyniki badania
  • Jeśli pacjent ma zaburzenia krzepnięcia krwi lub stosuje leki przeciwkrzepliwe
  • Jeśli pacjent ma znane alergie na składniki badanego leku
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VG801 to eksperymentalny lek podawany poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe (pod siatkówkę oka) w leczeniu zaburzeń siatkówki związanych z mutacją genu ABCA4. Jest to terapia badana u pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki, która występuje gdy osoba odziedziczyła zmutowane kopie genu ABCA4 od obojga rodziców. Lek ma na celu poprawę funkcji widzenia u pacjentów z tym schorzeniem genetycznym poprzez bezpośrednie podanie do oka.

Co już wiadomo o tej terapii

VG801 - Eksperymentalny lek podawany poprzez iniekcję podsiatkówkową, który jest obecnie w fazie badań klinicznych (faza 1/2) w leczeniu dystrofii siatkówki związanej z bialleliczną mutacją genu ABCA4. Lek jest testowany w wieloośrodkowym, otwartym badaniu klinicznym, gdzie głównym celem jest ocena jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz wstępnej skuteczności. Mechanizm działania koncentruje się na terapii genowej związanej z genem ABCA4, którego mutacje prowadzą do degeneracji siatkówki. Skuteczność leku jest oceniana poprzez pomiary ostrości wzroku, badania obrazowe oka oraz testy funkcji motorycznych z wykorzystaniem wirtualnej rzeczywistości.

Badane choroby

Dystrofia siatkówki związana z bialleliczną mutacją genu ABCA4 – Genetyczna choroba siatkówki oka spowodowana mutacjami w obu kopiach genu ABCA4. Prowadzi do stopniowego uszkodzenia komórek fotoreceptorowych siatkówki, szczególnie w obszarze plamki żółtej. Charakteryzuje się postępującym pogorszeniem widzenia centralnego, trudnościami w widzeniu w słabym świetle oraz zaburzeniami widzenia kolorów. W przebiegu choroby dochodzi do gromadzenia się toksycznych produktów przemiany materii w komórkach siatkówki. Jest to rzadka choroba dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że aby się rozwinęła, mutacja musi wystąpić w obu kopiach genu ABCA4.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-520425-37-00Kod protokołuVG801-2022A-EU-37-00Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorVeonGen Therapeutics GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).